Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent, multicenter klinisk forsøg med Eculizumab hos voksne patienter med atypisk hæmolytisk-uremisk syndrom

20. april 2017 opdateret af: Alexion
Optegnelsen Primært formål er at vurdere effektiviteten af ​​eculizumab hos voksne patienter med atypisk hæmolytisk-uræmisk syndrom (aHUS) for at kontrollere trombotisk mikroangiopati (TMA) karakteriseret ved trombocytopeni, hæmolyse og nedsat nyrefunktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
44

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4020
  • Det Forenede Kongerige
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
      • Lille, Frankrig, 59037
      • Nantes, Frankrig, 44093
      • Nice, Frankrig, 6000
      • Paris, Frankrig, 75970
      • Paris, Frankrig, 75743
      • Toulouse, Frankrig, 31059
      • Tours, Frankrig, 37044
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
      • Firenze, Italien, 50134
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 14004
      • Cordoba, Spanien, 14004
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
      • Hannover, Tyskland, 30625

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inkludering:

  1. Patienten skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
  2. Patientens alder > 18 år.
  3. Patienter udviser trombocytopeni, hæmolyse og forhøjet serumkreatinin.
  4. Patienter med diagnosen aHUS med eller uden en identificeret komplementregulerende protein genetisk abnormitet eller anti-komplement faktor antistof, og for hvem ætiologier af hæmolytisk uremisk syndrom er blevet udelukket som bekræftet i eksklusionskriterierne
  5. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal praktisere et effektivt, pålideligt og medicinsk godkendt præventionsregime under hele undersøgelsens varighed, inklusive opfølgningsperioden. På tidspunktet for det sidste opfølgningsbesøg skal patienter acceptere at fortsætte med at bruge passende præventionsmetoder i op til 5 måneder efter seponering af eculizumab-behandling.
  6. Kan og er villig til at overholde studieprocedurer

Undtagelse:

