Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profilaktyka rFVIIa u dzieci z hemofilią A i inhibitorami (ENJOIH)

5 kwietnia 2013 zaktualizowane przez: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Zainicjowane przez badacza badanie dotyczące profilaktyki rFVIIa u dzieci z hemofilią A i inhibitorami – europejska inicjatywa na rzecz zapobiegania uszkodzeniom stawów u dzieci z hemofilią typu A z inhibitorami

W pracy oceniano skuteczność i bezpieczeństwo profilaktycznego leczenia rekombinowanym aktywowanym FVII w zmniejszaniu częstości krwawień do stawów i rozwoju uszkodzeń stawów u dzieci chorych na hemofilię A, u których rozwinęły się inhibitory o wysokim mianie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie mające na celu uzyskanie dowodów na przewagę profilaktycznego, codziennego leczenia rekombinowanym aktywowanym FVII w porównaniu z konwencjonalną terapią na żądanie w zmniejszaniu częstości krwawień i zachowaniu stanu ortopedycznego u dzieci z hemofilią z inhibitorami.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja, 69003
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
  • Hiszpania
      • Barcellona, Hiszpania, 08035
        • Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
      • Bremen, Niemcy, 28205
        • Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt/M, Niemcy, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
  • Rumunia
      • Bucarest, Rumunia
        • National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Rumunia, 300011
        • Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
      • Milan, Włochy, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Włochy, 80144
        • Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z hemofilią A leczeni czynnikiem VIII doraźnie lub profilaktycznie, u których rozwinęły się inhibitory czynnika VIII
  • ≤ 2 lata od momentu wykrycia pierwszego inhibitora.
  • Inhibitory o wysokiej odpowiedzi (szczyt historyczny > 5 BU/ml) i znana odpowiedź anamnestyczna w przypadku ujemnego miana inhibitora.
  • Kandydaci do rozpoczęcia codziennej ITI z dawkami czynnika VIII w zakresie od 50 j.m./kg/dobę do 200 j.m./kg/dobę
  • Maksymalnie 2 krwawienia do tego samego stawu w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub maksymalnie 6 krwawień do tego samego stawu w ciągu 2 lat
  • Odpowiedni dostęp żylny do codziennej infuzji oraz zdolność (opiekun) do odtworzenia i wstrzyknięcia badanego leku
  • Świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych.

Kryteria wyłączenia:

  • ITI już się zaczęło
  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku
  • Podanie dowolnego badanego produktu w ciągu 30 dni przed randomizacją
  • Inne zaburzenia krzepnięcia niż wrodzona hemofilia A.
  • Zakrzepica w wywiadzie rodzinnym we wczesnym wieku (<40 lat), znana trombofilia, jakakolwiek wcześniejsza zakrzepica, w tym zakrzepica żył głębokich związana z cewnikiem, przebyta zakrzepica noworodkowa.
  • Znane pseudoguzy
  • Znana ciężka choroba wątroby
  • Liczba płytek krwi < 50 000 płytek krwi/µl podczas badania przesiewowego
  • Operacja w ciągu jednego miesiąca lub planowana poważna i/lub ortopedyczna operacja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: profilaktyka
profilaktyka rekombinowanym aktywowanym FVII 90 µg/kg/dzień i.v.
Lek: rekombinowany aktywowany czynnik VII
90 µg/kg/dzień dożylnie
Inne nazwy:
  • NovoSeven
Lek: rekombinowany aktywowany czynnik VII
leczenie epizodów krwawień 270 µg/kg (pierwsza/pojedyncza dawka) lub 90 µg/kg i.v. co 2-3 godziny, aż do ustąpienia krwawienia
Inne nazwy:
  • NovoSeven
Aktywny komparator: leczenie na żądanie
leczenie epizodów krwawień 270 µg/kg (pierwsza/pojedyncza dawka) lub 90 µg/kg i.v. co 2-3 godziny, aż do ustąpienia krwawienia
Lek: rekombinowany aktywowany czynnik VII
90 µg/kg/dzień dożylnie
Inne nazwy:
  • NovoSeven
Lek: rekombinowany aktywowany czynnik VII
leczenie epizodów krwawień 270 µg/kg (pierwsza/pojedyncza dawka) lub 90 µg/kg i.v. co 2-3 godziny, aż do ustąpienia krwawienia
Inne nazwy:
  • NovoSeven

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowita liczba krwawień do stawów.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Stan stawów oceniany przez Hemophilia Joint Health Score
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Liczba zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2010

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2014

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 kwietnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 kwietnia 2013

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ENJOIH 01
  • IND 14503 (Inny identyfikator: FDA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami