Estudio de resultados de esteroides convencionales frente a esteroides combinados con micopehnolato en la púrpura por trombocitopenia inmunitaria recién diagnosticada.

La púrpura trombocitopenia inmune es un estado mediado por inmunidad adquirida caracterizado por una reducción extrema en el recuento de trombocitos periféricos <100 x 109/L causando sangrado mucocutáneo. Nuestro objetivo principal es analizar y evaluar la adición de MMF junto con esteroides al tratamiento de primera línea de la PTI. resultó en una mayor respuesta y un menor riesgo de PTI refractaria y crónica, con una menor carga financiera y mejores resultados. Este estudio intervencionista prospectivo, aleatorizado, unicéntrico está programado para realizarse en NIBD y BMT Hospital en Karachi. El estudio recibió la aprobación de la junta de revisión ética del instituto. El estudio comprenderá a pacientes recién diagnosticados de púrpura trombocitopenia inmunitaria de entre 5 y 60 años después de recibir asesoramiento detallado sobre el estudio y explicar los efectos adversos del uso del fármaco. En este ensayo se incluirán 104 pacientes, con una proporción de 1:1 entre los dos grupos. Habrá 52 pacientes en cada grupo. Según los hallazgos de un estudio anterior, hubo una diferencia notable del 22% en la prevalencia entre los grupos de tratamiento y control. Esta diferencia calculada informó la determinación del tamaño de la muestra, que se establece en 104. El estudio está diseñado con un poder estadístico del 80% y un margen de error de 0,05. Los cálculos del tamaño de la muestra se realizaron utilizando la versión 3 de open epi. Un grupo recibirá esteroides solos y el otro recibirá esteroides y MMF. Los criterios de exclusión incluyen pacientes con antecedentes de infección por hepatitis B y C, infección por VIH, madres lactantes, embarazo y alérgicos a medicamentos. Los pacientes serán evaluados para confirmar el diagnóstico clínico de PTI mediante el monitoreo de parámetros que comprenden fracción de plaquetas inmaduras (FPI), recuento de plaquetas <100x109/L e indicación clínica significativa para iniciar la terapia. Se descartarán otras posibilidades de trombocitopenia como perfil autoinmune, antígeno H-pylori y marcadores virales. Los pacientes serán seguidos durante un período de 12 meses. Se realizarán antecedentes y exámenes detallados al inicio y durante cada visita de seguimiento inicialmente en un intervalo de 2 semanas seguido de 4 semanas. En la visita de seguimiento, se realizarán consultas sobre los eventos adversos relacionados con el MMF.

Antes de agregar el fármaco experimental (MMF), también se evaluarán los marcadores bioquímicos al inicio del estudio, como CBC, LFT, urea y creatinina. El CBC se repetirá mensualmente y los LFT, urea y creatinina cada 3 meses para garantizar el perfil de seguridad del fármaco. La farmacovigilancia de los medicamentos también será comprobada por Performa de eventos adversos a los medicamentos en cada visita de seguimiento. La dosis de prednisolona se administrará a 2 mg/kg con IBP o antagonista H2. La dosis de MMF comenzará con 500 mg dos veces al día; si el medicamento no logra una respuesta completa o parcial, se aumentará a 750 mg dos veces al día después de 2 semanas de tratamiento. Si el medicamento es bien tolerado y no logra respuesta, aumente la dosis a 1 g dos veces al día después de 4 semanas de comenzar el tratamiento. La dosis pediátrica de MMF es de 15 mg/kg dos veces al día. El médico tratante podrá reducir la dosis si el paciente sufrió algún evento adverso. El procedimiento de recopilación de datos se basará en Performa. Las relaciones entre los grupos se evaluaron utilizando diferentes métodos estadísticos según el tipo de datos investigados. Las asociaciones entre los grupos se midieron mediante Chi-cuadrado para variables categóricas y para variables cuantitativas. Se aplicará ANOVA para la determinación de la diferencia significativa entre los tratamientos. Se aplicarán curvas de Kaplan-Meier para medir la proporción de supervivencia. La diferencia entre los grupos de tratamiento se medirá mediante una prueba de rango logarítmico. Se aplicarán métodos de regresión de Cox para los índices de riesgo con diferentes variables. Para el análisis se utilizará SPSS versión 25 y STATA versión 15. El valor de p de 0,05 se considerará estadísticamente significativo. El propósito de nuestro estudio es garantizar la eficacia y farmacovigilancia del micofenolato de mofetilo introduciéndolo como preferencia de tratamiento de primera línea, así como reduciendo la carga económica y el riesgo de recaída de la PTI.