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Uno studio di farmacocinetica, sicurezza e farmacodinamica di teduglutide in soggetti pediatrici con sindrome dell'intestino corto

14 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di farmacocinetica, sicurezza e farmacodinamica di 12 settimane su teduglutide in soggetti pediatrici di età compresa tra 1 anno e 17 anni, con sindrome dell'intestino corto che dipendono dal supporto parenterale

Questo sarà uno studio in aperto a 4 coorti. I soggetti non randomizzati riceveranno teduglutide in ciascuna delle 3 coorti attive. Verrà effettuato un tentativo di arruolare ulteriori soggetti in una coorte di osservazione che riceverà lo standard di cura. Tre dosi di teduglutide devono essere studiate per 12 settimane. Tutti i soggetti saranno sottoposti a screening prima dell'inizio del trattamento (SOT) per stabilire le caratteristiche di base, inclusi i parametri di sicurezza, ammissibilità e supporto nutrizionale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children´s Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Anamnesi attuale di SBS come risultato di resezione intestinale maggiore (p. es., dovuta a enterocolite necrotizzante, volvolo dell'intestino medio, atresia intestinale o gastroschisi) per almeno 12 mesi prima dello screening
  • Sindrome dell'intestino corto che richiede nutrizione parenterale/supporto endovenoso (PN/IV).
  • Supporto PN/IV stabile per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento in base all'opinione dello sperimentatore

Criteri chiave di esclusione:

  • Enteroplastica trasversale seriale o qualsiasi altra procedura di allungamento intestinale eseguita negli ultimi 3 mesi
  • Assorbimento instabile dovuto a fibrosi cistica, malattia di Hirschsprung non trattata o anomalie note del DNA (ad esempio, poliposi adenomatosa familiare, sindrome di Fanconi)
  • Evidenza di ostruzione sulla serie gastrointestinale superiore (GI) eseguita entro 6 mesi prima dello screening
  • Intervento chirurgico gastrointestinale maggiore entro 3 mesi prima dello screening (è consentito l'inserimento di un tubo di alimentazione o una procedura endoscopica)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
NESSUN_INTERVENTO: Standard di sicurezza
SPERIMENTALE: teduglutide
Teduglutide in aperto, iniettato per via sottocutanea.
Droga: teduglutide
Intervento in etichetta aperta. Ciascun soggetto verrà assegnato a ricevere 0,0125, 0,025 o 0,05 mg/kg/giorno per la durata dello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del supporto parenterale [Nutrizione parenterale (PN)/Intravenosa (IV)] Volume alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Variazione percentuale di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita della settimana 12.
Basale, settimana 12
Variazione percentuale del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Linea di base, fine del trattamento
Variazione percentuale di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita di fine trattamento.
Linea di base, fine del trattamento
Variazione percentuale del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione percentuale in PN/IV dalla visita di base alla visita della settimana 16.
Basale, settimana 16
Variazione assoluta del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Variazione assoluta di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita della settimana 12.
Basale, settimana 12
Variazione assoluta del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Linea di base, fine del trattamento
Variazione assoluta di PN/IV dalla visita basale alla visita di fine trattamento.
Linea di base, fine del trattamento
Variazione assoluta del volume del supporto parenterale (PN/IV) alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione assoluta di PN/IV dalla visita di riferimento alla visita della settimana 16.
Basale, settimana 16

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Variazione percentuale del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 12 (litri/settimana)
Basale, settimana 12
Variazione percentuale del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione percentuale del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 16 (litri/settimana)
Basale, settimana 16
Variazione assoluta del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Variazione assoluta del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 12 (litri/settimana)
Basale, settimana 12
Variazione assoluta del volume del supporto enterale (EN) rispetto al basale alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Variazione assoluta del fabbisogno di supporto enterale alla settimana 16 (litri/settimana)
Basale, settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 novembre 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 gennaio 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 settembre 2013

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TED-C13-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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