Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie historii naturalnej dzieci i dorosłych z rakiem rdzeniastym tarczycy

4 czerwca 2024 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Ocena podłużna i badanie historii naturalnej dzieci i dorosłych z MEN2A lub MEN2B z lub bez raka rdzeniastego tarczycy

Tło:

- Rak rdzeniasty tarczycy (MTC) jest rzadkim nowotworem tarczycy. U dzieci i dorosłych jest to często część stanu zwanego mnogą neoplazją wewnątrzwydzielniczą typu 2 (MEN2). MEN2 jest zwykle spowodowany mutacją genetyczną i oprócz RRT może powodować szereg problemów. Problemy te obejmują guzy nadnerczy, zmiany hormonalne oraz problemy z kośćmi i innymi narządami. Niewiele wiadomo na temat rozwoju MTC w czasie, zwłaszcza u osób z MEN2. Naukowcy chcą zbadać MTC u dzieci i dorosłych i zobaczyć, jak wpływa on na ich wzrost i rozwój.

Cele:

- Zbadanie wpływu raka rdzeniastego tarczycy na dzieci i dorosłych w czasie.

Kwalifikowalność:

- Dzieci i dorośli z rakiem rdzeniastym tarczycy.

Projekt:

  • Uczestnicy zostaną poddani krótkiemu badaniu fizykalnemu i historii medycznej. Zostaną pobrane próbki krwi i tkanek, aby sprawdzić, czy uczestnicy mają mutację genetyczną MEN2.
  • W ramach tego badania nie zostanie zapewnione leczenie. Jednak uczestnicy otrzymają standardową opiekę dla MTC. Mogą kwalifikować się do innych badań klinicznych w National Institutes of Health.
  • Uczestnicy będą odbywać regularne wizyty studyjne co 6 do 12 miesięcy w celu oceny ich RRT i ewentualnego leczenia. Badania krwi, badania obrazowe i inne testy mogą być wykonywane w razie potrzeby w celu monitorowania choroby.
  • Uczestnicy i ich rodzice/opiekunowie będą również wypełniać ankiety dotyczące ich stanu zdrowia i emocji podczas badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Tło:

  • Rak rdzeniasty tarczycy (MTC) jest guzem wytwarzającym kalcytoninę, wywodzącym się z okołopęcherzykowych komórek C tarczycy. U dzieci i dorosłych RRT jest zwykle obserwowany w połączeniu z mnogą neoplazją wewnątrzwydzielniczą (MEN) 2A i 2B, które są rzadkimi zespołami nowotworowymi wynikającymi z mutacji germinalnych protoonkogenu rearanżowanego podczas transfekcji (RET). MTC rozwija się praktycznie u wszystkich pacjentów z MEN 2 i jest główną przyczyną śmierci tych pacjentów. Pacjenci z MEN 2 mogą mieć inne charakterystyczne objawy, takie jak guz chromochłonny i nadczynność przytarczyc w MEN 2A oraz guz chromochłonny, ganglioneuromatoza i deformacje szkieletu w MEN 2B.
  • Całkowita resekcja chirurgiczna jest obecnie jedynym sposobem leczenia raka rdzeniastego guza, a guz nie reaguje na standardową chemioterapię i konwencjonalne dawki radioterapii. Jednak ponad połowa pacjentów ma zaawansowaną lub przerzutową chorobę, której nie można wyleczyć chirurgicznie. Obecnie badane są nowe środki do leczenia RTK, a wandetanib, doustny inhibitor RET i receptorowej kinazy tyrozynowej (RTK), został niedawno zatwierdzony przez FDA dla dorosłych z zaawansowanym lub przerzutowym MTC. Wandetanib wykazuje również działanie u dzieci z dziedzicznym MTC.
  • Jednak nie zaobserwowano całkowitej odpowiedzi na RTK, a u niektórych pacjentów rozwija się oporność na leczenie inhibitorami RET i RTK lub występuje choroba pierwotna oporna na leczenie. Historia naturalna RRT, szczególnie u pacjentów z MEN 2, szlaki molekularne zaangażowane w powstawanie nowotworów oraz rozwój oporności na terapie celowane nie są dobrze poznane.

Cele:

- Ogólnym celem tego badania podłużnego jest lepsze zrozumienie biologii i historii naturalnej MEN2 z RRT lub bez, szczególnie u dzieci i dorosłych z MEN 2A i 2B, a także zbadanie nienowotworowych objawów MEN 2. Miejmy nadzieję, że pozwoli to na opracowanie skuteczniejszych interwencji terapeutycznych w przypadku objawów nowotworowych i niezwiązanych z nowotworem oraz bardziej czułych punktów końcowych w badaniach klinicznych.

Kwalifikowalność:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzonego histologicznie lub cytologicznie RRT, potwierdzonego przez Laboratorium Patologii NCI lub MEN2 (niezależnie od statusu MTC).
  • Rodzic lub główny opiekun uczestnika pacjenta (
  • Podczas udziału w tym badaniu uczestnicy mogą być poddawani standardowej opiece lub otrzymywać leczenie w ramach badania klinicznego.

Projekt:

Badanie to pozwoli na podłużną ocenę RRT i MEN2 oraz niezwiązanych z nowotworem objawów MEN 2A i 2B u dzieci i dorosłych. Oceny będą składać się z następujących elementów (podsumowanie):

  1. Oceny kliniczne i radiologiczne
  2. Przeprowadzona zostanie szczegółowa analiza patologiczna i molekularna próbek guza, w tym immunohistochemia (IHC), porównawcza hybrydyzacja genomu (CGH) i sekwencjonowanie genomu. Sekwencjonowanie CGH i genomu zostanie przeprowadzone przy współudziale w protokole 10-C-0086 Kompleksowa analiza omiczna guzów litych u dzieci i ustanowienie repozytorium powiązanych badań biologicznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

216

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym histologicznie lub cytologicznie RRT potwierdzonym przez Pracownię Patologii NCI lub potwierdzonym rozpoznaniem MEN2A lub MEN2B, niezależnie od obecności RRT. Rejestrowani będą również rodzice lub opiekunowie zapisanych pacjentów.

Opis

  • KRYTERIA WŁĄCZENIA DLA PACJENTÓW:
  • Pacjenci muszą mieć potwierdzony histologicznie lub cytologicznie RRT, potwierdzony przez Laboratorium Patologii, NCI LUB Potwierdzenie rozpoznania MEN2A lub MEN2B, niezależnie od obecności RRT.
  • Status wydajności: Zdolność do podróżowania do NIH i poddania się ocenom, które mają być przeprowadzone na podstawie tego protokołu.
  • Świadoma zgoda: Zdolność pacjenta lub jego opiekuna prawnego (jeśli pacjent jest
  • Wcześniejsza i bieżąca terapia: Na potrzeby tego badania pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni farmakologicznie lub chirurgicznie, pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni farmakologicznie lub chirurgicznie oraz osoby, które obecnie otrzymują leczenie i/lub radioterapię z powodu objawów związanych z MEN 2 (s) będą się kwalifikować. Wcześniejsze i aktualne leczenie objawów związanych z MEN 2 będzie rejestrowane na początku badania i przez cały czas trwania badania.
  • Pacjenci muszą mieć dostawcę podstawowej opieki zdrowotnej (na przykład podstawowego onkologa lub endokrynologa), który może zapewnić pacjentowi i koordynować opiekę medyczną.

KRYTERIA WYKLUCZENIA DLA PACJENTÓW:

- W ocenie badacza pacjent nie ma możliwości powrotu na wizyty kontrolne lub uzyskania wymaganych badań kontrolnych.

Kryteria włączenia dla rodziców lub głównych opiekunów

  • Musi być rodzicem lub głównym opiekunem pacjenta (< 21 lat) z potwierdzonym histologicznie lub cytologicznie RRT lub MEN2 (niezależnie od statusu MTC).
  • Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.

KRYTERIA WYKLUCZENIA DLA RODZICÓW LUB GŁÓWNYCH OPIEKUNÓW: Brak

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Rodzice/opiekunowie
Rodzice lub opiekunowie badanych pacjentów w celu oceny ich doświadczeń i potrzeb psychospołecznych.
Pacjenci
Dzieci i dorośli z RRT i MEN2B, innymi nienowotworowymi objawami MEN2 oraz pacjenci z MEN2, którzy nie wykazują MTC. Scharakteryzuj biologię i objawy ich choroby.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie tempa wzrostu pierwotnych i przerzutowych zmian nowotworowych
Ramy czasowe: 5 lat
Scharakteryzowane cechy zostaną opisane i zaprezentowane.
5 lat
Zbadaj szlaki molekularne zmienione w RRT
Ramy czasowe: 5 lat
Scharakteryzowane cechy zostaną opisane i zaprezentowane.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opisz niezwiązane z nowotworem objawy MEN 2
Ramy czasowe: 5 lat
Opisz niezwiązane z nowotworem objawy MEN 2
5 lat
Zbadaj doświadczenia psychospołeczne
Ramy czasowe: 5 lat
Zbadaj doświadczenia psychospołeczne
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 lipca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 sierpnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

3 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 120178
  • 12-C-0178

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

.Wszystkie IChP odnotowane w dokumentacji medycznej zostaną udostępnione śledczym na żądanie.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane kliniczne dostępne w trakcie badania i bezterminowo.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane kliniczne zostaną udostępnione poprzez subskrypcję BTRIS i za zgodą PI badania.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rak rdzeniasty tarczycy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj