Wrodzona dystrofia mięśniowa Badanie kohortowe z rosnącą wielokrotną dawką analizujące farmakokinetykę trzech poziomów dawek u dzieci i młodzieży z oceną bezpieczeństwa i tolerancji omigapilu (CALLISTO) (CALLISTO)
Celem badania jest ustalenie profilu farmakokinetycznego omigapilu u dzieci i młodzieży z CMD oraz ocena bezpieczeństwa stosowania i tolerancji omigapilu.
Źródło finansowania – FDA OOPD
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- NINDS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci chodzący i niechodzący w wieku od 5 do 16 lat (5 lat i <17 lat) w momencie badania przesiewowego z obrazem klinicznym (patrz poniżej) zgodnym z dystrofią związaną z COL6 (COL6-RD) lub dystrofią związaną z LAMA2 (LAMA2-RD)
- Pod regularną kontrolą w ośrodku nerwowo-mięśniowym
- O odpowiedniej antykoncepcji o podwójnej barierze (jeśli jest w wieku rozrodczym)
- Stabilny na wszelkich dozwolonych lekach towarzyszących przez 1 miesiąc przed rozpoczęciem fazy
- Natężona pojemność życiowa (FVC) 30-80% przewidywanej wartości i potwierdzona podczas wizyty przesiewowej i wyjściowej
Dla pacjentów z dystrofią związaną z kolagenem VI (COL6-RD) - wymagany obraz kliniczny:
• Osłabienie mięśni: niezdolność do chodzenia lub, jeśli pacjent nadal chodzi, niezdolność do biegania i > 5 s na 10 m marszu
Genetyka i patologia:
• Diagnoza molekularna COL6-RD, zdefiniowana przez jedną dominującą lub dwie recesywne mutacje w COL6A1, COL6A2 lub COL6A3, o których wiadomo, że powodują obraz kliniczny,
LUB
• Diagnoza histologiczna wykazująca (i) brak lub znacząco zmniejszoną ekspresję kolagenu VI w mięśniach (ogólna redukcja lub specyficzna dla blaszki podstawnej) lub (ii) brak lub znacząco nieprawidłowa macierz w hodowli fibroblastów skóry
Dla pacjentów z dystrofią związaną z Lamininą alfa 2 (LAMA2-RD) - wymagany obraz kliniczny:
• Osłabienie mięśni: niezdolność do chodzenia; jeśli pacjent nadal chodzi, niezdolność do biegania i > 5 s na 10 m marszu.
Genetyka i patologia:
• Albo: 2 zidentyfikowane patologiczne lub prawdopodobne mutacje patologiczne w genie LAMA2
LUB:
• 1 zidentyfikowana patologiczna lub prawdopodobna mutacja patologiczna w genie LAMA 2 z dowodami zmniejszenia wybarwienia lamininy alfa 2 w biopsji mięśnia lub skóry
LUB:
• Dowody na zmniejszenie wybarwienia lamininy alfa 2 w biopsji mięśnia lub skóry z pasującym fenotypem klinicznym i brakiem podejrzenia dystroglikanopatii alfa (aDG-RD) (klinicznie lub przez wybarwienie w biopsji mięśnia)
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku innego niż badany lek w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia badania.
- Nawracająca hospitalizacja z powodu infekcji klatki piersiowej w ciągu ostatnich 2 lat (≥2 rocznie)
- Pacjenci z parametrami oddechowymi (np.: niska wartość testu czynnościowego płuc, tj. <30% lub potrzeba krótkiego cyklu wentylacji nieinwazyjnej w ciągu dnia), obecnie dotknięci krótkotrwałymi lekami lub ostrymi chorobami/stanami (należy przeprowadzić ocenę wyjściową, gdy pacjent wyzdrowieje i nie przyjmuje już ostrych leków)
- Jakakolwiek potrzeba operacji (skolioza, gastrostomia, inne) w ciągu ostatnich 24 tygodni lub przewidywana w trakcie badania.
- Pacjent ma współistniejący istotny stan chorobowy lub sytuację, która w opinii Badacza lub Monitora Medycznego badania może narazić pacjenta na znaczne ryzyko, zafałszować wyniki badania lub istotnie zakłócić udział pacjenta w badaniu
- Brak rozwoju, definiowany jako:
- Spadek o 20 percentyli (20/100) masy ciała w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe/poziom wyjściowy (na podstawie rodzinnego raportu o utracie wagi i pozyskania odpowiedniej dokumentacji medycznej)
- U pacjentów poniżej 3. percentyla jakikolwiek dalszy spadek masy ciała w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe/linia wyjściowa (na podstawie rodzinnego raportu o utracie wagi i pozyskania odpowiedniej dokumentacji medycznej)
- Waga poniżej 17 kg na linii podstawowej
- Chorobliwa otyłość lub znaczna nadwaga (BMI ≥86 percentyla u dzieci)
- Historia padaczki lub leków przeciwpadaczkowych podczas badania przesiewowego/początkowego
- Cukrzyca
- Wentylacja nieinwazyjna w ciągu dnia (NIV)
- Przyjmowanie zabronionych leków (wymienionych w Załączniku I)
- Przewidywana potrzeba znieczulenia w trakcie tego badania
- Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek zdefiniowanymi jako stężenie białka w moczu ≥ 0,2 g/l
- Pacjenci z umiarkowanymi do ciężkich zaburzeniami czynności wątroby
- AlAT ≥ 8x górna granica normy (GGN) i bilirubina całkowita 2x GGN (plus >35% bilirubiny „bezpośredniej”) lub
- AlAT ≥ 8x GGN i INR >1,5 lub ALT >2x poziom wyjściowy i bilirubina całkowita >2x GGN (plus >35% bilirubiny „bezpośredniej”) lub
- ALT >2x poziom wyjściowy i INR większy niż 1,5,
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Omigapil
Leczenie omigapilem podawanie doustne raz dziennie po śniadaniu Kohorta 1 Kohorta 1 0,02 mg/kg mc./dobę Kohorta 2 0,08 mg/kg mc./dobę Kohorta 3a 0,04 mg/kg mc./dobę Kohorta 3b 0,06 mg/kg mc./dobę
|
Kohorta 1 0,02 mg/kg mc./dobę Kohorta 2 0,08 mg/kg mc./dobę Kohorta 3a 0,04 mg/kg mc./dobę Kohorta 3b 0,06 mg/kg mc./dobę
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Profil farmakokinetyczny omigapilu: maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) omigapilu
Ramy czasowe: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
|
0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
|
|
Profil farmakokinetyczny omigapilu: czas, w którym wystąpiło Cmax (Tmax) omigapilu
Ramy czasowe: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
|
0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
|
|
Profil farmakokinetyczny omigapilu Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu zero do 8 godzin po podaniu (AUC0-8)
Ramy czasowe: 0 do 8 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 4, tygodniu 12
|
0 do 8 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 4, tygodniu 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podsumowanie wszystkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
TEAE zgłaszane w okresie leczenia
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SNT-I-015
- FDA-OPD 5076 (Inny identyfikator: FDA)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .