Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, PK/PD (farmakokinetyka/farmakodynamika) i skuteczność ACP-001 tygodniowego i codziennego hGH u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD)

28 listopada 2016 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma A/S

Wieloośrodkowe, faza 2, randomizowane, otwarte badanie z aktywną kontrolą w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność różnych poziomów dawek ACP-001 podawanego raz w tygodniu w porównaniu ze standardową codzienną terapią zastępczą rhGH u dzieci przed okresem dojrzewania z Niedobór hormonu wzrostu (GHD)

Sześciomiesięczne badanie ACP-001, długo działającego hormonu wzrostu, w porównaniu ze standardową terapią ludzkim hormonem wzrostu. ACP-001 będzie podawany raz w tygodniu, standardowy ludzki hormon wzrostu (hGH) będzie podawany codziennie. Głównym celem jest wykazanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki w okresie sześciu miesięcy. Drugorzędnym celem jest porównanie prędkości wzrastania (HV) grup leczonych ACP-001 z grupą leczoną codziennie hGH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Minsk, Białoruś
        • 2nd Children City Clinic
  • Bułgaria
      • Varna, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment (UMHAT) "Sv. Marina"
  • Egipt
      • Alexandria, Egipt
        • El Shatby University Hospital
      • Cairo, Egipt
        • Cairo University Hospital
      • Cairo, Egipt
        • Ain Shams University Hospital
      • El Mansoura, Egipt
        • El Mansoura University Hospital
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Federal State Budgetary Institution
      • Samara, Federacja Rosyjska
        • Samara State Medical University
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska
        • St. Petersburg State Pediatric Medical Academy
      • Ufa, Federacja Rosyjska
        • Bashkir State Medical University
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Hôpital des enfants Pellegrin
      • Lille, Francja
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francja
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Children's Hospital of Athens "P. A. Kyriakou"
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Ankara University School of Medicine
      • Izmir, Indyk
        • Ege University
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy
        • University Hospital Leipzig
      • Magdeburg, Niemcy
        • University Children's Hospital Magdeburg
  • Polska
      • Katowice, Polska
        • University Medical Hospital
      • Lublin, Polska
        • Medical University of Lublin
      • Rzeszów, Polska
        • Regional Hospital N°2 Rzeszow
      • Warsaw, Polska
        • Children's Memorial Health Institute Warsaw
  • Republika Czeska
      • Ústí nad Labem, Republika Czeska
        • Masaryk´s Hospital
  • Rumunia
      • Cluj- Napoca, Rumunia
        • Emergency Clinical Hospital Cluj-Napoca
      • Iasi, Rumunia
        • St. Spiridon County Clinic Emergency Hospital
      • Timisoara, Rumunia
        • Louis Turcanu Emergency Hospital for Children Timisoara
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia
        • Children's University Hospital
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kharkiv, Ukraina
        • Kharkiv National Medical University
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology and Metabolism
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Children Specialized Clinical Hospital
      • Odessa, Ukraina
        • Odessa National Medical University
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Buda Children's Hospital
      • Budapest, Węgry
        • Heim Pal Children's Hospital
      • Pecs, Węgry
        • University of Pécs
      • Szeged, Węgry
        • University of Szeged

