Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i aktywność ATYR1940 u pacjentów z dystrofią mięśniową — rozszerzenie badania

25 lipca 2023 zaktualizowane przez: aTyr Pharma, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, aktywności biologicznej i ogólnoustrojowej ekspozycji na ATYR1940 u dorosłych pacjentów z dystrofią powięziowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

Celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji ATYR1940 w leczeniu dorosłych pacjentów z molekularnie zdefiniowanymi genetycznymi dystrofiami mięśniowymi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji ATYR1940 w leczeniu dorosłych pacjentów z molekularnie zdefiniowanymi genetycznymi dystrofiami mięśniowymi oraz dodatkowe zbadanie farmakokinetyki i aktywności biologicznej ATYR1940 u dorosłych pacjentów z molekularnie zdefiniowanymi genetycznymi dystrofiami mięśniowymi. Pacjenci, którzy pomyślnie ukończyli badanie nadrzędne (NCT02239224), kwalifikują się do włączenia do tego długoterminowego badania uzupełniającego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • aTyr Pharma Investigative Site
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • aTyr Pharma Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma ustaloną, potwierdzoną genetycznie diagnozę dystrofii twarzowo-łopatkowo-ramiennej z objawami klinicznymi spełniającymi istniejące kryteria
  • Pacjentem jest mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat włącznie.
  • Pacjenci, którzy wcześniej brali udział w badaniu ATYR1940-C-002 i którzy spełniają powyższe kryteria włączenia do bieżącego badania, będą kwalifikować się do włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent jest obecnie leczony środkiem immunomodulującym lub był w przeszłości leczony, w tym celowanymi terapiami biologicznymi (np. etanerceptem, omalizumabem) w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia; kortykosteroidy w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym; lub niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjent ma ciężką retinopatię.
  • Pacjent ma w wywiadzie obturacyjną lub restrykcyjną chorobę płuc (w tym śródmiąższową chorobę płuc, zwłóknienie płuc lub astmę) lub dowody na śródmiąższową chorobę płuc na przesiewowym zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej.
  • Pacjent ma klinicznie istotną chorobę sercowo-naczyniową, płucną, wątrobową, nerkową, hematologiczną, metaboliczną, dermatologiczną lub żołądkowo-jelitową lub cierpi na stan, który wymaga natychmiastowej interwencji chirurgicznej lub innego leczenia lub może uniemożliwiać bezpieczne uczestnictwo.
  • Pacjent używał jakiegokolwiek badanego produktu lub urządzenia (innego niż urządzenie ułatwiające poruszanie się) w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia.
  • Jeśli pacjentka jest w wieku rozrodczym (przed menopauzą i nie jest sterylna chirurgicznie), pacjentka ma pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub nie chce stosować antykoncepcji od czasu badania przesiewowego do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń obejmują abstynencję, metody barierowe, hormony lub wkładkę wewnątrzmaciczną.
  • Jeśli pacjent jest mężczyzną, pacjent nie chce używać prezerwatywy i środka plemnikobójczego podczas stosunku płciowego od czasu badania przesiewowego do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ATYR1940
Uczestnicy będą otrzymywać ATYR1940 w dawce 3,0 miligramów na kilogram (mg/kg) we wlewie dożylnym (IV) raz w tygodniu przez 24 tygodnie.
Biologiczny: ATYR1940
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE) rozpoczynające się po podaniu pierwszej dawki badanego leku. AE definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano badany lek i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego powinno zostać uznane za zdarzenie niepożądane, jeśli nastąpił wzrost ciężkości, częstości lub czasu trwania stanu lub związek ze znacznie gorszymi wynikami. SAE zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, które w opinii badacza lub sponsora doprowadziły do ​​któregokolwiek z następujących skutków jako śmiertelne, zagrażające życiu, wymagające hospitalizacji uczestnika lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowały trwałym lub znacznym upośledzeniem/ ubezwłasnowolnienie, wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. Podsumowanie wszystkich SAE i innych AE (nie ciężkich) niezależnie od przyczyny znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Układy ciała oceniane podczas badania fizykalnego obejmowały wygląd ogólny, głowę, oczy, uszy, nos, gardło, układ sercowo-naczyniowy, układ oddechowy, układ pokarmowy (brzuch), układ limfatyczny, układ mięśniowo-szkieletowy, skórny, psychiatryczny i neurologiczny. Badanie neurologiczne obejmowało ocenę stanu psychicznego, pamięci, nerwów czaszkowych, funkcji motorycznych, odruchów i testów czuciowych. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników ze zdarzeniem związanym z objawami funkcji życiowych skutkującym TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Oceniane parametry funkcji życiowych obejmowały ciśnienie krwi, tętno i częstość oddechów oraz temperaturę ciała. Nieprawidłowości parametrów życiowych, które badacz uznał za istotne klinicznie, zgłaszano jako zdarzenia niepożądane, jeśli odkrycie stanowiło zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnym zdarzeniem czynnościowym płuc skutkującym TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Oceny płuc obejmowały testy czynnościowe płuc. Klinicznie istotne zmiany miały być zgłaszane jako zdarzenia niepożądane. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w laboratorium klinicznym skutkującymi zdarzeniem niepożądanym
Ramy czasowe: Do końca badania (do 36. tygodnia)
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię (hematokryt, hemoglobina, liczba czerwonych krwinek, liczba białych krwinek z różnicą [neutrofile, limfocyty, monocyty, eozynofile, bazofile] i liczba płytek krwi); biochemia surowicy (azot mocznikowy we krwi, kreatynina, bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa, aminotransferaza alaninowa, gamma-glutamylotransferaza, fosfataza alkaliczna, białko całkowite, sód, potas, wodorowęglany, wapń, chlorki, magnez, fosforan nieorganiczny, kinaza kreatynowa, dehydrogenaza mleczanowa, białko C-reaktywne, troponina, mioglobina, insulinopodobny czynnik wzrostu 1 i cholesterol [nie na czczo]); i analiza moczu (kolor, pH, ciężar właściwy, białko, glukoza, ciała ketonowe i krew). Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne były oparte na uznaniu badacza. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 36. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dodatkowa miara wyniku immunogenności — biomarkery mięśniowe na bazie surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Biomarkery mięśniowe na bazie surowicy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: aTyr Pharma Inc. aTyr Pharma Inc., Sponsor GmbH

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 maja 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATYR1940-C-005
  • 2015-001912-36 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj