Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förutsäga funktionellt resultat och svar på terapi av anti-NMDAR-encefalit vid diagnos (NEOSII)

15 februari 2024 uppdaterad av: Dr. Maarten J. Titulaer. MD, PhD, Erasmus Medical Center

Förutsäga funktionellt resultat och svar på terapi av anti-NMDAR-encefalit vid diagnos: NEOSII-poängen

Målet med denna internationella kohortstudie är att utveckla en prediktionsmodell för långsiktigt utfall och svar på första linjens immunterapi av anti-NMDAR Encefalit, redan vid diagnostillfället.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Detaljerad beskrivning

Anti-NMDARE är ett allvarligt, men behandlingsbart neurologiskt tillstånd, med betydande och varierande långvarig funktionsnedsättning. Den tidigare utvecklade anti-NMDAR Encefalit One-Year Functional Status (NEOS) poäng förutsäger resultatet en månad in i behandlingen. Att förutsäga resultat och svar på immunterapi vid tidpunkten för diagnos skulle vara en allvarlig förbättring. Detta skulle i tid identifiera patienter i behov av aggressiv behandling och undvika skadliga biverkningar hos dem med gott resultat. Internationella data från fem anti-NMDAR-encefalit-kohorter kommer att kombineras för att uppnå dessa mål.

Utredarna strävar efter att ha mindre än 10 % saknade data på alla variabler och kommer att tillräkna data behövdes. Datauppsättningarna kommer sedan att delas upp - med lika fördelning av kohorter och bra/dåligt resultat - för att utveckla (70%) och validera (30%) NEOS2-modellen. Det primära resultatet är att fungera ett år efter diagnos. En sekundär analys är inriktad på att förutsäga effekten av förstahandsbehandling. Potentiellt relevanta prediktiva variabler identifieras med en univariabel analys av originaldata, bekräftad med bakåtval på de imputerade datamängderna. Efter att ha kontrollerat för multikollinearitet och linjäritet hos variablerna läggs identifierade variabler till en logistisk regressionsmodell med blandade effekter på de ursprungliga och imputerade datamängderna, för att identifiera den slutliga uppsättningen av prediktiva variabler. För att göra modellerna lämpliga för daglig medicinsk praxis kommer utredarna att tilldela poäng till (kategorier av) de inkluderade variablerna, baserat på koefficienterna.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

714

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Retrospektiva data från fem (inter)nationella anti-NMDAR-encefalit-kohorter.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med anti-NMDAR-encefalit (enligt Graus-kriterierna)

Exklusions kriterier:

  • Föregående Herpes Simplex encefalit
  • Premorbidt beroende (modifierad Rankin-skala > 2)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Nederländska nationella anti-NMDAR-encefalitkohort
Tysk anti-NMDAR encefalitkohort (GENERATE)
Spansk anti-NMDAR-encefalitkohort
Fransk anti-NMDAR Encefalit-kohort
Japansk anti-NMDAR-encefalitkohort

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Funktionsstatus ett år efter diagnos, på den modifierade Rankin-skalan.
Tidsram: Ett år efter diagnos
Poängen på den modifierade Rankin-skalan kommer att tillämpas som den ursprungliga ordinalskalan såväl som dikotomiserad, där poängen 0-2 representerar "oberoende funktion" (utan eller med symtom) och poängen 3-6 ökande nivåer av beroende
Ett år efter diagnos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Återgå till skolan eller jobbet
Tidsram: Under hela uppföljningstiden efter diagnos (olika per patient, beroende på datum för diagnos). Genomsnitt 3 år (min 0 - max 22 år)
Time-to-händelseanalys av förmågan att återgå till skola eller arbete under uppföljning, inklusive tidpunkt för återupptagande av arbetet efter diagnos.
Under hela uppföljningstiden efter diagnos (olika per patient, beroende på datum för diagnos). Genomsnitt 3 år (min 0 - max 22 år)
Återfallsfrekvens
Tidsram: Under hela uppföljningstiden efter diagnos (olika per patient, beroende på datum för diagnos). Genomsnitt 3 år (min 0 - max 22 år)
Tid-till-händelseanalys av skov under total tillgänglig uppföljningstid, inklusive tid för återfall efter diagnos.
Under hela uppföljningstiden efter diagnos (olika per patient, beroende på datum för diagnos). Genomsnitt 3 år (min 0 - max 22 år)
Svar på första linjens immunterapi
Tidsram: Två veckor efter administrering av första linjens immunterapi
En poängs förbättring (en poäng lägre än vid diagnos) på den modifierade Rankin-skalan (från 0 - inga symtom - till 6 - avlidna - som den allvarligaste kategorin) inom två veckor från terapistart.
Två veckor efter administrering av första linjens immunterapi

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Maarten J. Titulaer, Assoc. Porf., Erasmus Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

5 september 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Anti-NMDA (N-Methyl D-Aspartate) Receptor Encefalit

3
Prenumerera