Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ustalania dawki rekombinowanej ludzkiej alfa-mannozydazy w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą

25 września 2012 zaktualizowane przez: Zymenex A/S

Jednoośrodkowe, randomizowane, otwarte, wielodawkowe badanie skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa rhLAMAN (rekombinowanej ludzkiej alfa-mannozydazy lub lamazymu) w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą.

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie z zastosowaniem wielu dawek, dotyczące skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku Lamazym w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie alfa-mannozydozy, zdefiniowanej jako aktywność alfa-mannozydazy < 10% normalnej aktywności leukocytów krwi
  2. Pacjent musi być w wieku w momencie badania przesiewowego ≥ 5 lat i ≤ 21 lat
  3. Pacjent musi posiadać zdolność fizyczną do wykonania 6-minutowego testu marszu (6MWT), 3-minutowego testu wchodzenia po schodach (3MSCT) oraz badania czynności płuc (spirometria, pletyzmografia ciała).
  4. Pacjent musi posiadać zdolność do współpracy umysłowej w badaniach funkcji poznawczych i motorycznych
  5. Pacjent musi mieć możliwość usłyszenia i wykonania prośby. Można nosić aparaty słuchowe.
  6. Pacjent lub prawnie upoważniony opiekun pacjenta muszą przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem (czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby wykonane podczas normalnego postępowania z pacjentem)
  7. Pacjent i jego opiekun muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent nie może chodzić bez wsparcia.
  2. Obecność znanych nieprawidłowości chromosomalnych i zespołów wpływających na rozwój psychomotoryczny, innych niż alfa-mannozydoza
  3. Historia transplantacji szpiku kostnego
  4. Obecność znanych klinicznie istotnych chorób układu krążenia, wątroby, płuc lub nerek lub innych schorzeń, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu
  5. Obecność ECHO z nieprawidłowościami w ciągu pół roku, które w ocenie Badacza wykluczałyby udział w badaniu
  6. Wszelkie inne schorzenia lub poważne współistniejące choroby lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza wykluczałyby udział w badaniu
  7. Ciąża
  8. Psychozy w ciągu ostatnich 3 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Lamazym 25
25 jedn./kg
Lek: Lamazym
ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
  • rhLAMAN
Aktywny komparator: Lamazym 50
50 jedn./kg
Lek: Lamazym
ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
  • rhLAMAN

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja oligosacharydów w moczu
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja oligosacharydów w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Redukcja oligosacharydów w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Dystans pokonany w 6 minut
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Liczba stopni pokonanych w ciągu 3 minut
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Funkcja płuc
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 1 tydzień
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały czas trwania badania
1 tydzień
Rozwój klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych i zmiana w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: 1 tydzień
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały czas trwania badania
1 tydzień
Rozwój klinicznie istotnych zmian w klinicznych parametrach laboratoryjnych (hematologia, biochemia i analiza moczu)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co 4 tygodnie przez cały czas trwania badania
4 tygodnie
Opracowanie przeciwciał rhLAMAN i przeciwciał neutralizujących/hamujących
Ramy czasowe: 2 tygodnie
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co drugi tydzień w trakcie badania
2 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Zymenex A/S

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
European Commission

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Główny śledczy: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2012

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 września 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 września 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • rhLAMAN-03
  • 2010-022085-26 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami