Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź immunologiczna u pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy przestawiają się z agalzydazy alfa na agalzydazę beta

3 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: O & O Alpan LLC
Niniejsze badanie jest prospektywnym aktywnym badaniem porównawczym mającym na celu ocenę odpowiedzi immunologicznej wywołanej przez terapię ludzką rekombinowaną agalzydazą u pacjentów, u których z chorobą Fabry'ego następuje zmiana leczenia z agalzydazy alfa na agalzydazę beta. Choroba Fabry'ego jest lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym sprzężonym z chromosomem X, spowodowanym niedoborem aktywności alfa-galaktozydazy A. Postępująca akumulacja globotriaozyloceramidu (GL-3) w lizosomach komórek śródbłonka naczyń wielu układów narządów, takich jak nerki, serce, skóra i mózg, prowadzi do choroby mikronaczyniowej. W chorobie Fabry'ego dominuje nefropatia i dochodzi do upośledzenia funkcji nerek w wyniku gromadzenia się GL-3 w komórkach nerkowych

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Klinicznie, przewiduje się rozwój odpowiedzi immunologicznej u wielu pacjentów leczonych dowolnymi rekombinowanymi białkami ludzkimi i sugeruje się, że jest ona bardziej powszechna, zwłaszcza gdy natywne białko jest niedoborem lub nieobecne, jak u wielu pacjentów płci męskiej z chorobą Fabry'ego.

Odpowiedź immunologiczna, w wyniku której powstają przeciwciała przeciwko podanym białkom, może wpływać na wyniki kliniczne enzymatycznej terapii zastępczej poprzez rozwój reakcji nadwrażliwości, anafilaktoidalnych lub gorączkowych lub może prowadzić do uwolnienia cytokin i uogólnionej odpowiedzi zapalnej lub tworzenie kompleksów immunologicznych. Ponadto, zamontowana odpowiedź immunologiczna może prowadzić do inaktywacji lub degradacji rekombinowanego enzymu lub może zmienić właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne białka terapeutycznego.

Różne szybkości tworzenia przeciwciał z agalzydazą alfa i agalzydazą beta są często przypisywane różnicom w technikach stosowanych do pomiaru tworzenia przeciwciał. Jednak inne czynniki, takie jak gospodarz, podobieństwo strukturalne podawanego we wlewie białka i różnice w strukturze trzeciorzędowej, takie jak glikozylacja, mogą prowadzić do różnic w odpowiedzi immunologicznej. Wśród czynników, które mogą wpływać na odpowiedź gospodarza, znajdują się również dawka i częstotliwość infuzji. Chociaż agalzydaza alfa i beta pochodzą z tej samej komplementarnej sekwencji DNA, istnieją niewielkie różnice we wzorach glikozylacji i stosowane jest różne dawkowanie, 0,2 mg na kg co drugi tydzień dla agalzydazy alfa, 1,0 mg na kg dla agalzydazy beta.

Badacz postawił hipotezę, że chociaż obserwacja, że ​​przeciwciała wykazują zdolność neutralizacji in vitro, może sugerować obecność pojedynczego epitopu immunogennego dla obu ludzkich rekombinowanych alfa-galaktozydaz, immunogenność może nie być podobna zarówno dla agalzydazy alfa, jak i beta, a zatem różnice w odpowiedź immunologiczna będzie określona przez czynniki gospodarza i rosnącą dawkę podawanego białka.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

30 osób (7 i więcej), które spełniają kryteria kwalifikacyjne.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza choroby Fabry'ego
  • Byli leczeni ERT przy użyciu rekombinowanej ludzkiej agalzydazy A.

Kryteria wyłączenia:

  • Jeśli diagnoza choroby Fabry'ego nie zostanie potwierdzona
  • Jeżeli podmiot lub opiekun nie jest w stanie wyrazić zgody
  • Dowolny przewlekły stan immunosupresyjny lub terapia immunosupresyjna, np. pacjenci poddawani dializie lub terapii immunosupresyjnej po przeszczepie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Grupa zmiany choroby Fabry'ego
Pacjenci będą obejmować osoby z chorobą Fabry'ego, które przestawiają się z agalzydazy alfa na agalzydazę beta
Grupa kontrolna
Kontrole obejmą osoby z chorobą Fabry'ego, które otrzymały tylko agalzydazę beta jako leczenie w swoim życiu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitorowanie tworzenia przeciwciał przeciwko agalzydazie alfa i beta
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Próbki krwi zostaną pobrane przed infuzją (badanie przesiewowe i miesiąc 12). Na początku badania zostaną zmierzone przeciwciała przeciwko agalzydazie alfa i beta, a po 12 miesiącach przeciwciała przeciwko agalzydazie beta zostaną zmierzone techniką ELISA i będą izotypowanymi immunoglobulinami (IgG, IgA, IgM lub IgE). Pozytywne próbki zostaną następnie przetestowane pod kątem aktywności neutralizującej enzymy przy użyciu testu in vitro. Pomiary przeciwciał zostaną wykonane przez firmę Shire Human Genetics Therapies, INC.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar Gb3 w osoczu/moczu i lizo-Gb3 w osoczu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Próbki osocza pobrane po co najmniej 8 godzinach postu przed pobraniem krwi. Próbki osocza i moczu (tylko Gb3) analizowano za pomocą spektrometrii mas. Pomiary Gb3 zostaną wykonane przez firmę Shire HGT.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
O & O Alpan LLC

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Ozlem Goker-Alpan, MD, O & O Alpan LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
7 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
7 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 12-CFCT-03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami