传统类固醇与类固醇联合麦考酚酯治疗新诊断免疫性血小板减少性紫癜的结果研究。

免疫性血小板减少性紫癜是一种获得性免疫介导的状态，其特征是外周血小板计数极度减少<100 x 109/L，导致皮肤粘膜出血。我们的主要目标是分析和评估在 ITP 一线治疗中添加 MMF 和类固醇导致了更大的反应和更低的难治性和慢性 ITP 风险，同时减轻了经济负担并改善了结果。 这项前瞻性单中心、随机干预研究计划在卡拉奇的 NIBD 和 BMT 医院进行。 该研究已获得该研究所伦理审查委员会的批准。 该研究将包括新诊断的5-60岁免疫性血小板减少性紫癜患者，这些患者经过有关研究的详细咨询并解释了所用药物的不良反应。 本试验将纳入 104 名患者，两组比例为 1:1，每组 52 名患者。 根据之前的研究结果，治疗组和对照组之间的患病率存在​​ 22% 的显着差异。 计算出的差异通知了样本大小的确定，样本大小设置为 104。 该研究的统计功效为 80%，误差范围为 0.05。 使用开放式 Epi 版本 3 进行样本量计算。一组将单独接受类固醇，另一组将接受类固醇和 MMF。 排除标准包括有乙型和丙型肝炎感染史、HIV感染史、哺乳期母亲、妊娠期和药物过敏史的患者。 将通过监测包括未成熟血小板分数（IPF）、血小板计数<100x109/L、开始治疗的临床显着指征在内的参数来评估患者是否患有ITP。 血小板减少症的其他可能性将被排除，例如自身免疫特征、幽门螺杆菌抗原和病毒标记物。 患者将接受为期 12 个月的随访。 详细的病史和检查将在基线和每次随访期间进行，最初间隔 2 周，然后是 4 周。 在随访时，将询问与 MMF 相关的不良事件。

在添加实验药物 (MMF) 之前，还将在基线时评估 CBC、LFT、尿素和肌酐等生化标志物。CBC 将每月重复一次，每 3 个月后重复一次 LFT、尿素、肌酐，以确保药物安全性。 每次随访时还将通过不良药物事件 Performa 检查药物警戒情况。 泼尼松龙剂量按 2mg/kg 与 PPI 或 H2 拮抗剂一起给予。 MMF剂量将从500mg每天两次开始，如果药物没有达到完全或部分反应，则在治疗2周后增加到750mg每天两次。 如果药物耐受性良好且未产生反应，则在开始治疗 4 周后将剂量增加至每天两次 1g。 MMF 的儿科剂量为 15 毫克/公斤，每日两次。 如果患者出现任何不良事件，主治医生将被允许减少剂量。 数据收集程序将基于 Performa。 根据调查数据的类型，使用不同的统计方法评估各组之间的关系。 组之间的关联通过分类变量的卡方来测量，对于定量变量，方差分析将用于确定治疗之间的显着性差异。 将应用卡普兰-迈耶曲线来衡量生存比例。 治疗组之间的差异将通过对数秩检验来测量。 Cox 回归方法将应用于不同变量的风险比。 SPSS 25 版和 STATA 15 版将用于分析。 p 值为 0.05 将被视为具有统计显着性。 我们研究的目的是通过将吗替麦考酚酯作为一线治疗首选，并降低经济负担和 ITP 复发风险，确保吗替麦考酚酯的疗效和药物警戒。