Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i farmakodynamiki teduglutydu u dzieci i młodzieży z zespołem krótkiego jelita

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

12-tygodniowe badanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i farmakodynamiki teduglutydu u pacjentów pediatrycznych w wieku od 1 roku do 17 lat z zespołem krótkiego jelita, którzy są uzależnieni od wsparcia pozajelitowego

Będzie to otwarte badanie z udziałem 4 kohort. Osobnicy nierandomizowani otrzymają teduglutyd w każdej z 3 aktywnych kohort. Zostanie podjęta próba zapisania dodatkowych pacjentów do kohorty obserwacyjnej, którzy otrzymają standardową opiekę. Trzy dawki teduglutydu mają być badane przez 12 tygodni. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu przed rozpoczęciem leczenia (SOT) w celu ustalenia podstawowych parametrów, w tym bezpieczeństwa, kwalifikacji i parametrów wsparcia żywieniowego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
42

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children´s Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Obecna historia SBS w wyniku resekcji dużego jelita (np. z powodu martwiczego zapalenia jelit, skrętu jelita środkowego, atrezji jelit lub wytrzewienia) przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Zespół krótkiego jelita wymagający żywienia pozajelitowego/wspomagania dożylnego (PN/IV).
  • Stabilne wsparcie PN/IV przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem na podstawie opinii badacza

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Seryjna enteroplastyka poprzeczna lub inny zabieg wydłużania jelita wykonany w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Niestabilne wchłanianie z powodu mukowiscydozy, nieleczonej choroby Hirschsprunga lub znanych nieprawidłowości DNA (np. rodzinna polipowatość gruczolakowata, zespół Fanconiego)
  • Dowody niedrożności w serii badań górnego odcinka przewodu pokarmowego (GI) wykonanych w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Poważna interwencja chirurgiczna przewodu pokarmowego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (dozwolone jest wprowadzenie zgłębnika lub zabieg endoskopowy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
NIE_INTERWENCJA: Standard opieki
EKSPERYMENTALNY: teduglutyd
Otwarta etykieta teduglutydu, wstrzykiwana podskórnie.
Lek: teduglutyd
Interwencja w otwartej etykiecie. Każdy pacjent zostanie przydzielony do otrzymywania 0,0125, 0,025 lub 0,05 mg/kg mc./dobę na czas trwania badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wsparcia pozajelitowego [żywienie pozajelitowe (PN)/dożylne (IV)] Objętość w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w tygodniu 12.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana objętości podparcia pozajelitowego (PN/IV) na koniec leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, koniec leczenia
Procentowa zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty kończącej leczenie.
Linia bazowa, koniec leczenia
Procentowa zmiana objętości wsparcia pozajelitowego (PN/IV) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w 16. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia pozajelitowego (PN/IV) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana w PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w tygodniu 12.
Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana objętości podparcia pozajelitowego (PN/IV) pod koniec leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, koniec leczenia
Bezwzględna zmiana w PN/IV od wizyty początkowej do wizyty kończącej leczenie.
Linia bazowa, koniec leczenia
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia pozajelitowego (PN/IV) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w 16. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 16

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana zapotrzebowania na wsparcie dojelitowe w 12. tygodniu (litry/tydzień)
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana zapotrzebowania na wsparcie dojelitowe w 16. tygodniu (litry/tydzień)
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana wymagań dotyczących wsparcia dojelitowego w 12. tygodniu (litry/tydzień)
Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana wymagań dotyczących wsparcia dojelitowego w 16. tygodniu (litry/tydzień)
Wartość wyjściowa, tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 stycznia 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 września 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TED-C13-003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami