Исследование результатов применения обычных стероидов по сравнению со стероидами в сочетании с микопенолатом при впервые диагностированной иммунной тромбоцитопении пурпуре.

Иммунная тромбоцитопения Пурпура — приобретенное иммуноопосредованное состояние, характеризующееся резким снижением количества периферических тромбоцитов <100 x 109/л, вызывающим слизисто-кожное кровотечение. Наша основная цель — проанализировать и оценить добавление ММФ вместе со стероидами к терапии первой линии ИТП. привело к более эффективному ответу и снижению риска рефрактерной и хронической ИТП, а также к снижению финансового бремени и улучшению результатов. Это проспективное одноцентровое рандомизированное интервенционное исследование планируется провести в NIBD и больнице BMT в Карачи. Исследование получило одобрение совета по этической экспертизе института. В исследование будут включены пациенты с впервые диагностированной иммунной тромбоцитопенической пурпурой в возрасте от 5 до 60 лет после подробного консультирования по поводу исследования и объяснения побочных эффектов применения препарата. В это исследование будут включены 104 пациента, при соотношении 1:1 между двумя группами, в каждой группе будет 52 пациента. Согласно результатам предыдущего исследования, наблюдалась заметная разница в распространенности в 22% между основной и контрольной группами. Эта рассчитанная разница послужила основой для определения размера выборки, который установлен на уровне 104. Исследование спроектировано со статистической мощностью 80% и погрешностью 0,05. Расчеты размера выборки были выполнены с использованием открытой эпиверсии 3. Одна группа будет получать только стероиды, а другая — стероиды и ММФ. Критерии исключения включают пациентов, имеющих в анамнезе инфекцию гепатита В и С, ВИЧ-инфекцию, кормящих матерей, беременность и аллергию на препарат. Пациенты будут оцениваться для подтверждения клинического диагноза ИТП путем мониторинга параметров, включающих фракцию незрелых тромбоцитов (IPF), количество тромбоцитов <100x109/л, что является клинически значимым показанием к началу терапии. Другие возможности тромбоцитопении будут исключены, такие как аутоиммунный профиль, антиген H-pylori и вирусные маркеры. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение 12 месяцев. Подробный анамнез и обследование будут проводиться исходно и во время каждого последующего визита, сначала с интервалом в 2 недели, а затем через 4 недели. Во время последующего визита будет проведено расследование нежелательных явлений, связанных с ММФ.

Перед добавлением экспериментального препарата (MMF) на исходном уровне также будут оцениваться биохимические маркеры, такие как общий анализ крови, LFT, мочевина и креатинин. Анализ крови будет повторяться ежемесячно, а LFT, мочевина, креатинин - каждые 3 месяца, чтобы обеспечить профиль безопасности препарата. Фармаконадзор за лекарственными средствами также будет проверяться на предмет нежелательных явлений при применении препарата Performa при каждом последующем визите. Доза преднизолона будет назначаться в размере 2 мг/кг вместе с ИПП или антагонистом H2. Доза ММФ начинается с 500 мг два раза в день, если препарат не достигает полного или частичного ответа, затем увеличивается до 750 мг два раза в день через 2 недели лечения. Если препарат хорошо переносится и не достигается ответ, увеличьте дозу до 1 г два раза в день через 4 недели после начала лечения. Детская доза ММФ составляет 15 мг/кг два раза в день. Лечащему врачу будет разрешено уменьшить дозу, если у пациента возникло какое-либо нежелательное явление. Процедура сбора данных будет основана на Performa. Отношения между группами оценивались с использованием различных статистических методов в зависимости от типа исследуемых данных. Связи между группами измерялись с помощью хи-квадрата для категориальных переменных, а для количественных переменных ANOVA будет применяться для определения разницы значимости между методами лечения. Кривые Каплана-Мейера будут применяться для измерения доли выживаемости. Разница между группами лечения будет измеряться с помощью лог-рангового теста. Методы регрессии Кокса будут применяться для отношений рисков с различными переменными. Для анализа будут использоваться SPSS версии 25 и STATA версии 15. Значение p 0,05 будет считаться статистически значимым. Цель нашего исследования — обеспечить эффективность и фармаконадзор микофенолата мофетила путем введения его в качестве предпочтительного лечения первой линии, а также снизить экономическое бремя и риск рецидива ИТП.