Resultatstudie av konvensjonelle steroider vs. steroider kombinert med mykopehnolat ved nylig diagnostisert immuntrombocytopeni purpura.

Immuntrombocytopeni Purpura er en ervervet immunmediert tilstand karakterisert ved en ekstrem reduksjon i perifert trombocyttantall <100 x 109/L som forårsaker mukokutan blødning. Vårt hovedmål er å analysere og vurdere tillegg av MMF sammen med steroider til førstelinjebehandlingen av ITP resulterte i større respons og lavere risiko for refraktær og kronisk ITP, med redusert økonomisk belastning og forbedret resultat. Denne prospektive enkeltsenter, randomiserte intervensjonsstudien er planlagt å finne sted ved NIBD og BMT Hospital i Karachi. Studien har fått godkjenning fra instituttets etiske vurderingsnemnd. Studien vil omfatte nydiagnostiserte pasienter med immun trombocytopeni purpura i alderen 5-60 år etter detaljert rådgivning angående studien og forklaring av de negative effektene av bruk av stoffet. 104 pasienter vil bli inkludert i denne studien, med et forhold på 1:1 blant de to gruppene 52 pasienter vil være i hver gruppe. Basert på funnene fra en tidligere studie var det en merkbar forskjell på 22 % i prevalens mellom behandlings- og kontrollgruppen. Denne beregnede forskjellen informerte om bestemmelsen av prøvestørrelsen, som er satt til 104. Studien er designet med en statistisk styrke på 80 % og en feilmargin på 0,05. Prøvestørrelsesberegningene ble utført ved bruk av åpen epi versjon 3. Den ene gruppen vil motta steroider alene og den andre vil motta steroider og MMF. Ekskluderingskriterier inkluderer pasienter som har hatt hepatitt B- og C-infeksjon i anamnesen, HIV-infeksjon, ammende mødre, graviditet og allergiske mot legemidler. Pasienter vil bli vurdert for bekreftende klinisk diagnose for ITP ved å overvåke parametere som omfatter umoden blodplatefraksjon (IPF), antall blodplater <100x109/L, klinisk signifikant indikasjon for å starte behandling. De andre mulighetene for trombocytopeni vil bli utelukket som autoimmun profil, H-pylori antigen og virale markører. Pasientene vil bli fulgt opp i en periode på 12 måneder. Detaljert anamnese og undersøkelse vil bli gjort ved baseline og under hvert oppfølgingsbesøk, først med 2 ukers intervall etterfulgt av 4 uker. Ved oppfølgingsbesøk vil det bli foretatt undersøkelser vedrørende uønskede hendelser knyttet til MMF.

Før tilsetning av det eksperimentelle stoffet (MMF) vil biokjemiske markører også bli vurdert ved baseline som CBC, LFTs, Urea og kreatinin. CBC vil bli gjentatt månedlig og LFTs, urea, kreatinin etter hver 3. måned for å sikre legemiddelsikkerhetsprofilen. Legemiddelovervåkingen vil også bli kontrollert av uønskede legemiddelhendelser Performa ved hvert oppfølgingsbesøk. Prednisolondosen vil bli gitt med 2 mg/kg med PPI eller H2-antagonist. MMF-dosen starter fra 500 mg to ganger daglig, hvis legemidlet ikke oppnår fullstendig eller delvis respons, økes det til 750 mg to ganger daglig etter 2 ukers behandling. Hvis stoffet tolereres godt og ikke oppnår respons, øk dosen til 1 gtto ganger daglig etter 4 uker etter oppstart av behandlingen. Den pediatriske dosen for MMF er 15 mg/kg to ganger daglig. Behandlende lege vil få lov til å redusere dosen hvis pasienten led av en uønsket hendelse. Datainnsamlingsprosedyren vil være Performa-basert. Forholdet mellom gruppene ble vurdert ved hjelp av ulike statistiske metoder basert på typen data som ble undersøkt. Assosiasjonene mellom gruppene ble målt ved Chi-kvadrat for kategoriske variabler og for kvantitative variabler ANOVA vil bli brukt for å bestemme signifikansforskjell mellom behandlingene. Kaplan-Meier-kurver vil bli brukt for å måle andelen overlevelse. Forskjellen mellom behandlingsgruppene vil bli målt ved log-rank test. Cox-regresjonsmetoder vil bli brukt for fareforhold med forskjellige variabler. SPSS versjon 25 og STATA versjon 15 vil bli brukt til analysen. P-verdien på 0,05 vil bli vurdert som statistisk signifikant. Hensikten med vår studie er å sikre effektiviteten og legemiddelovervåkingen av mykofenolatmofetil ved å introdusere det som en førstelinjebehandlingspreferanse, samt redusere den økonomiske belastningen og risikoen for tilbakefall av ITP.