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Profilassi con rFVIIa nei bambini con emofilia A e inibitori (ENJOIH)

5 aprile 2013 aggiornato da: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Uno studio avviato da un ricercatore sulla profilassi con rFVIIa nei bambini con emofilia A e inibitori - Iniziativa europea per prevenire il danno articolare nei bambini con emofilia A con inibitori

Lo studio valuta l'efficacia e la sicurezza di un trattamento profilattico con FVII ricombinante attivato nel ridurre la frequenza di sanguinamenti articolari e lo sviluppo di danno articolare nei bambini con emofilia A che sviluppano inibitori ad alto titolo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato e controllato progettato per ottenere prove del vantaggio del trattamento quotidiano profilattico con FVII attivato ricombinante rispetto alla terapia convenzionale su richiesta nel ridurre la frequenza di sanguinamento e nel preservare lo stato ortopedico nei bambini emofilici con inibitori.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia, 69003
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
      • Bremen, Germania, 28205
        • Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt/M, Germania, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
      • Milan, Italia, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80144
        • Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
  • Romania
      • Bucarest, Romania
        • National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
  • Spagna
      • Barcellona, Spagna, 08035
        • Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con emofilia A che sono stati trattati con fattore VIII al bisogno o in profilassi e che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII
  • ≤ 2 anni dal momento del primo rilevamento dell'inibitore.
  • Inibitori ad alta risposta (picco storico > 5 BU/mL) e risposta anamnestica nota in caso di titolo di inibitore negativo.
  • Candidati per iniziare ITI giornalieri con dosi di FVIII comprese tra 50 UI/Kg/giorno e 200 UI/Kg/giorno
  • Massimo due sanguinamenti nella stessa articolazione negli ultimi 6 mesi prima dell'ingresso nello studio o massimo sei sanguinamenti articolari nella stessa articolazione entro 2 anni
  • Accesso venoso adeguato per l'infusione giornaliera e in grado (caregiver) di ricostituire e iniettare il farmaco in studio
  • Consenso informato da parte dei genitori o dei tutori legali.

Criteri di esclusione:

  • ITI già iniziato
  • Ipersensibilità nota o sospetta al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio
  • Somministrazione di qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni prima della randomizzazione
  • Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia congenita A.
  • Storia familiare di trombosi in tenera età (<40 anni), trombofilia nota, qualsiasi precedente trombosi inclusa trombosi venosa profonda correlata al catetere, precedente trombosi neonatale.
  • Pseudotumori noti
  • Malattia epatica grave nota
  • Conta piastrinica < 50.000 piastrine/µL allo screening
  • Chirurgia entro un mese o chirurgia maggiore e/o ortopedica programmata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: profilassi
profilassi con FVII ricombinante attivato 90 µg/kg/die i.v.
Droga: fattore VII attivato ricombinante
90 µg/kg/giorno i.v.
Altri nomi:
  • NovoSeven
Droga: fattore VII attivato ricombinante
trattamento degli episodi emorragici con 270 µg/kg (prima/singola dose) o 90 µg/kg i.v. ogni 2-3 ore fino alla risoluzione del sanguinamento
Altri nomi:
  • NovoSeven
Comparatore attivo: trattamento a richiesta
trattamento degli episodi emorragici con 270 µg/kg (prima/singola dose) o 90 µg/kg i.v. ogni 2-3 ore fino alla risoluzione del sanguinamento
Droga: fattore VII attivato ricombinante
90 µg/kg/giorno i.v.
Altri nomi:
  • NovoSeven
Droga: fattore VII attivato ricombinante
trattamento degli episodi emorragici con 270 µg/kg (prima/singola dose) o 90 µg/kg i.v. ogni 2-3 ore fino alla risoluzione del sanguinamento
Altri nomi:
  • NovoSeven

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero totale di sanguinamenti articolari.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Stato articolare valutato dall'Hemophilia Joint Health Score
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Numero di eventi avversi ed eventi avversi gravi.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2010

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 aprile 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 aprile 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 aprile 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 aprile 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2013

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ENJOIH 01
  • IND 14503 (Altro identificatore: FDA)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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