Studio sui risultati degli steroidi convenzionali rispetto agli steroidi combinati con micopehnolato nella porpora trombocitopenica immune di nuova diagnosi.

Trombocitopenia immune La porpora è uno stato acquisito immunomediato caratterizzato da un'estrema riduzione della conta piastrinica periferica <100 x 109/L che causa sanguinamento mucocutaneo. Il nostro obiettivo principale è analizzare e valutare l'aggiunta di MMF insieme agli steroidi al trattamento di prima linea della ITP ha comportato una maggiore risposta e un minor rischio di PTI refrattaria e cronica, con una riduzione dell’onere finanziario e un miglioramento dei risultati. Questo studio prospettico interventistico randomizzato, monocentrico, si svolgerà presso l'NIBD e l'ospedale BMT di Karachi. Lo studio ha ricevuto l'approvazione del comitato di revisione etica dell'istituto. Lo studio comprenderà pazienti di nuova diagnosi di porpora trombocitopenica immune di età compresa tra 5 e 60 anni dopo una consulenza dettagliata relativa allo studio e la spiegazione degli effetti avversi dell'uso del farmaco. 104 pazienti saranno inclusi in questo studio, con un rapporto 1:1 tra i due gruppi. 52 pazienti saranno in ciascun gruppo. Sulla base dei risultati di uno studio precedente, è stata riscontrata una notevole differenza del 22% nella prevalenza tra il gruppo di trattamento e quello di controllo. Questa differenza calcolata ha informato la determinazione della dimensione del campione, che è fissata a 104. Lo studio è progettato con una potenza statistica dell'80% e un margine di errore di 0,05. I calcoli sulla dimensione del campione sono stati eseguiti utilizzando la versione 3 dell'epi aperta. Un gruppo riceverà solo steroidi e l'altro riceverà steroidi e MMF. I criteri di esclusione includono pazienti con una storia di infezione da epatite B e C, infezione da HIV, madri che allattano, gravidanza e allergie ai farmaci. I pazienti verranno valutati per la diagnosi clinica di conferma di ITP monitorando i parametri comprendenti frazione piastrinica immatura (IPF), conta piastrinica <100x109/L, indicazione clinica significativa per iniziare la terapia. Verranno escluse le altre possibilità di trombocitopenia come il profilo autoimmune, l'antigene H-pylori e i marcatori virali. I pazienti verranno seguiti per un periodo di 12 mesi. L'anamnesi dettagliata e l'esame verranno eseguiti al basale e durante ogni visita di follow-up inizialmente a 2 settimane di intervallo seguite da 4 settimane. Alla visita di follow-up verranno effettuate indagini sugli eventi avversi correlati al MMF.

Prima di aggiungere il farmaco sperimentale (MMF), verranno valutati anche i marcatori biochimici al basale come CBC, LFT, urea e creatinina. Il CBC sarà ripetuto mensilmente e LFT, urea, creatinina dopo ogni 3 mesi per garantire il profilo di sicurezza del farmaco. La farmacovigilanza dei farmaci sarà controllata anche dagli eventi avversi da farmaci Performa ad ogni visita di follow-up. La dose di prednisolone verrà somministrata a 2 mg/kg con PPI o antagonista H2. La dose di MMF inizierà da 500 mg due volte al giorno, se il farmaco non raggiunge una risposta completa o parziale, verrà quindi aumentata a 750 mg due volte al giorno dopo 2 settimane di trattamento. Se il farmaco è ben tollerato e non ottiene alcuna risposta, aumentare la dose a 1 g due volte al giorno dopo 4 settimane dall'inizio del trattamento. La dose pediatrica per MMF è di 15 mg/kg due volte al giorno. Al medico curante sarà consentito ridurre la dose se il paziente ha manifestato qualsiasi evento avverso. La procedura di raccolta dei dati sarà basata su Performa. Le relazioni tra i gruppi sono state valutate utilizzando metodi statistici diversi in base alla tipologia di dati oggetto di indagine. Le associazioni tra i gruppi sono state misurate dal Chi-quadrato per le variabili categoriali e per le variabili quantitative verrà applicata l'ANOVA per la determinazione della differenza di significatività tra i trattamenti. Verranno applicate le curve di Kaplan-Meier per misurare la percentuale di sopravvivenza. La differenza tra i gruppi di trattamento sarà misurata mediante log-rank test. Verranno applicati metodi di regressione di Cox per i rapporti di rischio con variabili diverse. Per l'analisi verranno utilizzate la versione 25 di SPSS e la versione 15 di STATA. Il valore p di 0,05 sarà considerato statisticamente significativo. Lo scopo del nostro studio è garantire l'efficacia e la farmacovigilanza del micofenolato mofetile introducendolo come trattamento di prima linea e riducendo l'onere economico e il rischio di recidiva della ITP.