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Predicción del resultado funcional y la respuesta al tratamiento de la encefalitis anti-NMDAR en el momento del diagnóstico (NEOSII)

3 de marzo de 2025 actualizado por: Dr. Maarten J. Titulaer. MD, PhD, Erasmus Medical Center

Predicción del resultado funcional y la respuesta al tratamiento de la encefalitis anti-NMDAR en el momento del diagnóstico: la puntuación NEOSII

El objetivo de este estudio de cohorte internacional es desarrollar un modelo de predicción de resultados y respuesta a largo plazo a la inmunoterapia de primera línea de la encefalitis anti-NMDAR, ya en el momento del diagnóstico.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Anti-NMDARE es una afección neurológica grave pero tratable, con una discapacidad a largo plazo considerable y variable. La puntuación del estado funcional de un año (NEOS) de encefalitis anti-NMDAR desarrollada previamente predice el resultado al mes de iniciar el tratamiento. Predecir el resultado y la respuesta a la inmunoterapia en el momento del diagnóstico sería una mejora importante. Esto identificaría oportunamente a los pacientes que necesitan un tratamiento agresivo y evitaría efectos secundarios dañinos en aquellos con buenos resultados. Se combinarán datos internacionales de cinco cohortes de encefalitis anti-NMDAR para lograr estos objetivos.

Los investigadores se esfuerzan por tener menos del 10% de datos faltantes en todas las variables e imputarán los datos que eran necesarios. Luego, los conjuntos de datos se dividirán (con distribuciones iguales de cohortes y resultados buenos/malos) para desarrollar (70%) y validar (30%) el modelo NEOS2. El resultado primario es el funcionamiento un año después del diagnóstico. Un análisis secundario tiene como objetivo predecir el efecto de la terapia de primera línea. Las variables predictivas potencialmente relevantes se identifican con un análisis univariable de los datos originales, confirmado con una selección hacia atrás de los conjuntos de datos imputados. Después de verificar la multicolinealidad y linealidad de las variables, las variables identificadas se agregan a un modelo de regresión logística de efectos mixtos en los conjuntos de datos originales e imputados, para identificar el conjunto final de variables predictivas. Para que los modelos sean oportunos para la práctica médica diaria, los investigadores asignarán puntos a (categorías de) las variables incluidas, según los coeficientes.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

714

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Datos retrospectivos de cinco cohortes (inter)nacionales de encefalitis anti-NMDAR.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado de encefalitis anti-NMDAR (según criterios de Graus)

Criterio de exclusión:

  • Encefalitis previa por herpes simple
  • Dependencia premórbida (escala de Rankin modificada > 2)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Cohorte nacional holandesa de encefalitis anti-NMDAR
Cohorte alemana de encefalitis anti-NMDAR (GENERAR)
Cohorte española de encefalitis anti-NMDAR
Cohorte francesa de encefalitis anti-NMDAR
Cohorte japonesa de encefalitis anti-NMDAR

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estado funcional al año del diagnóstico, en la escala de Rankin modificada.
Periodo de tiempo: Un año después del diagnóstico
La puntuación de la escala de Rankin modificada se aplicará como la escala ordinal original y también como dicotomizada, donde las puntuaciones de 0 a 2 representan "funcionamiento independiente" (sin o con síntomas) y las puntuaciones de 3 a 6 aumentan los niveles de dependencia.
Un año después del diagnóstico

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Regreso a la escuela o al trabajo
Periodo de tiempo: Durante todo el tiempo de seguimiento tras el diagnóstico (diferente por paciente, según fecha del diagnóstico). Promedio 3 años (min 0 - max 22 años)
Análisis del tiempo hasta el evento sobre la capacidad de regresar a la escuela o al trabajo durante el seguimiento, incluido el momento de reanudación del trabajo después del diagnóstico.
Durante todo el tiempo de seguimiento tras el diagnóstico (diferente por paciente, según fecha del diagnóstico). Promedio 3 años (min 0 - max 22 años)
Tasa de recaída
Periodo de tiempo: Durante todo el tiempo de seguimiento tras el diagnóstico (diferente por paciente, según fecha del diagnóstico). Promedio 3 años (min 0 - max 22 años)
Análisis del tiempo transcurrido hasta el evento de las recaídas durante el tiempo total de seguimiento disponible, incluido el tiempo de recaída después del diagnóstico.
Durante todo el tiempo de seguimiento tras el diagnóstico (diferente por paciente, según fecha del diagnóstico). Promedio 3 años (min 0 - max 22 años)
Respuesta a la inmunoterapia de primera línea.
Periodo de tiempo: Dos semanas después de la administración de inmunoterapia de primera línea
Mejora de un punto (un punto menos que en el momento del diagnóstico) en la escala de Rankin modificada (que va de 0 - sin síntomas - a 6 - fallecido - como la categoría más grave) dentro de las dos semanas posteriores al inicio de la terapia.
Dos semanas después de la administración de inmunoterapia de primera línea

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Maarten J. Titulaer, Assoc. Porf., Erasmus Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

5 de septiembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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