Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oksytocyna vs. placebo w leczeniu hiperfagii u dzieci i młodzieży z zespołem Pradera-Williego (OXT-PWS)

10 września 2021 zaktualizowane przez: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Badacze proponują randomizowane, podwójnie ślepe, 8-tygodniowe badanie leczenia oksytocyną donosową (IN-OXT) w porównaniu z placebo u 24 osób w wieku od 5 do 18 lat z PWS w celu oceny wpływu IN-OXT na (1) zachowania żywieniowe (2) Powtarzające się i destrukcyjne zachowania oraz (3) poziomy OXT w ślinie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badacze proponują przeprowadzenie badania leczenia donosowej oksytocyny (IN-OXT) w porównaniu z placebo u dzieci i młodzieży z zespołem Pradera-Williego (PWS). OXT zostało już udowodnione, że jest bezpieczne i skuteczne w badaniu dotyczącym socjalizacji i zachowań destrukcyjnych u dorosłych z PWS i jest stosowane u niemowląt z PWS w trwającym badaniu klinicznym. Badacze stawiają hipotezę, że OXT będzie lepszy od placebo i będzie miał pozytywny wpływ na jedzenie i powtarzalne zachowania dzieci i młodzieży z PWS. Dodatkowa wiedza na temat zdolności OXT do ograniczania przejadania się może prowadzić do poprawy jakości życia i zdrowia fizycznego pacjentów oraz zmniejszenia stresu rodzinnego.

Badacze proponują randomizowane, podwójnie ślepe 8-tygodniowe badanie leczenia donosowego OXT w porównaniu z placebo u 24 osób w wieku od 5 do 18 lat z PWS w celu oceny wpływu IN-OXT na (1) zachowania żywieniowe (2) powtarzające się i destrukcyjne zachowania oraz (3) Poziomy OXT w ślinie. Dane te, jeśli przewyższają placebo, uzupełnią obecną wiedzę, że OXT jest skutecznym sposobem leczenia hiperfagii, jak również innych problematycznych symptomów PWS.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
23

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 5 do 18 lat
  2. Diagnoza PWS potwierdzona badaniami genetycznymi oraz dokumentacją medyczną i historią pacjenta
  3. Stabilne interwencje farmakologiczne, edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne przez 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania.
  4. Mieć badanie fizykalne i wyniki laboratoryjne, które mieszczą się w normach dla PWS
  5. Mieć rodzica/opiekuna/opiekuna, który jest w stanie wyrazić zgodę na ich udział i pełną ocenę dotyczącą rozwoju dziecka i poprawy zachowania w trakcie całego badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ekspozycja na jakikolwiek czynnik badany w ciągu 30 dni przed randomizacją
  2. Wcześniejsze przewlekłe leczenie oksytocyną.
  3. Pierwotna diagnoza psychiatryczna inna niż ASD, w tym choroba afektywna dwubiegunowa, psychoza, schizofrenia, zespół stresu pourazowego lub duże zaburzenie depresyjne. Tacy pacjenci zostaną wykluczeni ze względu na potencjalnie zakłócające wyniki.
  4. Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią. IN-OXT nie był badany u kobiet w ciąży lub karmiących piersią.
  5. Stan chorobowy, który może zakłócać przebieg badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu.
  6. Zaplanuj rozpoczęcie lub zmianę niefarmakologicznych lub farmakologicznych interwencji w trakcie badania.
  7. Kobiety stosujące środki antykoncepcyjne na bazie estrogenów. Jako alternatywę dla środka antykoncepcyjnego na bazie estrogenu, osobnikom doradza się stosowanie środków antykoncepcyjnych na bazie progesteronu; czapki szyjne; gąbki szyjne; lub pianki plemnikobójczej w połączeniu z prezerwatywą. Uczestnicy będą musieli zastosować metodę podwójnej bariery, aby wziąć udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Donosowa oksytocyna
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).
Lek: Oksytocyna donosowa (IN-OXT)
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).
Inne nazwy:
  • Syntocynon
Komparator placebo: Dopasowane placebo
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).
Inny: Dopasowane placebo
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — łączny wynik
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — łączny wynik. HQ to 11-punktowy instrument oceniany przez klinicystów, który został zaprojektowany do pomiaru zachowań związanych z jedzeniem w PWS. Pozycje mapują się na 3 podskale; Zachowanie hiperfagiczne, popęd hiperfagiczny i nasilenie hiperfagii. Podskale są sumowane w celu obliczenia wyniku całkowitego. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 11 do 55, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą hiperfagię i gorszy wynik.
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — ocena czynnika zachowania
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) - Behaviour Factor Score ocenia zachowania związane z poszukiwaniem pożywienia (np. kradzież jedzenia). Wynik współczynnika zachowania mieści się w zakresie od 5 do 25, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej zachowań hiperfagicznych i gorszy wynik.
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — wynik czynnika napędowego
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz Hyperphagia (HQ) – Drive Factor Score ocenia wytrwałość w proszeniu o jedzenie. Wskaźnik Drive Factor Score mieści się w zakresie od 4 do 20, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy popęd hiperfagiczny i gorszy wynik
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — ocena czynnika ciężkości
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) - Severity Factor Score ocenia nasilenie hiperfagii. Severity Factor Score waha się od 2 do 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą dotkliwość.
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Rytualistyczny współczynnik zachowania
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Rytualistycznego Czynnika Zachowania ocenia zachowania rytualne. Wyniki wahają się od 0 do 18, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej rytualne zachowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Wynik czynnika identyczności
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Czynnik identyczności ocenia potrzebę identyczności w środowisku. Wyniki wahają się od 0 do 33, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą potrzebę identyczności i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Wynik Czynnika Stereotypowego Zachowania
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Stereotyped Behaviour Factor Score ocenia stereotypowe zachowania. Wyniki wahają się od 0 do 18, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej stereotypowe zachowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Wynik współczynnika kompulsywnego zachowania
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score ocenia zachowania kompulsywne. Wyniki wahają się od 0-24, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej kompulsywne zachowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Ocena czynnika samookaleczenia
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Self-Injurious Factor Score ocenia zachowania samookaleczające. Wyniki wahają się od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej zachowań samookaleczających i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Restricted Interest Factor Score
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skala Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score ocenia ograniczone zainteresowania. Wyniki wahają się od 0 do 12, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej ograniczone zainteresowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Montefiore Medical Center

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Foundation for Prader-Willi Research

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 września 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 14-10-427-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami