Profilaktyka rFVIIa u dzieci z hemofilią A i inhibitorami (ENJOIH)
5 kwietnia 2013 zaktualizowane przez: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Zainicjowane przez badacza badanie dotyczące profilaktyki rFVIIa u dzieci z hemofilią A i inhibitorami – europejska inicjatywa na rzecz zapobiegania uszkodzeniom stawów u dzieci z hemofilią typu A z inhibitorami
W pracy oceniano skuteczność i bezpieczeństwo profilaktycznego leczenia rekombinowanym aktywowanym FVII w zmniejszaniu częstości krwawień do stawów i rozwoju uszkodzeń stawów u dzieci chorych na hemofilię A, u których rozwinęły się inhibitory o wysokim mianie.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie mające na celu uzyskanie dowodów na przewagę profilaktycznego, codziennego leczenia rekombinowanym aktywowanym FVII w porównaniu z konwencjonalną terapią na żądanie w zmniejszaniu częstości krwawień i zachowaniu stanu ortopedycznego u dzieci z hemofilią z inhibitorami.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
50
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
-
-
-
-
-
Barcellona, Hiszpania, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Hiszpania, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
-
Bremen, Niemcy, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt/M, Niemcy, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
-
-
-
-
Bucarest, Rumunia
- National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Rumunia, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
-
Milan, Włochy, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Włochy, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 8 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z hemofilią A leczeni czynnikiem VIII doraźnie lub profilaktycznie, u których rozwinęły się inhibitory czynnika VIII
- ≤ 2 lata od momentu wykrycia pierwszego inhibitora.
- Inhibitory o wysokiej odpowiedzi (szczyt historyczny > 5 BU/ml) i znana odpowiedź anamnestyczna w przypadku ujemnego miana inhibitora.
- Kandydaci do rozpoczęcia codziennej ITI z dawkami czynnika VIII w zakresie od 50 j.m./kg/dobę do 200 j.m./kg/dobę
- Maksymalnie 2 krwawienia do tego samego stawu w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub maksymalnie 6 krwawień do tego samego stawu w ciągu 2 lat
- Odpowiedni dostęp żylny do codziennej infuzji oraz zdolność (opiekun) do odtworzenia i wstrzyknięcia badanego leku
- Świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych.
Kryteria wyłączenia:
- ITI już się zaczęło
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku
- Podanie dowolnego badanego produktu w ciągu 30 dni przed randomizacją
- Inne zaburzenia krzepnięcia niż wrodzona hemofilia A.
- Zakrzepica w wywiadzie rodzinnym we wczesnym wieku (<40 lat), znana trombofilia, jakakolwiek wcześniejsza zakrzepica, w tym zakrzepica żył głębokich związana z cewnikiem, przebyta zakrzepica noworodkowa.
- Znane pseudoguzy
- Znana ciężka choroba wątroby
- Liczba płytek krwi < 50 000 płytek krwi/µl podczas badania przesiewowego
- Operacja w ciągu jednego miesiąca lub planowana poważna i/lub ortopedyczna operacja.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: profilaktyka
profilaktyka rekombinowanym aktywowanym FVII 90 µg/kg/dzień i.v.
|
90 µg/kg/dzień dożylnie
Inne nazwy:
leczenie epizodów krwawień 270 µg/kg (pierwsza/pojedyncza dawka) lub 90 µg/kg i.v.
co 2-3 godziny, aż do ustąpienia krwawienia
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: leczenie na żądanie
leczenie epizodów krwawień 270 µg/kg (pierwsza/pojedyncza dawka) lub 90 µg/kg i.v.
co 2-3 godziny, aż do ustąpienia krwawienia
|
90 µg/kg/dzień dożylnie
Inne nazwy:
leczenie epizodów krwawień 270 µg/kg (pierwsza/pojedyncza dawka) lub 90 µg/kg i.v.
co 2-3 godziny, aż do ustąpienia krwawienia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Całkowita liczba krwawień do stawów.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stan stawów oceniany przez Hemophilia Joint Health Score
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
18 miesięcy
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2010
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 lutego 2014
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 kwietnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 kwietnia 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 kwietnia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 kwietnia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
8 kwietnia 2013
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 kwietnia 2013
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2013
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Inny identyfikator: FDA)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .