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Sicurezza, tollerabilità, PK e attività di ATYR1940 in pazienti con distrofia muscolare - Estensione dello studio

25 luglio 2023 aggiornato da: aTyr Pharma, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, l'attività biologica e l'esposizione sistemica di ATYR1940 in pazienti adulti con distrofia muscolare fascio-scapolo-omerale (FSHD)

Lo scopo di questo studio è valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di ATYR1940 nel trattamento di pazienti adulti con distrofie muscolari genetiche definite a livello molecolare.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è valutare il profilo di sicurezza e tollerabilità di ATYR1940 nel trattamento di pazienti adulti con distrofie muscolari genetiche definite a livello molecolare e di esplorare ulteriormente la farmacocinetica e l'attività biologica di ATYR1940 in pazienti adulti con distrofie muscolari genetiche definite a livello molecolare. I pazienti che completano con successo uno studio parentale (NCT02239224) sono idonei per l'arruolamento in questo studio di estensione a lungo termine.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi accertata, geneticamente confermata, di distrofia facioscapolo-omerale con reperti clinici che soddisfano i criteri esistenti
  • Il paziente è un maschio o una femmina di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi.
  • Saranno idonei per l'arruolamento i pazienti che hanno precedentemente partecipato allo studio ATYR1940-C-002 e che soddisfano i criteri di ammissione di cui sopra per lo studio in corso.

Criteri di esclusione:

  • - Il paziente sta attualmente ricevendo un trattamento con un agente immunomodulatore o ha una storia di tale trattamento, comprese terapie biologiche mirate (ad esempio, etanercept, omalizumab) nei 3 mesi prima del basale; corticosteroidi entro 4 settimane prima del basale; o agenti antinfiammatori non steroidei (FANS) entro 2 settimane prima del basale.
  • Il paziente ha una grave retinopatia.
  • - Il paziente ha una storia di malattia polmonare ostruttiva o restrittiva (inclusa malattia polmonare interstiziale, fibrosi polmonare o asma) o evidenza di malattia polmonare interstiziale alla radiografia del torace di screening.
  • - Il paziente ha evidenza di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, metabolica, dermatologica o gastrointestinale clinicamente significativa o ha una condizione che richiede un intervento chirurgico immediato o altro trattamento o potrebbe non consentire una partecipazione sicura.
  • - Il paziente ha utilizzato qualsiasi prodotto o dispositivo sperimentale (diverso da un dispositivo di assistenza alla mobilità) entro 30 giorni prima del basale.
  • Se di sesso femminile e in età fertile (in premenopausa e non sterile chirurgicamente), la paziente ha un test di gravidanza positivo allo screening o non è disposta a utilizzare la contraccezione dal momento dello screening fino alla visita di follow-up di 1 mese. I metodi accettabili di controllo delle nascite includono l'astinenza, i metodi di barriera, gli ormoni o il dispositivo intrauterino.
  • Se maschio, il paziente non è disposto a usare un preservativo più spermicida durante i rapporti sessuali dal momento dello screening fino alla visita di follow-up di 1 mese.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ATYR1940
I partecipanti riceveranno ATYR1940 3,0 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) per infusione endovenosa (IV) una volta alla settimana per 24 settimane.
Biologico: ATYR1940
Concentrato per soluzione per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con insorgenza dopo la somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio. AE ware definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un farmaco in studio somministrato a un partecipante e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. Il peggioramento di una condizione medica preesistente avrebbe dovuto essere considerato un evento avverso se si verificava un aumento della gravità, della frequenza o della durata della condizione o un'associazione con esiti significativamente peggiori. Gli eventi avversi gravi sono stati definiti come qualsiasi evento avverso che, a parere dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti fatali, pericolosi per la vita, ha richiesto il ricovero nel partecipante o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato una disabilità persistente o significativa/ incapacità, un'anomalia congenita/difetto alla nascita, un evento medico importante. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame fisico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I sistemi corporei che sono stati valutati durante l'esame fisico includevano aspetto generale, testa, occhi, orecchie, naso, gola, sistema cardiovascolare, sistema respiratorio, sistema gastrointestinale (addome), sistema linfatico, sistema muscolo-scheletrico, pelle, psichiatrico e neurologico. L'esame neurologico comprendeva la valutazione dello stato mentale, della memoria, dei nervi cranici, della funzione motoria, dei riflessi e dei test sensoriali. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con un evento correlato ai segni vitali che ha provocato un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I parametri dei segni vitali che sono stati valutati includevano pressione sanguigna, frequenza cardiaca e respiratoria e temperatura corporea. Le anomalie dei segni vitali che sono state considerate dallo sperimentatore clinicamente significative sono state riportate come eventi avversi se il risultato rappresentava un cambiamento rispetto al basale. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con un evento di funzionalità polmonare clinicamente significativo che ha provocato un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Le valutazioni polmonari includevano test di funzionalità polmonare. I cambiamenti clinicamente significativi dovevano essere segnalati come eventi avversi. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
Numero di partecipanti con un'anomalia del laboratorio clinico che ha provocato un evento avverso
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)
I parametri di laboratorio includevano ematologia (ematocrito, emoglobina, conta dei globuli rossi, conta dei globuli bianchi con differenziale [neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili, basofili] e conta piastrinica); chimiche del siero (azoto ureico nel sangue, creatinina, bilirubina totale, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, gamma-glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, proteine ​​totali, sodio, potassio, bicarbonato, calcio, cloruro, magnesio, fosfato inorganico, creatina chinasi, lattato deidrogenasi, proteina C-reattiva, troponina, mioglobina, fattore di crescita insulino-simile 1 e colesterolo [non a digiuno]); e analisi delle urine (colore, pH, peso specifico, proteine, glucosio, chetoni e sangue). Le anomalie di laboratorio clinicamente significative erano basate sulla discrezione dello sperimentatore. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 36)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità Ulteriori misure di esito - Biomarcatori muscolari a base di siero
Lasso di tempo: 6 mesi
Biomarcatori muscolari basati su siero
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
aTyr Pharma, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 agosto 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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