Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne ekulizumabu u dorosłych pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

20 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Alexion
Podstawowym celem jest ocena skuteczności ekulizumabu u dorosłych pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) w kontrolowaniu mikroangiopatii zakrzepowej (TMA), charakteryzującej się trombocytopenią, hemolizą i zaburzeniami czynności nerek.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
44

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4020
  • Francja
      • Caen, Francja, 14033
      • Lille, Francja, 59037
      • Nantes, Francja, 44093
      • Nice, Francja, 6000
      • Paris, Francja, 75970
      • Paris, Francja, 75743
      • Toulouse, Francja, 31059
      • Tours, Francja, 37044
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 14004
      • Cordoba, Hiszpania, 14004
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
      • Hannover, Niemcy, 30625
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
      • Firenze, Włochy, 50134
  • Zjednoczone Królestwo
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Włączenie:

  1. Pacjent musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  2. Wiek pacjenta > 18 lat.
  3. Pacjenci wykazują małopłytkowość, hemolizę i podwyższone stężenie kreatyniny w surowicy.
  4. Pacjenci z rozpoznaniem aHUS z lub bez zidentyfikowanej nieprawidłowości genetycznej białka regulatorowego dopełniacza lub przeciwciał przeciwko czynnikowi dopełniacza, u których wykluczono etiologię zespołu hemolityczno-mocznicowego, co potwierdzono w kryteriach wykluczenia
  5. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną, niezawodną i medycznie zatwierdzoną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania, w tym okres obserwacji. Podczas ostatniej wizyty kontrolnej pacjentki muszą wyrazić zgodę na dalsze stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji przez okres do 5 miesięcy po zakończeniu leczenia ekulizumabem.
  6. Zdolny i chętny do przestrzegania procedur badawczych

Wykluczenie:

