Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i farmakodynamiki teduglutydu u dzieci i młodzieży z zespołem krótkiego jelita

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

12-tygodniowe badanie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i farmakodynamiki teduglutydu u pacjentów pediatrycznych w wieku od 1 roku do 17 lat z zespołem krótkiego jelita, którzy są uzależnieni od wsparcia pozajelitowego

Będzie to otwarte badanie z udziałem 4 kohort. Osobnicy nierandomizowani otrzymają teduglutyd w każdej z 3 aktywnych kohort. Zostanie podjęta próba zapisania dodatkowych pacjentów do kohorty obserwacyjnej, którzy otrzymają standardową opiekę. Trzy dawki teduglutydu mają być badane przez 12 tygodni. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu przed rozpoczęciem leczenia (SOT) w celu ustalenia podstawowych parametrów, w tym bezpieczeństwa, kwalifikacji i parametrów wsparcia żywieniowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children´s Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Obecna historia SBS w wyniku resekcji dużego jelita (np. z powodu martwiczego zapalenia jelit, skrętu jelita środkowego, atrezji jelit lub wytrzewienia) przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Zespół krótkiego jelita wymagający żywienia pozajelitowego/wspomagania dożylnego (PN/IV).
  • Stabilne wsparcie PN/IV przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem na podstawie opinii badacza

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Seryjna enteroplastyka poprzeczna lub inny zabieg wydłużania jelita wykonany w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Niestabilne wchłanianie z powodu mukowiscydozy, nieleczonej choroby Hirschsprunga lub znanych nieprawidłowości DNA (np. rodzinna polipowatość gruczolakowata, zespół Fanconiego)
  • Dowody niedrożności w serii badań górnego odcinka przewodu pokarmowego (GI) wykonanych w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Poważna interwencja chirurgiczna przewodu pokarmowego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (dozwolone jest wprowadzenie zgłębnika lub zabieg endoskopowy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
NIE_INTERWENCJA: Standard opieki
EKSPERYMENTALNY: teduglutyd
Otwarta etykieta teduglutydu, wstrzykiwana podskórnie.
Lek: teduglutyd
Interwencja w otwartej etykiecie. Każdy pacjent zostanie przydzielony do otrzymywania 0,0125, 0,025 lub 0,05 mg/kg mc./dobę na czas trwania badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wsparcia pozajelitowego [żywienie pozajelitowe (PN)/dożylne (IV)] Objętość w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w tygodniu 12.
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana objętości podparcia pozajelitowego (PN/IV) na koniec leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, koniec leczenia
Procentowa zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty kończącej leczenie.
Linia bazowa, koniec leczenia
Procentowa zmiana objętości wsparcia pozajelitowego (PN/IV) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w 16. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia pozajelitowego (PN/IV) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana w PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w tygodniu 12.
Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana objętości podparcia pozajelitowego (PN/IV) pod koniec leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, koniec leczenia
Bezwzględna zmiana w PN/IV od wizyty początkowej do wizyty kończącej leczenie.
Linia bazowa, koniec leczenia
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia pozajelitowego (PN/IV) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana PN/IV od wizyty początkowej do wizyty w 16. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 16

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana zapotrzebowania na wsparcie dojelitowe w 12. tygodniu (litry/tydzień)
Linia bazowa, tydzień 12
Procentowa zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Procentowa zmiana zapotrzebowania na wsparcie dojelitowe w 16. tygodniu (litry/tydzień)
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana wymagań dotyczących wsparcia dojelitowego w 12. tygodniu (litry/tydzień)
Linia bazowa, tydzień 12
Bezwzględna zmiana objętości wsparcia dojelitowego (EN) od wartości wyjściowej w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Bezwzględna zmiana wymagań dotyczących wsparcia dojelitowego w 16. tygodniu (litry/tydzień)
Wartość wyjściowa, tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

14 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

9 stycznia 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

9 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

27 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TED-C13-003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół krótkiego jelita

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj