A hagyományos szteroidok és a mikopehnoláttal kombinált szteroidok eredményeinek vizsgálata újonnan diagnosztizált immunthrombocytopenia purpurában.

Immun thrombocytopenia A purpura egy szerzett immunmediált állapot, amelyet a perifériás trombocitaszám 100 x 109/l alatti extrém csökkenése jellemez, ami nyálkahártya vérzést okoz. Fő célunk az MMF és a szteroidok hozzáadásának elemzése és értékelése az ITP első vonalbeli kezelésében. nagyobb válaszreakciót és a refrakter és krónikus ITP kockázatának csökkenését eredményezte, csökkentett pénzügyi terhekkel és jobb eredménnyel. Erre a leendő egyközpontú, véletlenszerű beavatkozási vizsgálatra a tervek szerint a karacsi NIBD és BMT Kórházban kerül sor. A tanulmányt jóváhagyta az intézet etikai bíráló bizottsága. A vizsgálat az újonnan diagnosztizált Immun thrombocytopenia purpurában szenvedő, 5-60 éves betegeket foglalja magában, miután a vizsgálattal kapcsolatos részletes tanácsadást és a gyógyszerhasználat káros hatásait ismertették. Ebben a vizsgálatban 104 beteg vesz részt, 1:1 arányban a két csoport között 52 beteg lesz mindegyik csoportban. Egy korábbi vizsgálat eredményei alapján jelentős, 22%-os különbség volt a prevalencia tekintetében a kezelt és a kontrollcsoport között. Ez a számított különbség szolgált a 104-es mintanagyság meghatározásához. A vizsgálatot 80%-os statisztikai erővel és 0,05-ös hibahatárral tervezték. A mintaméret-számításokat az open epi 3-as verziójával végeztük. Az egyik csoport csak szteroidokat, a másik pedig szteroidokat és MMF-et kap. A kizárási kritériumok közé tartoznak azok a betegek, akiknek a kórelőzményében hepatitis B és C fertőzés, HIV-fertőzés, szoptató anyák, terhesség és gyógyszerre allergiásak szerepelnek. A betegeket az ITP megerősítő klinikai diagnózisa szempontjából olyan paraméterek monitorozásával értékelik, mint az éretlen thrombocyta frakció (IPF), a vérlemezkeszám <100x109/l, a terápia megkezdésének klinikailag jelentős indikációja. A thrombocytopenia egyéb lehetőségeit kizárják, mint például az autoimmun profil, a H-pylori antigén és a vírusmarkerek. A betegeket 12 hónapig követik nyomon. A részletes anamnézist és a vizsgálatot a kiinduláskor és minden egyes nyomon követési látogatás során először 2 hetes, majd 4 hetes intervallumban végzik. A nyomon követési látogatás alkalmával a PPA-kkal kapcsolatos nemkívánatos eseményekkel kapcsolatban vizsgálatot végeznek.

A kísérleti gyógyszer (MMF) hozzáadása előtt a biokémiai markereket, például a CBC-t, az LFT-ket, a karbamidot és a kreatinint is értékelni kell. A CBC-t havonta, az LFT-t, a karbamidot és a kreatinint pedig 3 havonta meg kell ismételni a gyógyszerbiztonsági profil biztosítása érdekében. A gyógyszer farmakovigilanciáját a Performa gyógyszermellékhatások is ellenőrizni fogják minden utóellenőrző látogatás alkalmával. A prednizolon dózisa 2 mg/kg PPI-vel vagy H2 antagonistával együtt. Az MMF adagja napi kétszeri 500 mg-ról kezdődik, ha a gyógyszer nem ér el teljes vagy részleges választ, majd 2 hetes kezelés után napi kétszer 750 mg-ra kell emelni. Ha a gyógyszer jól tolerálható, és nem vált ki, akkor a kezelés megkezdése után 4 hét elteltével növelje az adagot napi kétszer 1 g-ra. Az MMF gyermekgyógyászati ​​adagja naponta kétszer 15 mg/kg. A kezelőorvos csökkentheti az adagot, ha a beteg bármilyen nemkívánatos eseményt szenved. Az adatgyűjtési eljárás Performa alapú lesz. A csoportok közötti kapcsolatokat a vizsgált adatok típusától függően különböző statisztikai módszerekkel értékeltük. A csoportok közötti asszociációkat a Khi-négyzet segítségével mértük a kategorikus változókra, a kvantitatív változókra pedig ANOVA-t alkalmaztunk a kezelések közötti szignifikancia-különbség meghatározására. Kaplan-Meier görbéket alkalmazunk a túlélés arányának mérésére. A kezelési csoportok közötti különbséget log-rank teszttel mérjük. Cox-regressziós módszereket alkalmazunk a különböző változókkal rendelkező kockázati arányokra. Az elemzéshez az SPSS 25-ös és a STATA 15-ös verzióját használjuk. A 0,05 p-érték statisztikailag szignifikánsnak minősül. Vizsgálatunk célja a mikofenolát-mofetil hatékonyságának és farmakovigilanciájának biztosítása az első vonalbeli kezelési preferenciaként való bevezetésével, valamint a gazdasági terhek és az ITP visszaesésének kockázatának csökkentése.