Étude des résultats des stéroïdes conventionnels par rapport aux stéroïdes associés au mycopehnolate dans le purpura thrombocytopénique immunitaire nouvellement diagnostiqué.

Thrombocytopénie immunitaire Le purpura est un état acquis à médiation immunitaire caractérisé par une réduction extrême du nombre de thrombocytes périphériques <100 x 109/L provoquant des saignements cutanéomuqueux. Notre objectif principal est d'analyser et d'évaluer l'ajout de MMF avec des stéroïdes au traitement de première intention du PTI. a entraîné une meilleure réponse et un risque plus faible de PTI réfractaire et chronique, avec une diminution du fardeau financier et de meilleurs résultats. Cette étude interventionnelle prospective monocentrique et randomisée devrait avoir lieu au NIBD et à l'hôpital BMT de Karachi. L'étude a reçu l'approbation du comité d'examen éthique de l'institut. L'étude comprendra les patients nouvellement diagnostiqués de purpura thrombocytopénique immunitaire âgés de 5 à 60 ans après des conseils détaillés concernant l'étude et expliquant les effets indésirables de l'utilisation du médicament. 104 patients seront inclus dans cet essai, avec un ratio de 1 : 1 entre les deux groupes. 52 patients seront dans chaque groupe. Sur la base des résultats d’une étude antérieure, il y avait une différence notable de 22 % de prévalence entre les groupes de traitement et les groupes témoins. Cette différence calculée a permis de déterminer la taille de l'échantillon, qui est fixée à 104. L'étude est conçue avec une puissance statistique de 80 % et une marge d'erreur de 0,05. Les calculs de la taille de l'échantillon ont été effectués à l'aide de la version 3 ouverte d'Epi. Un groupe recevra des stéroïdes seuls et l'autre recevra des stéroïdes et du MMF. Les critères d'exclusion incluent les patients ayant des antécédents d'infection par les hépatites B et C, l'infection par le VIH, les mères allaitantes, la grossesse et les allergies aux médicaments. Les patients seront évalués pour un diagnostic clinique de confirmation du PTI en surveillant les paramètres comprenant la fraction plaquettaire immature (IPF), la numération plaquettaire <100x109/L, l'indication clinique significative pour commencer le traitement. Les autres possibilités de thrombocytopénie seront écartées telles que le profil auto-immun, l'antigène H-pylori et les marqueurs viraux. Les patients seront suivis pendant une période de 12 mois. Des antécédents et un examen détaillés seront effectués au départ et lors de chaque visite de suivi initialement à 2 semaines d'intervalle suivies de 4 semaines. Lors de la visite de suivi, une enquête sera effectuée concernant les événements indésirables liés au MMF.

Avant d'ajouter le médicament expérimental (MMF), les marqueurs biochimiques seront également évalués au départ, tels que le CBC, les LFT, l'urée et la créatinine. Le CBC sera répété mensuellement et les LFT, l'urée, la créatinine tous les 3 mois pour garantir le profil de sécurité du médicament. La pharmacovigilance des médicaments sera également vérifiée par les événements indésirables liés aux médicaments Performa à chaque visite de suivi. La dose de prednisolone sera administrée à 2 mg/kg avec un IPP ou un antagoniste H2. La dose de MMF commencera à 500 mg deux fois par jour, si le médicament n'obtient pas de réponse complète ou partielle, puis augmentera à 750 mg deux fois par jour après 2 semaines de traitement. Si le médicament est bien toléré et n’obtient pas de réponse, augmentez la dose à 1 g deux fois par jour 4 semaines après le début du traitement. La dose pédiatrique de MMF est de 15 mg/kg deux fois par jour. Le médecin traitant sera autorisé à réduire la dose si le patient souffre d'un événement indésirable. La procédure de collecte de données sera basée sur Performa. Les relations entre les groupes ont été évaluées à l'aide de différentes méthodes statistiques basées sur le type de données étudiées. Les associations entre les groupes ont été mesurées par le Chi carré pour les variables catégorielles et pour les variables quantitatives, l'ANOVA sera appliquée pour la détermination de la différence significative entre les traitements. Des courbes de Kaplan-Meier seront appliquées pour mesurer la proportion de survie. La différence entre les groupes de traitement sera mesurée par un test de log-rank. Des méthodes de régression de Cox seront appliquées pour les rapports de risque avec différentes variables. SPSS version 25 et STATA version 15 seront utilisés pour l'analyse. La valeur p de 0,05 sera considérée comme statistiquement significative. Le but de notre étude est d'assurer l'efficacité et la pharmacovigilance du mycophénolate mofétil en l'introduisant comme traitement de première intention et en réduisant le fardeau économique et le risque de rechute du PTI.