Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i aktywność ATYR1940 u pacjentów z dystrofią mięśniową — rozszerzenie badania

25 lipca 2023 zaktualizowane przez: aTyr Pharma, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, aktywności biologicznej i ogólnoustrojowej ekspozycji na ATYR1940 u dorosłych pacjentów z dystrofią powięziowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

Celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji ATYR1940 w leczeniu dorosłych pacjentów z molekularnie zdefiniowanymi genetycznymi dystrofiami mięśniowymi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji ATYR1940 w leczeniu dorosłych pacjentów z molekularnie zdefiniowanymi genetycznymi dystrofiami mięśniowymi oraz dodatkowe zbadanie farmakokinetyki i aktywności biologicznej ATYR1940 u dorosłych pacjentów z molekularnie zdefiniowanymi genetycznymi dystrofiami mięśniowymi. Pacjenci, którzy pomyślnie ukończyli badanie nadrzędne (NCT02239224), kwalifikują się do włączenia do tego długoterminowego badania uzupełniającego.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma ustaloną, potwierdzoną genetycznie diagnozę dystrofii twarzowo-łopatkowo-ramiennej z objawami klinicznymi spełniającymi istniejące kryteria
  • Pacjentem jest mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat włącznie.
  • Pacjenci, którzy wcześniej brali udział w badaniu ATYR1940-C-002 i którzy spełniają powyższe kryteria włączenia do bieżącego badania, będą kwalifikować się do włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent jest obecnie leczony środkiem immunomodulującym lub był w przeszłości leczony, w tym celowanymi terapiami biologicznymi (np. etanerceptem, omalizumabem) w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia; kortykosteroidy w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym; lub niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjent ma ciężką retinopatię.
  • Pacjent ma w wywiadzie obturacyjną lub restrykcyjną chorobę płuc (w tym śródmiąższową chorobę płuc, zwłóknienie płuc lub astmę) lub dowody na śródmiąższową chorobę płuc na przesiewowym zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej.
  • Pacjent ma klinicznie istotną chorobę sercowo-naczyniową, płucną, wątrobową, nerkową, hematologiczną, metaboliczną, dermatologiczną lub żołądkowo-jelitową lub cierpi na stan, który wymaga natychmiastowej interwencji chirurgicznej lub innego leczenia lub może uniemożliwiać bezpieczne uczestnictwo.
  • Pacjent używał jakiegokolwiek badanego produktu lub urządzenia (innego niż urządzenie ułatwiające poruszanie się) w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia.
  • Jeśli pacjentka jest w wieku rozrodczym (przed menopauzą i nie jest sterylna chirurgicznie), pacjentka ma pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub nie chce stosować antykoncepcji od czasu badania przesiewowego do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń obejmują abstynencję, metody barierowe, hormony lub wkładkę wewnątrzmaciczną.
  • Jeśli pacjent jest mężczyzną, pacjent nie chce używać prezerwatywy i środka plemnikobójczego podczas stosunku płciowego od czasu badania przesiewowego do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ATYR1940
Uczestnicy będą otrzymywać ATYR1940 w dawce 3,0 miligramów na kilogram (mg/kg) we wlewie dożylnym (IV) raz w tygodniu przez 24 tygodnie.
Biologiczny: ATYR1940
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE) rozpoczynające się po podaniu pierwszej dawki badanego leku. AE definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano badany lek i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego powinno zostać uznane za zdarzenie niepożądane, jeśli nastąpił wzrost ciężkości, częstości lub czasu trwania stanu lub związek ze znacznie gorszymi wynikami. SAE zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, które w opinii badacza lub sponsora doprowadziły do ​​któregokolwiek z następujących skutków jako śmiertelne, zagrażające życiu, wymagające hospitalizacji uczestnika lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowały trwałym lub znacznym upośledzeniem/ ubezwłasnowolnienie, wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. Podsumowanie wszystkich SAE i innych AE (nie ciężkich) niezależnie od przyczyny znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Układy ciała oceniane podczas badania fizykalnego obejmowały wygląd ogólny, głowę, oczy, uszy, nos, gardło, układ sercowo-naczyniowy, układ oddechowy, układ pokarmowy (brzuch), układ limfatyczny, układ mięśniowo-szkieletowy, skórny, psychiatryczny i neurologiczny. Badanie neurologiczne obejmowało ocenę stanu psychicznego, pamięci, nerwów czaszkowych, funkcji motorycznych, odruchów i testów czuciowych. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników ze zdarzeniem związanym z objawami funkcji życiowych skutkującym TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Oceniane parametry funkcji życiowych obejmowały ciśnienie krwi, tętno i częstość oddechów oraz temperaturę ciała. Nieprawidłowości parametrów życiowych, które badacz uznał za istotne klinicznie, zgłaszano jako zdarzenia niepożądane, jeśli odkrycie stanowiło zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnym zdarzeniem czynnościowym płuc skutkującym TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Oceny płuc obejmowały testy czynnościowe płuc. Klinicznie istotne zmiany miały być zgłaszane jako zdarzenia niepożądane. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w laboratorium klinicznym skutkującymi zdarzeniem niepożądanym
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię (hematokryt, hemoglobina, liczba czerwonych krwinek, liczba białych krwinek z różnicą [neutrofile, limfocyty, monocyty, eozynofile, bazofile] i liczba płytek krwi); biochemia surowicy (azot mocznikowy we krwi, kreatynina, bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa, aminotransferaza alaninowa, gamma-glutamylotransferaza, fosfataza alkaliczna, białko całkowite, sód, potas, wodorowęglany, wapń, chlorki, magnez, fosforan nieorganiczny, kinaza kreatynowa, dehydrogenaza mleczanowa, białko C-reaktywne, troponina, mioglobina, insulinopodobny czynnik wzrostu 1 i cholesterol [nie na czczo]); i analiza moczu (kolor, pH, ciężar właściwy, białko, glukoza, ciała ketonowe i krew). Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne były oparte na uznaniu badacza. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dodatkowa miara wyniku immunogenności — biomarkery mięśniowe na bazie surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Biomarkery mięśniowe na bazie surowicy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
aTyr Pharma, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 maja 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami