Ergebnisstudie zu konventionellen Steroiden im Vergleich zu Steroiden in Kombination mit Mycopehnolat bei neu diagnostizierter Immunthrombozytopenie Purpura.

Immunthrombozytopenie Purpura ist ein erworbener immunvermittelter Zustand, der durch eine extreme Verringerung der peripheren Thrombozytenzahl < 100 x 109/L gekennzeichnet ist und mukokutane Blutungen verursacht. Unser Hauptziel ist die Analyse und Bewertung der Zugabe von MMF zusammen mit Steroiden zur Erstlinienbehandlung von ITP führte zu einem besseren Ansprechen und einem geringeren Risiko einer refraktären und chronischen ITP, bei geringerer finanzieller Belastung und verbessertem Ergebnis. Diese prospektive randomisierte Interventionsstudie mit einem Zentrum soll am NIBD und BMT Hospital in Karachi stattfinden. Die Studie wurde vom Ethikausschuss des Instituts genehmigt. An der Studie werden neu diagnostizierte Patienten mit Immunthrombozytopenie purpura im Alter von 5 bis 60 Jahren teilnehmen, nachdem sie ausführlich über die Studie beraten und die Nebenwirkungen des Drogenkonsums erklärt wurden. 104 Patienten werden in diese Studie einbezogen, mit einem Verhältnis von 1:1 zwischen den beiden Gruppen. 52 Patienten werden in jeder Gruppe sein. Basierend auf den Ergebnissen einer früheren Studie gab es einen bemerkenswerten Unterschied von 22 % in der Prävalenz zwischen der Behandlungs- und der Kontrollgruppe. Diese berechnete Differenz floss in die Bestimmung der Stichprobengröße ein, die auf 104 festgelegt ist. Die Studie ist mit einer statistischen Aussagekraft von 80 % und einer Fehlermarge von 0,05 konzipiert. Die Berechnungen der Stichprobengröße wurden mit Open Epi Version 3 durchgeführt. Eine Gruppe erhält nur Steroide und die andere erhält Steroide und MMF. Zu den Ausschlusskriterien gehören Patienten mit einer Hepatitis-B- und C-Infektion in der Vorgeschichte, einer HIV-Infektion, stillenden Müttern, einer Schwangerschaft und einer Arzneimittelallergie. Die Patienten werden auf eine bestätigende klinische Diagnose einer ITP untersucht, indem Parameter überwacht werden, die aus der Fraktion unreifer Blutplättchen (IPF), der Thrombozytenzahl <100 x 109/l und einer klinisch signifikanten Indikation für den Beginn der Therapie bestehen. Andere Möglichkeiten einer Thrombozytopenie wie das Autoimmunprofil, das H-pylori-Antigen und virale Marker werden ausgeschlossen. Die Patienten werden über einen Zeitraum von 12 Monaten nachbeobachtet. Eine detaillierte Anamnese und Untersuchung wird zu Studienbeginn und bei jedem Nachuntersuchungsbesuch zunächst im Abstand von 2 Wochen, gefolgt von 4 Wochen, durchgeführt. Beim Nachuntersuchungsbesuch wird eine Untersuchung zu unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit MMF durchgeführt.

Vor der Zugabe des experimentellen Arzneimittels (MMF) werden zu Studienbeginn auch biochemische Marker wie CBC, LFTs, Harnstoff und Kreatinin bewertet. CBC wird monatlich und LFTs, Harnstoff und Kreatinin alle drei Monate wiederholt, um das Arzneimittelsicherheitsprofil sicherzustellen. Die Arzneimittel-Pharmakovigilanz wird außerdem bei jedem Nachuntersuchungsbesuch durch Performa auf unerwünschte Arzneimittelereignisse überprüft. Die Prednisolondosis wird mit 2 mg/kg zusammen mit PPI oder H2-Antagonisten verabreicht. Die MMF-Dosis beginnt mit 500 mg zweimal täglich. Wenn das Medikament keine vollständige oder teilweise Reaktion erzielt, wird sie nach zweiwöchiger Behandlung auf 750 mg zweimal täglich erhöht. Wenn das Medikament gut vertragen wird und keine Reaktion erzielt wird, erhöhen Sie die Dosis 4 Wochen nach Beginn der Behandlung auf zweimal täglich 1 g. Die pädiatrische Dosis für MMF beträgt 15 mg/kg zweimal täglich. Dem behandelnden Arzt ist es gestattet, die Dosis zu reduzieren, wenn beim Patienten unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind. Das Datenerfassungsverfahren basiert auf Performa. Die Beziehungen zwischen den Gruppen wurden anhand verschiedener statistischer Methoden basierend auf der Art der untersuchten Daten bewertet. Die Assoziationen zwischen den Gruppen wurden anhand des Chi-Quadrats für kategoriale Variablen gemessen und für quantitative Variablen wird ANOVA zur Bestimmung des Signifikanzunterschieds zwischen den Behandlungen angewendet. Zur Messung des Überlebensanteils werden Kaplan-Meier-Kurven verwendet. Der Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen wird durch einen Log-Rank-Test gemessen. Für die Hazard Ratios mit unterschiedlichen Variablen werden Cox-Regressionsmethoden angewendet. Für die Analyse werden SPSS Version 25 und STATA Version 15 verwendet. Der p-Wert von 0,05 wird als statistisch signifikant angesehen. Der Zweck unserer Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Pharmakovigilanz von Mycophenolatmofetil sicherzustellen, indem es als Erstlinienbehandlung eingeführt wird und gleichzeitig die wirtschaftliche Belastung und das Risiko eines ITP-Rückfalls verringert wird.