Badanie ustalania dawki rekombinowanej ludzkiej alfa-mannozydazy w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą
25 września 2012 zaktualizowane przez: Zymenex A/S
Jednoośrodkowe, randomizowane, otwarte, wielodawkowe badanie skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa rhLAMAN (rekombinowanej ludzkiej alfa-mannozydazy lub lamazymu) w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą.
Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie z zastosowaniem wielu dawek, dotyczące skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku Lamazym w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie alfa-mannozydozy, zdefiniowanej jako aktywność alfa-mannozydazy < 10% normalnej aktywności leukocytów krwi
- Pacjent musi być w wieku w momencie badania przesiewowego ≥ 5 lat i ≤ 21 lat
- Pacjent musi posiadać zdolność fizyczną do wykonania 6-minutowego testu marszu (6MWT), 3-minutowego testu wchodzenia po schodach (3MSCT) oraz badania czynności płuc (spirometria, pletyzmografia ciała).
- Pacjent musi posiadać zdolność do współpracy umysłowej w badaniach funkcji poznawczych i motorycznych
- Pacjent musi mieć możliwość usłyszenia i wykonania prośby. Można nosić aparaty słuchowe.
- Pacjent lub prawnie upoważniony opiekun pacjenta muszą przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem (czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby wykonane podczas normalnego postępowania z pacjentem)
- Pacjent i jego opiekun muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent nie może chodzić bez wsparcia.
- Obecność znanych nieprawidłowości chromosomalnych i zespołów wpływających na rozwój psychomotoryczny, innych niż alfa-mannozydoza
- Historia transplantacji szpiku kostnego
- Obecność znanych klinicznie istotnych chorób układu krążenia, wątroby, płuc lub nerek lub innych schorzeń, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu
- Obecność ECHO z nieprawidłowościami w ciągu pół roku, które w ocenie Badacza wykluczałyby udział w badaniu
- Wszelkie inne schorzenia lub poważne współistniejące choroby lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza wykluczałyby udział w badaniu
- Ciąża
- Psychozy w ciągu ostatnich 3 miesięcy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Lamazym 25
25 jedn./kg
|
ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Lamazym 50
50 jedn./kg
|
ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Redukcja oligosacharydów w moczu
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
|
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Redukcja oligosacharydów w surowicy
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
|
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
|
Redukcja oligosacharydów w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
|
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
|
Dystans pokonany w 6 minut
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
|
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
|
Liczba stopni pokonanych w ciągu 3 minut
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
|
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
|
Funkcja płuc
Ramy czasowe: 3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
Ocena punktu końcowego skuteczności jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
|
3 miesiące (ocena śródokresowa) + 6 miesięcy
|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 1 tydzień
|
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały czas trwania badania
|
1 tydzień
|
|
Rozwój klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych i zmiana w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: 1 tydzień
|
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co tydzień przez cały czas trwania badania
|
1 tydzień
|
|
Rozwój klinicznie istotnych zmian w klinicznych parametrach laboratoryjnych (hematologia, biochemia i analiza moczu)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co 4 tygodnie przez cały czas trwania badania
|
4 tygodnie
|
|
Opracowanie przeciwciał rhLAMAN i przeciwciał neutralizujących/hamujących
Ramy czasowe: 2 tygodnie
|
Punkt końcowy bezpieczeństwa oceniany co drugi tydzień w trakcie badania
|
2 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Główny śledczy: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2012
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 listopada 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 stycznia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 stycznia 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
28 stycznia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
26 września 2012
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 września 2012
Ostatnia weryfikacja
1 września 2012
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- rhLAMAN-03
- 2010-022085-26 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .