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Predição do resultado funcional e resposta à terapia da encefalite anti-NMDAR no diagnóstico (NEOSII)

15 de fevereiro de 2024 atualizado por: Dr. Maarten J. Titulaer. MD, PhD, Erasmus Medical Center

Predição do resultado funcional e da resposta à terapia da encefalite anti-NMDAR no diagnóstico: a pontuação NEOSII

O objetivo deste estudo de coorte internacional é desenvolver um modelo de predição para resultado e resposta a longo prazo à imunoterapia de primeira linha da encefalite anti-NMDAR, já no momento do diagnóstico.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Descrição detalhada

O anti-NMDARE é uma condição neurológica grave, mas tratável, com incapacidade considerável e variável a longo prazo. A pontuação do status funcional de um ano (NEOS) anti-encefalite anti-NMDAR desenvolvida anteriormente prevê o resultado após um mês de tratamento. Prever o resultado e a resposta à imunoterapia no momento do diagnóstico seria uma melhoria significativa. Isto identificaria oportunamente os pacientes que necessitam de tratamento agressivo e evitaria efeitos colaterais prejudiciais naqueles com bons resultados. Os dados internacionais de cinco coortes de encefalite anti-NMDAR serão combinados para atingir estes objetivos.

Os investigadores se esforçam para ter menos de 10% de dados faltantes em todas as variáveis ​​e imputarão os dados necessários. Os conjuntos de dados serão então divididos - com distribuições iguais de coortes e resultados bons/maus - para desenvolver (70%) e validar (30%) o modelo NEOS2. O resultado primário é funcionar um ano após o diagnóstico. Uma análise secundária tem como objetivo prever o efeito da terapia de primeira linha. Variáveis ​​preditivas potencialmente relevantes são identificadas com uma análise univariável dos dados originais, confirmada com seleção retroativa nos conjuntos de dados imputados. Após a verificação da multicolinearidade e linearidade das variáveis, as variáveis ​​identificadas são adicionadas a um modelo de regressão logística de efeitos mistos nos conjuntos de dados originais e imputados, para identificar o conjunto final de variáveis ​​preditivas. Para tornar os modelos oportunos para a prática médica diária, os investigadores atribuirão pontos às (categorias de) variáveis ​​incluídas, com base nos coeficientes.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

714

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Dados retrospectivos de cinco coortes (inter)nacionais de encefalite anti-NMDAR.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com encefalite anti-NMDAR (de acordo com os critérios de Graus)

Critério de exclusão:

  • Encefalite anterior por herpes simples
  • Dependência pré-mórbida (escala de Rankin modificada > 2)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Coorte Nacional Holandesa de Encefalite Anti-NMDAR
Coorte alemã de encefalite anti-NMDAR (GENERATE)
Coorte espanhola de encefalite anti-NMDAR
Coorte Francesa de Encefalite Anti-NMDAR
Coorte Japonesa de Encefalite Anti-NMDAR

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado funcional um ano após o diagnóstico, na Escala de Rankin modificada.
Prazo: Um ano após o diagnóstico
A pontuação na Escala de Rankin modificada será aplicada como a escala ordinal original e também dicotomizada, onde as pontuações de 0 a 2 representam "funcionamento independente" (sem ou com sintomas) e as pontuações de 3 a 6 aumentam os níveis de dependência
Um ano após o diagnóstico

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Retorno à escola ou ao trabalho
Prazo: Ao longo do tempo de acompanhamento após o diagnóstico (diferente por paciente, dependendo da data do diagnóstico). Média de 3 anos (min 0 - max 22 anos)
Análise do tempo até o evento sobre a capacidade de retornar à escola ou ao trabalho durante o acompanhamento, incluindo o momento da retomada do trabalho após o diagnóstico.
Ao longo do tempo de acompanhamento após o diagnóstico (diferente por paciente, dependendo da data do diagnóstico). Média de 3 anos (min 0 - max 22 anos)
Taxa de recaída
Prazo: Ao longo do tempo de acompanhamento após o diagnóstico (diferente por paciente, dependendo da data do diagnóstico). Média de 3 anos (min 0 - max 22 anos)
Análise do tempo até o evento nas recidivas durante o tempo total de acompanhamento disponível, incluindo o tempo de recidiva após o diagnóstico.
Ao longo do tempo de acompanhamento após o diagnóstico (diferente por paciente, dependendo da data do diagnóstico). Média de 3 anos (min 0 - max 22 anos)
Resposta à imunoterapia de primeira linha
Prazo: Duas semanas após a administração da imunoterapia de primeira linha
Melhoria de um ponto (um ponto abaixo do diagnóstico) na Escala de Rankin modificada (variando de 0 - sem sintomas - a 6 - falecido - como a categoria mais grave) dentro de duas semanas a partir do início da terapia.
Duas semanas após a administração da imunoterapia de primeira linha

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Investigadores

  • Investigador principal: Maarten J. Titulaer, Assoc. Porf., Erasmus Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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