Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ecopipam Leczenie zachowań samookaleczających u osób z chorobą Lescha-Nyhana

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Emalex Biosciences Inc.

Ambulatoryjne badanie fazy 3 skuteczności ekopipamu (PSYRX 101) w leczeniu objawowym zachowań samookaleczenia u osób z chorobą Lescha-Nyhana

Celem tego badania jest zebranie informacji naukowych na temat skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku, Ecopipamu (PSYRX 101), w leczeniu zachowań samookaleczenia w porównaniu ze skutecznością i bezpieczeństwem placebo (substancji nieaktywnej) u osób z chorobą Lescha-Nyhana.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostanie przeprowadzone w około 6 ośrodkach w około 4 krajach i obejmie około 24 pacjentów. To badanie jest podzielone na dwie części. Pierwsza to podwójnie zaślepiona porcja trwająca łącznie do 18 tygodni. Druga część to opcjonalne przedłużenie otwartej etykiety i trwa łącznie do 54 tygodni. Całkowity czas trwania badania, jeśli zdecydujesz się wziąć udział w obu częściach, przewiduje się do około 78 tygodni.

Pierwsza część tego badania jest podwójnie ślepa, a przydział do grupy terapeutycznej odbywa się losowo. W tym badaniu istnieją dwie grupy terapeutyczne. Jedna grupa otrzyma Ecopipam przez jeden okres 6-tygodniowy i placebo przez dwa okresy 6-tygodniowe, a druga grupa otrzyma Ecopipam przez dwa okresy 6-tygodniowe i placebo przez jeden okres 6-tygodniowy.

Pacjenci, którzy nie doświadczyli żadnych klinicznie znaczących działań niepożądanych podczas zaślepionej części badania, mogą kwalifikować się do udziału w otwartym rozszerzeniu, które może trwać do 54 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • H.J. Jinnah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 66 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć klasyczny LND zdefiniowany przez (a) charakterystyczny zespół kliniczny (objawy nadprodukcji kwasu moczowego, ciężką uogólnioną dystonię, częste i uporczywe zachowania samookaleczające (SIB) oraz upośledzenie funkcji poznawczych) oraz (b) laboratoryjne potwierdzenie mutacji gen HPRT lub ciężki niedobór związanego z nim enzymu.
  • Badani muszą mieć co najmniej łączny wynik 20 w podskalach SIB Inwentarza Problemów Zachowania (BPI) dla częstotliwości i nasilenia, zgodnie z oceną opiekuna.
  • Badani muszą mieć co najmniej 4 punkty w skali dotkliwości Physician's Global Impression (PGI).
  • Uczestnik musi mieć ≥ 6 lat.
  • Uczestnicy muszą ważyć > 10 kg.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy są obecnie leczeni lekami na napady padaczkowe.
  • Pacjenci przyjmujący neuroleptyki lub środki zmniejszające wydzielanie dopaminy.
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek zdefiniowanymi jako stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekopipam
Badana substancja czynna, doustnie raz dziennie przed snem
Lek: Ekopipam
Antagonista receptora dopaminy D1
Inne nazwy:
  • SCH 39166
  • PSYRX 101
Komparator placebo: Placebo
Badana substancja nieaktywna, doustnie raz dziennie przed snem
Lek: Placebo
Placebo dla Ecopipamu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Inwentarz Problemów Zachowania - Podskala Zachowań Samookaleczających
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec okresu 1 (6 tygodni), koniec okresu 2 (12 tygodni), koniec okresu 3 (18 tygodni),
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest BPI (podskale SIB – łącznie dla częstotliwości i ciężkości) oceniane przez opiekuna. Podskala zachowania samookaleczającego BPI mieści się w zakresie od 0 do 45, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą skłonność do samookaleczenia.
Wartość wyjściowa, koniec okresu 1 (6 tygodni), koniec okresu 2 (12 tygodni), koniec okresu 3 (18 tygodni),

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ wycofania i utrzymania Ecopipamu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni
Drugorzędnymi celami tego badania jest ocena wpływu odstawienia i utrzymania efektów ekopipamu u osób z LND. Mierzone na podstawie liczby uczestników, których wynik zmienia się istotnie w porównaniu z wartością wyjściową dla ekopipama lub placebo
Linia bazowa, 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni
Podsumowanie bezpieczeństwa stosowania ekopipamu u pacjentów z chorobą Lescha-Nyhana: całkowita liczba poważnych i innych niż poważne zdarzeń niepożądanych występujących podczas 3 okresów krzyżowania z podwójnie ślepą próbą
Ramy czasowe: Całkowity czas, przez jaki uczestnicy otrzymywali ekopipam lub placebo w podwójnie ślepej próbie, do 6 lub 12 tygodni
Dodatkowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania ekopipamu u osób z LND przez okres do 52 tygodni. Całkowita liczba poważnych i mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, których doświadczyli uczestnicy podczas przyjmowania ekopipamu lub placebo. Aby uzyskać dodatkowe informacje, patrz Zdarzenia niepożądane
Całkowity czas, przez jaki uczestnicy otrzymywali ekopipam lub placebo w podwójnie ślepej próbie, do 6 lub 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Współpracownicy

Psyadon Pharma

Śledczy

  • Główny śledczy: H J Jinnah, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

18 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PSY102

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Lescha-Nyhana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj