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Studio di determinazione della dose dell'alfa-mannosidasi umana ricombinante per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi

25 settembre 2012 aggiornato da: Zymenex A/S

Uno studio a dosi multiple, randomizzato, in aperto, in un unico centro, sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di rhLAMAN (alfa-mannosidasi umana ricombinante o Lamazym) per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi.

Questo è uno studio monocentrico, in aperto, a dose multipla sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Lamazym per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente deve avere una diagnosi confermata di alfa-mannosidosi come definita dall'attività dell'alfa-mannosidasi < 10% della normale attività nei leucociti del sangue
  2. Il paziente deve avere un'età al momento dello screening ≥ 5 anni e ≤ 21 anni
  3. Il paziente deve avere la capacità fisica di eseguire il test del cammino di 6 minuti (6MWT), il test di salita delle scale di 3 minuti (3MSCT) e il test di funzionalità polmonare polmonare (spirometria, pletismografia corporea).
  4. Il paziente deve avere la capacità di cooperare mentalmente nei test di funzionalità cognitiva e motoria
  5. Il paziente deve avere la capacità di ascoltare e seguire una richiesta. Gli apparecchi acustici possono essere indossati.
  6. Il paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i del paziente devono fornire il consenso informato e firmato prima di eseguire qualsiasi attività correlata allo studio (le attività correlate allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del soggetto)
  7. Il paziente e il/i suo/i tutore/i devono avere la capacità di rispettare il protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente non può camminare senza supporto.
  2. Presenza di anomalie cromosomiche note e sindromi che influenzano lo sviluppo psicomotorio, diverse dall'alfa-mannosidosi
  3. Storia del trapianto di midollo osseo
  4. Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  5. Presenza di un ECHO con anomalie entro sei mesi che, a parere dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  6. Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  7. Gravidanza
  8. Psicosi negli ultimi 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Lamazim 25
25 unità/kg
Droga: Lamazim
ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN
Comparatore attivo: Lamazim 50
50 unità/kg
Droga: Lamazim
ERT, infusione settimanale
Altri nomi:
  • rhLAMAN

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione degli oligosaccaridi nelle urine
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione degli oligosaccaridi nel siero
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Riduzione degli oligosaccaridi nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
La distanza percorsa in 6 minuti
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Il numero di gradini saliti in 3 minuti
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Funzione polmonare
Lasso di tempo: 3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Valutazione dell'endpoint di efficacia come variazione rispetto al basale
3 mesi (valutazione intermedia) + 6 mesi
Eventi avversi
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana
Sviluppo di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali e cambiamento nell'esame obiettivo
Lasso di tempo: 1 settimana
Endpoint di sicurezza valutato settimanalmente durante lo studio
1 settimana
Sviluppo di cambiamenti clinicamente significativi nei parametri clinici di laboratorio (ematologia, biochimica e analisi delle urine)
Lasso di tempo: 4 settimane
Endpoint di sicurezza valutato ogni 4 settimane durante lo studio
4 settimane
Sviluppo di anticorpi rhLAMAN e anticorpi neutralizzanti/inibitori
Lasso di tempo: 2 settimane
Endpoint di sicurezza valutato a settimane alterne durante lo studio
2 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Zymenex A/S

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
European Commission

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Investigatore principale: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2012

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 settembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 settembre 2012

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • rhLAMAN-03
  • 2010-022085-26 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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