Resultatundersøgelse af konventionelle steroider vs. steroider kombineret med mycopehnolat i nyligt diagnosticeret immun trombocytopeni purpura.

Immuntrombocytopeni Purpura er en erhvervet immunmedieret tilstand karakteriseret ved en ekstrem reduktion i perifert trombocyttal <100 x 109/L, hvilket forårsager mukokutan blødning. Vores hovedformål er at analysere og vurdere tilsætningen af ​​MMF sammen med steroider til førstelinjebehandlingen af ​​ITP resulterede i større respons og en lavere risiko for refraktær og kronisk ITP, med reduceret økonomisk byrde og forbedret resultat. Denne prospektive single-center, randomiserede interventionsundersøgelse er planlagt til at finde sted på NIBD og BMT Hospital i Karachi. Undersøgelsen har modtaget godkendelse fra instituttets etiske bedømmelsesnævn. Undersøgelsen vil omfatte de nyligt diagnosticerede patienter med immun trombocytopeni purpura i alderen 5-60 år efter detaljeret rådgivning vedrørende undersøgelsen og forklaring af de negative virkninger af brugen af ​​lægemidlet. 104 patienter vil blive inkluderet i dette forsøg, med et forhold på 1:1 blandt de to grupper, 52 patienter vil være i hver gruppe. Baseret på resultaterne af en tidligere undersøgelse var der en bemærkelsesværdig forskel på 22 % i prævalens mellem behandlings- og kontrolgruppen. Denne beregnede forskel informerede om bestemmelsen af ​​stikprøvestørrelsen, som er sat til 104. Undersøgelsen er designet med en statistisk styrke på 80% og en fejlmargin på 0,05. Prøvestørrelsesberegningerne blev udført ved hjælp af åben epi version 3. Den ene gruppe vil modtage steroider alene, og den anden vil modtage steroider og MMF. Udelukkelseskriterier omfatter patienter med en historie med hepatitis B- og C-infektion, HIV-infektion, ammende mødre, graviditet og allergiske over for medicin. Patienter vil blive vurderet for bekræftende klinisk diagnose for ITP ved at monitorere parametre omfattende umodne blodpladefraktion (IPF), trombocyttal <100x109/L, klinisk signifikant indikation for at starte behandling. De andre muligheder for trombocytopeni vil blive udelukket, såsom autoimmun profil, H-pylori-antigen og virale markører. Patienterne vil blive fulgt op i en periode på 12 måneder. Detaljeret anamnese og undersøgelse vil blive udført ved baseline og under hvert opfølgningsbesøg, indledningsvis med 2 ugers interval efterfulgt af 4 uger. Ved opfølgningsbesøg vil der blive foretaget forespørgsel vedrørende uønskede hændelser relateret til MMF.

Før tilsætning af det eksperimentelle lægemiddel (MMF) vil biokemiske markører også blive vurderet ved baseline, såsom CBC, LFT'er, Urea og kreatinin. CBC vil blive gentaget månedligt og LFT'er, urea, kreatinin efter hver 3. måned for at sikre lægemiddelsikkerhedsprofilen. Lægemiddelovervågningen vil også blive kontrolleret af uønskede lægemiddelhændelser Performa ved hvert opfølgningsbesøg. Prednisolondosis vil blive givet ved 2 mg/kg med PPI eller H2-antagonist. MMF-dosis vil starte fra 500 mg to gange dagligt, hvis lægemidlet ikke opnår fuldstændig eller delvis respons, øges til 750 mg to gange dagligt efter 2 ugers behandling. Hvis lægemidlet tolereres godt og ikke opnår respons, skal du øge dosis til 1 gtto gange dagligt efter 4 uger efter påbegyndelse af behandlingen. Den pædiatriske dosis for MMF er 15 mg/kg to gange dagligt. Den behandlende læge vil få lov til at reducere dosis, hvis patienten led af en uønsket hændelse. Dataindsamlingsproceduren vil være Performa-baseret. Relationerne mellem grupperne blev vurderet ved hjælp af forskellige statistiske metoder baseret på typen af ​​data, der blev undersøgt. Associationerne mellem grupperne blev målt ved Chi-kvadrat for kategoriske variable og for kvantitative variabler ANOVA vil blive anvendt til bestemmelse af signifikansforskel mellem behandlingerne. Kaplan-Meier kurver vil blive anvendt til at måle andelen af ​​overlevelse. Forskellen mellem behandlingsgrupperne vil blive målt ved log-rank test. Cox-regressionsmetoder vil blive anvendt for hazard ratios med forskellige variabler. SPSS version 25 og STATA version 15 vil blive brugt til analysen. P-værdien på 0,05 vil blive betragtet som statistisk signifikant. Formålet med vores undersøgelse er at sikre effektiviteten og lægemiddelovervågningen af ​​mycophenolatmofetil ved at introducere det som en førstelinjebehandlingspræference samt at reducere den økonomiske byrde og risiko for tilbagefald af ITP.