Faza I/II badanie bezpieczeństwa i tolerancji zwiększania dawki autologicznych komórek macierzystych u pacjentów z niewydolnością wątroby

Jest to prospektywne badanie eskalacji dawki dotyczące podawania ekspandowanych autologicznych dorosłych ludzkich komórek macierzystych pacjentom z przewlekłą niewydolnością wątroby. Cztery grupy po dwóch pacjentów otrzymają rosnące dawki autologicznych dorosłych ludzkich komórek macierzystych, zaczynając od dawki 1 x 10 [8] komórek. Komórki zostaną podane do tętnicy wątrobowej lub żyły wrotnej uczestników badania. Specjalista radiolog dokona przeglądu dupleksu Dopplera dopływu krwi do wątroby, aby określić najbezpieczniejszą drogę dostarczenia komórek.

Pierwsi pacjenci (01 i 02) otrzymają 1 x 10[8] komórek. Jeśli w okresie dwóch tygodni po podaniu komórek macierzystych u żadnego z pacjentów nie zostaną zaobserwowane żadne zdarzenia niepożądane, pacjenci o numerach 03 i 04 otrzymają 5 x 1 [08] komórek. Będzie to kontynuowane przez pacjentów 05 i 06 otrzymujących komórki 1 x 10[9] oraz 07 i 08 otrzymujących 5 x 10[9] komórek. Jeśli u jakiegokolwiek pacjenta w dowolnej kohorcie wystąpią zdarzenia niepożądane uważane za związane z leczeniem, następna grupa pacjentów otrzyma komórki w stężeniu o jeden stopień niższym niż otrzymane przez pacjenta, u którego wystąpiły zdarzenia niepożądane.

Po zakończeniu tego pierwszego etapu badania, jeśli nie zostaną zaobserwowane żadne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, kolejna grupa 10 pacjentów otrzyma komórki w stężeniu 5 x 10 [9] komórek.

Należy zauważyć, że jeśli pod koniec okresu namnażania uzyskano mniej komórek, ponowna infuzja komórek pacjentowi powinna mimo wszystko być kontynuowana. Ten pacjent zostanie uznany za nieocenionego, a kolejnemu uczestnikowi zostanie przydzielony jego numer próbny.

Całkowity okres, w którym każdy pacjent będzie uczestniczył w badaniu, wynosi 12 tygodni, a całkowity czas trwania tego badania klinicznego ma wynieść około 12 miesięcy.

Wszyscy pacjenci zostaną poddani ocenie 4 tygodnie po przerwaniu badania (tydzień 12), czy to od zakończenia protokołu, czy od wcześniejszego wycofania z jakiegokolwiek powodu. Będą również monitorowani w klinice do końca życia.

Pacjenci, którzy zostali wycofani z badania z powodu problemów z toksycznością, będą objęci obserwacją do czasu ustąpienia zdarzenia niepożądanego lub poznania wyniku. Pacjenci będą następnie obserwowani przez cztery tygodnie po ustąpieniu choroby, a następnie przez całe życie w klinice.