  1. Kronisk dialyse.
  2. Tidligere brug af eculizumab eller overfølsomhed over for eculizumab, over for murine proteiner eller over for et af hjælpestofferne.
  3. Kendt familiært et disintegrin og metalloproteinase med et trombospondin type 1 motiv, medlem 13 (ADAMTS-13) mangel (ADAMTS-13 <5%).
  4. Typisk hæmolytisk-uræmisk syndrom (HUS) (kendt Shiga-toksin +).
  5. Anamnese med malignitet inden for 5 år efter screening.
  6. Kendt human immundefektvirus (HIV) infektion.
  7. Identificeret lægemiddeleksponeringsrelateret hæmolytisk-uremisk syndrom (HUS).
  8. Infektionsrelateret HUS.
  9. HUS relateret til knoglemarvstransplantation (BMT).
  10. HUS relateret til vitamin B12-mangel.
  11. Kendt systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antiphospholipid antistof positivitet eller syndrom.
  12. Patienter med en bekræftet diagnose af sepsis defineret som positive blodkulturer inden for 7 dage efter screeningsbesøget og ikke behandlet med antibiotika, som organismen er følsom overfor.
  13. Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriel infektion, der efter investigators opfattelse forvirrer en nøjagtig diagnose af aHUS eller hæmmer evnen til at håndtere aHUS-sygdommen.
  14. Graviditet eller amning.
  15. Uløst systemisk meningokoksygdom.
  16. Enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens mening kunne øge patientens risiko ved at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen.
  17. Patienter, der får kronisk intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) inden for 8 uger eller kronisk Rituximab-behandling inden for 12 uger efter screeningsbesøg.
  18. Patienter, der modtager andre immunsuppressive terapier såsom steroider, mekanistiske mål for rapamycin (mTOR)-hæmmere, calcineurin-hæmmere (f.eks. cyclosporin eller tacrolimus) er udelukket, medmindre: [1] er en del af et etableret anti-afstødningsregime efter transplantation, eller [2] patienten har bekræftet anti-komplementfaktor antistoffer, der kræver immunsuppressiv behandling, eller [3] steroider bliver brugt til en anden tilstand end aHUS (eksempel astma).
  19. Deltagelse i enhver anden afprøvende lægemiddelforsøg eller enhedsforsøg eller procedurer, der begynder 4 uger før screening og gennem hele forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eculizumab
Medicin: Eculizumab
Alle patienter fik åbent eculizumab administreret intravenøst ​​efter følgende dosisskema: Induktionsdosis - 900 mg pr. uge i fire uger og en dosis på 1200 mg en uge senere; Vedligeholdelsesdosis - 1200 mg hver anden uge. Patienter, der modtog plasmaudskiftning eller infusion under eculizumab-behandlingsperioden, fik en supplerende dosis på 600 mg inden for en time før plasmainfusion eller inden for en time efter afslutningen af ​​hver plasmaudskiftning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andel af patienter med komplet TMA-respons blev bestemt og defineret ved normalisering af hæmatologiske parametre (trombocyttal og LDH) og bevarelse af nyrefunktionen (defineret som < 25 % stigning i serumkreatinin fra baseline), som blev opretholdt i mindst to på hinanden følgende opnåede målinger med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem 26 uger
Procentdel af patienter med modificeret komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andel af patienter med modificeret komplet TMA-respons gennem 26 ugers behandling blev bestemt og defineret ved normalisering af hæmatologiske parametre (trombocyttal og LDH) og forbedring af nyrefunktionen (defineret som ≥ 25 % reduktion fra basisværdien i serumkreatinin, som var opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem 26 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af blodpladetal fra baseline til 26 uger
Tidsramme: Gennem 26 uger
Gennem 26 uger
Ændring af blodpladetal fra baseline til 52 uger
Tidsramme: Gennem 52 uger
Gennem 52 uger
Procentdel af patienter med fuldstændig hæmatologisk respons
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andelen af ​​patienter med fuldstændig hæmatologisk respons til studiets afslutning blev bestemt og defineret ved normalisering af blodpladetal og LDH opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem 26 uger
Procentdel af patienter med normalisering af blodpladetal
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andelen af ​​patienter med normalisering af blodpladetal gennem 26 ugers behandling blev bestemt og defineret som trombocyttallet observeret til at være ≥ 150 x 109/L ved mindst to på hinanden følgende målinger, som spænder over en periode på mindst fire uger
Gennem 26 uger
Procentdel af patienter med estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) forbedring
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andel af patienter med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) forbedring blev bestemt og defineret som en stigning i eGFR med ≥ 15 ml/min/1,73m^2 fra baseline, opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem 26 uger
Procentdel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Andel af patienter med fuldstændig TMA-respons til studiets afslutning blev bestemt og defineret ved normalisering af hæmatologiske parametre (trombocyttal og LDH) og bevarelse af nyrefunktionen (defineret som < 25 % stigning i serumkreatinin fra baseline), som blev opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Procentdel af patienter med modificeret komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Andel af patienter med modificeret komplet TMA-respons til studiets afslutning blev bestemt og defineret ved normalisering af hæmatologiske parametre (trombocyttal og LDH) og forbedring af nyrefunktionen (defineret som ≥ 25 % reduktion fra basislinjeværdien i serumkreatinin, som blev vedvarende. i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Procentdel af patienter med fuldstændig hæmatologisk respons
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Andelen af ​​patienter med fuldstændig hæmatologisk respons til slutningen af ​​undersøgelsen af ​​behandlingen blev bestemt og defineret ved normalisering af blodpladetal og LDH opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Procentdel af patienter med normalisering af blodpladetal
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Andelen af ​​patienter med normalisering af blodpladetal til slutningen af ​​undersøgelsen af ​​behandlingen blev bestemt og defineret som trombocyttallet observeret til at være ≥ 150 x 109/L på mindst to på hinanden følgende målinger, der strækker sig over en periode på mindst fire uger
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Procentdel af patienter med estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) forbedring
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger
Andel af patienter med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) forbedring blev bestemt og defineret som en stigning i eGFR med ≥ 15 ml/min/1,73m^2 fra baseline opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger opnået med mindst fire ugers mellemrum
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
31. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. april 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • C10-004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger