Resultatenstudie van conventionele steroïden versus steroïden gecombineerd met mycopehnolaat bij nieuw gediagnosticeerde immuuntrombocytopenie purpura.

Immuuntrombocytopenie Purpura is een verworven immuungemedieerde toestand die wordt gekenmerkt door een extreme vermindering van het aantal perifere trombocyten <100 x 109/l, wat mucocutane bloedingen veroorzaakt. Ons hoofddoel is het analyseren en beoordelen van de toevoeging van MMF samen met steroïden aan de eerstelijnsbehandeling van ITP. resulteerde in een grotere respons en een lager risico op refractaire en chronische ITP, met verminderde financiële lasten en verbeterde resultaten. Deze prospectieve, gerandomiseerde interventiestudie in één centrum zal plaatsvinden in het NIBD- en BMT-ziekenhuis in Karachi. Het onderzoek heeft goedkeuring gekregen van de ethische beoordelingsraad van het instituut. Het onderzoek zal de nieuw gediagnosticeerde patiënten van immuuntrombocytopenie purpura in de leeftijd van 5-60 jaar omvatten, na gedetailleerd advies over het onderzoek en uitleg over de nadelige effecten van het gebruik van het medicijn. Er zullen 104 patiënten in dit onderzoek worden opgenomen, met een verhouding van 1:1 tussen de twee groepen. In elke groep zullen 52 patiënten zitten. Op basis van de bevindingen van een eerder onderzoek was er een opmerkelijk verschil van 22% in prevalentie tussen de behandelings- en de controlegroep. Dit berekende verschil vormde de basis voor de bepaling van de steekproefomvang, die is vastgesteld op 104. Het onderzoek is ontworpen met een statistische power van 80% en een foutenmarge van 0,05. De berekeningen van de steekproefomvang zijn uitgevoerd met behulp van open epi versie 3. De ene groep krijgt alleen steroïden en de andere groep krijgt steroïden en MMF. Uitsluitingscriteria omvatten patiënten met een voorgeschiedenis van hepatitis B- en C-infectie, HIV-infectie, moeders die borstvoeding geven, zwangerschap en allergisch voor geneesmiddelen. Patiënten zullen worden beoordeeld op bevestigende klinische diagnose voor ITP door het monitoren van parameters, waaronder de onrijpe bloedplaatjesfractie (IPF), het aantal bloedplaatjes <100x109/l, en een klinisch significante indicatie om met de behandeling te beginnen. De andere mogelijkheden van trombocytopenie zullen worden uitgesloten, zoals het auto-immuunprofiel, H-pylori-antigeen en virale markers. Patiënten worden gedurende een periode van twaalf maanden gevolgd. Een gedetailleerde anamnese en onderzoek zullen plaatsvinden bij aanvang en tijdens elk vervolgbezoek, aanvankelijk met een interval van 2 weken, gevolgd door 4 weken. Tijdens het vervolgbezoek zal onderzoek worden gedaan naar bijwerkingen die verband houden met MMF.

Voordat het experimentele geneesmiddel (MMF) wordt toegevoegd, zullen ook biochemische markers bij aanvang worden beoordeeld, zoals CBC, LFT's, ureum en creatinine. CBC zal maandelijks worden herhaald en LFT's, ureum en creatinine na elke drie maanden om het veiligheidsprofiel van het geneesmiddel te garanderen. Bij elk vervolgbezoek zal de geneesmiddelenbewaking ook worden gecontroleerd op bijwerkingen van Performa. De dosis prednisolon wordt gegeven in een dosis van 2 mg/kg met PPI of H2-antagonist. De MMF-dosis begint met tweemaal daags 500 mg. Als het geneesmiddel geen volledige of gedeeltelijke respons geeft, wordt de dosering na twee weken behandeling verhoogd tot tweemaal daags 750 mg. Als het geneesmiddel goed wordt verdragen en geen respons oplevert, verhoog dan de dosis tot tweemaal daags 1 g na 4 weken na aanvang van de behandeling. De pediatrische dosis voor MMF is tweemaal daags 15 mg/kg. De behandelende arts mag de dosis verlagen als de patiënt last heeft van een bijwerking. De gegevensverzamelingsprocedure zal op Performa gebaseerd zijn. De relaties tussen de groepen werden beoordeeld met behulp van verschillende statistische methoden op basis van het soort gegevens dat werd onderzocht. De associaties tussen de groepen werden gemeten door de Chi-kwadraat voor categorische variabelen en voor kwantitatieve variabelen zal ANOVA worden toegepast voor het bepalen van het significantieverschil tussen de behandelingen. Kaplan-Meier-curven zullen worden toegepast om het overlevingspercentage te meten. Het verschil tussen de behandelingsgroepen zal worden gemeten door middel van een log-rank-test. Cox-regressiemethoden zullen worden toegepast voor de risicoratio's met verschillende variabelen. Voor de analyse wordt gebruik gemaakt van SPSS versie 25 en STATA versie 15. De p-waarde van 0,05 wordt als statistisch significant beschouwd. Het doel van onze studie is om de werkzaamheid en geneesmiddelenbewaking van mycofenolaatmofetil te garanderen door het te introduceren als eerstelijnsbehandelingsvoorkeur en om de economische last en het risico op terugval van ITP te verminderen.