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci przed okresem dojrzewania, etap Tannera 1
  • Rozpoznanie GHD potwierdzone dwoma testami stymulacyjnymi
  • Wiek kostny nie większy niż wiek metrykalny
  • Upośledzona wysokość i prędkość wysokościowa
  • BMI w granicach +/- 2 SD (odchylenie standardowe)
  • Wyjściowy IGF-1 (insulinopodobny czynnik wzrostu)
  • Normalna fundoskopia
  • Stabilna hormonalna terapia zastępcza (inna niż hGH)
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza ekspozycja na rhGH lub IGF-I
  • Przebyty lub obecny guz wewnątrzczaszkowy; historia lub obecność choroby nowotworowej
  • Mały jak na wiek ciążowy (SGA)
  • Niedożywienie
  • Karłowatość psychospołeczna
  • Celiakia
  • przeciwciała anty-hGH
  • Cukrzyca
  • Aberracje chromosomalne (np. zespół Turnera, SHOX)
  • Zamknięte nasadki
  • Znane lub podejrzewane zakażenie wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ACP-001, poziom dawki 1
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie ACP-001
Lek: AKP-001
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne
Eksperymentalny: ACP-001, poziom dawki 2
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie ACP-001
Lek: AKP-001
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne
Eksperymentalny: ACP-001, poziom dawki 3
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie ACP-001
Lek: AKP-001
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne
Aktywny komparator: Ludzki hormon wzrostu
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcie ludzkiego hormonu wzrostu (rhGH)
Lek: Ludzki hormon wzrostu
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcie ludzkiego hormonu wzrostu
Inne nazwy:
  • Somatropina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość powstawania przeciwciał wiążących anty-hGH
Ramy czasowe: Wizyta 2 - Wizyta 5
Liczba pacjentów z pozytywnymi wynikami przeciwciał wiążących anty-hGH podczas dwóch kolejnych wizyt po podaniu dawki
Wizyta 2 - Wizyta 5
Częstość powstawania przeciwciał neutralizujących anty-hGH
Ramy czasowe: Wizyta 2 - Wizyta 5
Liczba pacjentów z dodatnimi wynikami przeciwciał neutralizujących anty-hGH podczas dwóch kolejnych wizyt po podaniu dawki
Wizyta 2 - Wizyta 5
Liczba pacjentów zgłaszających zdarzenia lokalnej tolerancji (ocenione przez pacjenta i badacza)
Ramy czasowe: Rozpoczęcie leczenia w ramach badania do wizyty 5 (tydzień 27)
Ocenę tolerancji miejscowej przeprowadzono badając miejsca iniekcji (przez badacza podczas wizyt studyjnych) oraz na podstawie danych anamnestycznych i zapisów w Dzienniczku Pacjenta. Oceny obejmowały ból, zaczerwienienie, zasinienie, obrzęk i swędzenie. Każdy podmiot był liczony tylko raz w ramach każdej kategorii objawów.
Rozpoczęcie leczenia w ramach badania do wizyty 5 (tydzień 27)
Cmax hGH
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PK hGH w surowicy od pacjentów leczonych ACP-001 w porównaniu między grupami dawkowania ACP-001 i do profilu farmakokinetycznego (PK) hGH z dziennych grup rhGH podczas wizyty 1 i 3.

Nieskorygowane wartości Cmax (maksymalna wartość stężenia) podczas wizyty 3 (tydzień 13)
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
AUC0-168h hGH
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PK hGH w surowicy pacjentów leczonych ACP-001 w porównaniu między grupami dawkowania ACP-001 i profilem PK hGH z grupy otrzymującej codziennie rhGH podczas Wizyty 1 i Wizyty 3

Nieskorygowane wartości AUC0-168h (pole pod krzywą od 0h do 168h) podczas wizyty 3 (tydzień 13)
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
E-koryto IGF-1
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PD IGF-1 w surowicy podczas Wizyty 1 i Wizyty 3 w porównaniu między grupami dawek ACP-001 i dobową grupą rhGH

Nieskorygowane wartości E-Trough (odpowiedź na skuteczność przed podaniem dawki) w 13. tygodniu
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
Emax IGF-1
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PD IGF-1 w surowicy podczas V1 i V3 w porównaniu między grupami dawek ACP-001 i dobową grupą rhGH
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)
AUEC0-168h IGF-1
Ramy czasowe: 0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

W ramach następującego punktu końcowego:

Profil PD IGF-1 w surowicy podczas V1 i V3 w porównaniu między grupami dawki ACP-001 i grupą rhGH.

Nieskorygowane wartości AUEC0-168 (pole pod krzywą skuteczności od 0 do 168 godzin) w 13. tygodniu
0 godzin do 168 godzin podczas wizyty 3 (tydzień 13)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wysokości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 6 miesięcy (wizyta 5)
HV w ujęciu rocznym podczas leczenia ACP-001 lub dziennym rhGH pod koniec 6 miesięcy, dla każdej grupy dawkowania ACP-001 i dla grupy dawkowania dziennego rhGH
Wartość wyjściowa do 6 miesięcy (wizyta 5)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Główny śledczy: Pierre Chatelain, Prof, MD, University of Lyon

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACP-001_CT-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AKP-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj