새로 진단된 면역성 혈소판 감소증 자반증에서 기존 스테로이드와 마이코페놀레이트 병용 스테로이드의 결과 연구.

면역성 혈소판 감소증 자반증은 말초 혈소판 수가 100 x 109/L 미만으로 극단적으로 감소하여 피부 점막 출혈을 일으키는 후천성 면역 매개 상태입니다. 우리의 주요 목표는 ITP의 1차 치료에 스테로이드와 함께 MMF를 추가하는 것을 분석하고 평가하는 것입니다. 결과적으로 반응이 향상되고 난치성 및 만성 ITP의 위험이 낮아졌으며 재정적 부담이 감소하고 결과가 향상되었습니다. 이 전향적 단일 센터, 무작위 중재 연구는 카라치의 NIBD 및 BMT 병원에서 진행될 예정입니다. 이 연구는 연구소의 윤리심사위원회로부터 승인을 받았습니다. 본 연구는 새로 진단된 5~60세의 면역혈소판감소자색반증 환자를 대상으로 연구에 대한 자세한 상담과 약물 사용에 따른 부작용에 대한 설명을 거친 후 구성됩니다. 104명의 환자가 이 시험에 포함될 예정이며, 두 그룹 사이에 1:1 비율로 52명의 환자가 각 그룹에 포함될 것입니다. 이전 연구 결과에 따르면 치료군과 대조군 사이의 유병률에는 22%의 눈에 띄는 차이가 있었습니다. 이 계산된 차이는 104로 설정된 표본 크기 결정에 영향을 미쳤습니다. 본 연구는 통계력 80%, 오차범위 0.05로 설계되었습니다. 표본 크기 계산은 공개 에피 버전 3을 사용하여 수행되었습니다. 한 그룹은 스테로이드만 받고 다른 그룹은 스테로이드와 MMF를 받습니다. 제외 기준에는 B형 및 C형 간염 감염, HIV 감염, 수유부, 임신 및 약물 알레르기 병력이 있는 환자가 포함됩니다. 미성숙 혈소판 분획(IPF), 혈소판 수 <100x109/L, 치료 시작에 대한 임상적 유의성 지표로 구성된 매개변수를 모니터링하여 ITP에 대한 확증적인 임상 진단을 위해 환자를 평가하게 됩니다. 자가면역 프로필, H-pylori 항원 및 바이러스 표지와 같은 혈소판 감소증의 다른 가능성은 배제됩니다. 환자는 12개월 동안 추적 관찰됩니다. 상세한 병력 및 검사는 기준선에서 그리고 처음에는 2주 간격으로 이후 4주 간격으로 각 후속 방문 동안 수행됩니다. 후속 방문 시 MMF와 관련된 이상반응에 대해 문의할 예정입니다.

실험 약물(MMF)을 추가하기 전에 CBC, LFT, 요소 및 크레아티닌과 같은 기준선에서도 평가됩니다. CBC는 매월 반복되고 LFT, 요소, 크레아티닌은 3개월마다 반복되어 약물 안전성 프로필을 보장합니다. 약물 약물 감시는 또한 모든 후속 방문 시 약물 부작용 Performa를 통해 확인됩니다. 프레드니솔론 용량은 PPI 또는 H2 길항제와 함께 2mg/kg으로 제공됩니다. MMF 용량은 500mg 1일 2회부터 시작하고, 약물이 완전 또는 부분 반응을 달성하지 못하는 경우 치료 2주 후 750mg 1일 2회로 증량됩니다. 약물 내약성이 우수하고 반응이 나타나지 않으면 치료 시작 후 4주 후에 용량을 1일 2회 1g으로 늘립니다. MMF의 소아 용량은 1일 2회 15mg/kg입니다. 환자가 부작용을 겪은 경우 주치의는 복용량을 줄이는 것이 허용됩니다. 데이터 수집 절차는 Performa 기반입니다. 그룹 간의 관계는 조사 중인 데이터 유형에 따라 다양한 통계 방법을 사용하여 평가되었습니다. 그룹 간의 연관성은 범주형 변수의 경우 Chi-square로 측정되었으며 정량적 변수의 경우 ANOVA는 처리 간의 유의차 결정에 적용됩니다. Kaplan-Meier 곡선을 적용하여 생존율을 측정합니다. 치료 그룹 간의 차이는 로그 순위 테스트로 측정됩니다. Cox-regression 방법은 다양한 변수의 위험 비율에 적용됩니다. 분석에는 SPSS 버전 25와 STATA 버전 15가 사용됩니다. 0.05의 p-값은 통계적으로 유의한 것으로 간주됩니다. 우리 연구의 목적은 마이코페놀레이트 모페틸을 1차 치료 우선순위로 도입하여 효능과 약물감시를 보장하고 ITP 재발의 경제적 부담과 위험을 줄이는 것입니다.