  1. Przewlekła dializa.
  2. Wcześniejsze stosowanie ekulizumabu lub nadwrażliwość na ekulizumab, białka mysie lub na jedną z substancji pomocniczych.
  3. Znany rodzinny niedobór dezintegryny i metaloproteinazy z motywem trombospondyny typu 1, członek 13 (ADAMTS-13) (ADAMTS-13 <5%).
  4. Typowy zespół hemolityczno-mocznicowy (HUS) (znana toksyna Shiga +).
  5. Historia złośliwości w ciągu 5 lat od badań przesiewowych.
  6. Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  7. Zidentyfikowany zespół hemolityczno-mocznicowy związany z ekspozycją na lek (HUS).
  8. HUS związany z infekcją.
  9. HUS związany z przeszczepem szpiku kostnego (BMT).
  10. HUS związany z niedoborem witaminy B12.
  11. Znany toczeń rumieniowaty układowy (SLE) lub przeciwciała antyfosfolipidowe lub zespół.
  12. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem sepsy definiowani jako dodatnie posiewy krwi w ciągu 7 dni od wizyty przesiewowej i nieleczeni antybiotykami, na które organizm jest wrażliwy.
  13. Obecność lub podejrzenie czynnej i nieleczonej ogólnoustrojowej infekcji bakteryjnej, która zdaniem Badacza utrudnia prawidłowe rozpoznanie aHUS lub utrudnia leczenie choroby aHUS.
  14. Ciąża lub laktacja.
  15. Nierozwiązana ogólnoustrojowa choroba meningokokowa.
  16. Każdy stan medyczny lub psychologiczny, który w opinii badacza może zwiększyć ryzyko pacjenta poprzez udział w badaniu lub zakłócić wynik badania.
  17. Pacjenci otrzymujący przewlekle immunoglobuliny dożylne (IVIg) w ciągu 8 tygodni lub przewlekle leczeni rytuksymabem w ciągu 12 tygodni od wizyty przesiewowej.
  18. Pacjenci otrzymujący inne terapie immunosupresyjne, takie jak steroidy, inhibitory mechanistycznego celu rapamycyny (mTOR), inhibitory kalcyneuryny (np. pacjent ma potwierdzone przeciwciała przeciwko czynnikowi dopełniacza wymagające leczenia immunosupresyjnego lub [3] sterydy są stosowane w przypadku choroby innej niż aHUS (przykład astmy).
  19. Udział w jakimkolwiek innym eksperymentalnym badaniu leku lub badaniu urządzenia lub procedurach rozpoczynających się 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i przez cały okres badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ekulizumab
Lek: Ekulizumab
Wszyscy pacjenci otrzymywali ekulizumab w otwartej próbie podawany dożylnie według następującego schematu dawkowania: Dawka indukcyjna – 900 mg tygodniowo przez 4 tygodnie i dawka 1200 mg tydzień później; Dawka podtrzymująca - 1200 mg co dwa tygodnie. Pacjenci, którzy otrzymywali wymianę osocza lub infuzję podczas okresu leczenia ekulizumabem, otrzymywali dodatkową dawkę 600 mg w ciągu jednej godziny przed infuzją osocza lub w ciągu jednej godziny po zakończeniu każdej wymiany osocza.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA określono i zdefiniowano na podstawie normalizacji parametrów hematologicznych (liczby płytek krwi i LDH) oraz zachowania czynności nerek (zdefiniowanej jako zwiększenie stężenia kreatyniny w surowicy o < 25% w stosunku do wartości wyjściowych), które utrzymywały się przez co najmniej dwa kolejne pomiary uzyskane odstępie co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów ze zmodyfikowaną całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów ze zmodyfikowaną całkowitą odpowiedzią TMA w ciągu 26 tygodni leczenia określono i zdefiniowano na podstawie normalizacji parametrów hematologicznych (liczby płytek krwi i LDH) oraz poprawy czynności nerek (zdefiniowanej jako ≥ 25% zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy o ≥ 25% w stosunku do wartości wyjściowej, które utrzymywane przez co najmniej dwa kolejne pomiary wykonane w odstępie co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 26 tygodni
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Przez 26 tygodni
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 52 tygodni
Ramy czasowe: Przez 52 tygodnie
Przez 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią hematologiczną
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią hematologiczną do końca badania określono i zdefiniowano przez normalizację liczby płytek krwi i LDH utrzymywaną przez co najmniej dwa kolejne pomiary wykonane w odstępie co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi w ciągu 26 tygodni leczenia określono i zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥ 150 x 109/l w co najmniej dwóch kolejnych pomiarach obejmujących okres co najmniej czterech tygodni
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z poprawą szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR).
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z poprawą szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) określono i zdefiniowano jako wzrost eGFR o ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 od wartości wyjściowych, utrzymujące się przez co najmniej dwa kolejne pomiary wykonane w odstępie co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA do końca badania określono i zdefiniowano na podstawie normalizacji parametrów hematologicznych (liczby płytek krwi i LDH) oraz zachowania czynności nerek (zdefiniowanej jako zwiększenie stężenia kreatyniny w surowicy o < 25% w porównaniu z wartością wyjściową), które utrzymywały się przez co najmniej dwa kolejne pomiary wykonane w odstępie co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów ze zmodyfikowaną całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów ze zmodyfikowaną całkowitą odpowiedzią TMA do końca badania określono i zdefiniowano na podstawie normalizacji parametrów hematologicznych (liczby płytek krwi i LDH) oraz poprawy czynności nerek (zdefiniowanej jako zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy o ≥ 25% w stosunku do wartości wyjściowej, które utrzymywały się dla co najmniej dwóch kolejnych pomiarów wykonanych w odstępie co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią hematologiczną
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią hematologiczną do końca badania leczenia określono i zdefiniowano przez normalizację liczby płytek krwi i LDH utrzymywaną przez co najmniej dwa kolejne pomiary wykonane w odstępie co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi do końca badania leczenia określono i zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥ 150 x 109/l w co najmniej dwóch kolejnych pomiarach obejmujących okres co najmniej czterech tygodni
Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z poprawą szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR).
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z poprawą szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) określono i zdefiniowano jako wzrost eGFR o ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 od linii podstawowej utrzymywała się przez co najmniej dwa kolejne pomiary wykonane w odstępie co najmniej czterech tygodni
Do końca badania, mediana ekspozycji 52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
31 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • C10-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami