Studie výsledků konvenčních steroidů vs. steroidů v kombinaci s mykopenolátem u nově diagnostikované imunitní trombocytopenie purpury.

Imunitní trombocytopenie Purpura je získaný imunitou zprostředkovaný stav charakterizovaný extrémním snížením počtu periferních trombocytů < 100 x 109/l způsobující mukokutánní krvácení. Naším hlavním cílem je analyzovat a posoudit přidání MMF spolu se steroidy do první linie léčby ITP vedlo k větší odpovědi a nižšímu riziku refrakterní a chronické ITP, se sníženou finanční zátěží a lepším výsledkem. Tato prospektivní jednocentrová randomizovaná intervenční studie se má uskutečnit v nemocnici NIBD a BMT v Karáčí. Studie byla schválena radou pro etické hodnocení institutu. Studie bude zahrnovat nově diagnostikované pacienty s imunitní trombocytopenie purpura ve věku 5-60 let po podrobné konzultaci týkající se studie a vysvětlení nežádoucích účinků užívání léku. Do této studie bude zahrnuto 104 pacientů s poměrem 1:1 mezi dvěma skupinami, v každé skupině bude 52 pacientů. Na základě zjištění předchozí studie byl mezi léčenou a kontrolní skupinou významný rozdíl v prevalenci 22 %. Tento vypočítaný rozdíl informoval o určení velikosti vzorku, která je nastavena na 104. Studie je navržena se statistickou silou 80 % a chybou 0,05. Výpočty velikosti vzorku byly provedeny pomocí otevřené epi verze 3. Jedna skupina bude dostávat samotné steroidy a druhá bude dostávat steroidy a MMF. Kritéria vyloučení zahrnují pacienty s anamnézou infekce hepatitidou B a C, infekcí HIV, kojící matky, těhotenství a alergii na lék. Pacienti budou vyšetřeni na konfirmační klinickou diagnózu ITP sledováním parametrů zahrnujících frakci nezralých trombocytů (IPF), počet trombocytů <100x109/l, klinicky významnou indikaci k zahájení terapie. Ostatní možnosti trombocytopenie jako autoimunitní profil, antigen H-pylori a virové markery budou vyloučeny. Pacienti budou sledováni po dobu 12 měsíců. Podrobná anamnéza a vyšetření budou provedeny na začátku a během každé následné návštěvy zpočátku ve 2týdenním intervalu následovaném 4týdny. Při následné návštěvě bude proveden dotaz ohledně nežádoucích příhod souvisejících s MMF.

Před přidáním experimentálního léku (MMF) budou také na začátku hodnoceny biochemické markery, jako je CBC, LFT, Urea a kreatinin. CBC se bude opakovat měsíčně a LFT, urea, kreatinin každé 3 měsíce, aby se zajistil profil bezpečnosti léku. Farmakovigilance léčiv bude také kontrolována nežádoucími účinky léku Performa při každé následné návštěvě. Dávka prednisolonu bude podávána v dávce 2 mg/kg s PPI nebo antagonistou H2. Dávka MMF bude zahájena na 500 mg dvakrát denně, pokud lék nedosáhne úplné nebo částečné odpovědi, pak se po 2 týdnech léčby zvýší na 750 mg dvakrát denně. Pokud je lék dobře snášen a nedosahuje odpovědi, zvyšte dávku na 1 g dvakrát denně po 4 týdnech od zahájení léčby. Pediatrická dávka MMF je 15 mg/kg dvakrát denně. Ošetřujícímu lékaři bude povoleno snížit dávku, pokud pacient trpěl jakoukoli nežádoucí příhodou. Postup sběru dat bude založen na Performa. Vztahy mezi skupinami byly hodnoceny pomocí různých statistických metod na základě typu zkoumaných dat. Asociace mezi skupinami byly měřeny pomocí chí-kvadrát pro kategorické proměnné a pro kvantitativní proměnné ANOVA bude použita pro stanovení rozdílu významnosti mezi léčbami. K měření podílu přežití budou použity Kaplan-Meierovy křivky. Rozdíl mezi léčebnými skupinami bude měřen log-rank testem. Cox-regresní metody budou aplikovány pro poměry rizik s různými proměnnými. Pro analýzu budou použity SPSS verze 25 a STATA verze 15. P-hodnota 0,05 bude považována za statisticky významnou. Účelem naší studie je zajistit účinnost a farmakovigilanci mykofenolát mofetilu jeho zavedením jako preferenční léčebnou metodou první volby a rovněž snížením ekonomické zátěže a rizika relapsu ITP.