Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oksytocyna vs. placebo w leczeniu hiperfagii u dzieci i młodzieży z zespołem Pradera-Williego (OXT-PWS)

10 września 2021 zaktualizowane przez: Eric Hollander, Montefiore Medical Center
Badacze proponują randomizowane, podwójnie ślepe, 8-tygodniowe badanie leczenia oksytocyną donosową (IN-OXT) w porównaniu z placebo u 24 osób w wieku od 5 do 18 lat z PWS w celu oceny wpływu IN-OXT na (1) zachowania żywieniowe (2) Powtarzające się i destrukcyjne zachowania oraz (3) poziomy OXT w ślinie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze proponują przeprowadzenie badania leczenia donosowej oksytocyny (IN-OXT) w porównaniu z placebo u dzieci i młodzieży z zespołem Pradera-Williego (PWS). OXT zostało już udowodnione, że jest bezpieczne i skuteczne w badaniu dotyczącym socjalizacji i zachowań destrukcyjnych u dorosłych z PWS i jest stosowane u niemowląt z PWS w trwającym badaniu klinicznym. Badacze stawiają hipotezę, że OXT będzie lepszy od placebo i będzie miał pozytywny wpływ na jedzenie i powtarzalne zachowania dzieci i młodzieży z PWS. Dodatkowa wiedza na temat zdolności OXT do ograniczania przejadania się może prowadzić do poprawy jakości życia i zdrowia fizycznego pacjentów oraz zmniejszenia stresu rodzinnego.

Badacze proponują randomizowane, podwójnie ślepe 8-tygodniowe badanie leczenia donosowego OXT w porównaniu z placebo u 24 osób w wieku od 5 do 18 lat z PWS w celu oceny wpływu IN-OXT na (1) zachowania żywieniowe (2) powtarzające się i destrukcyjne zachowania oraz (3) Poziomy OXT w ślinie. Dane te, jeśli przewyższają placebo, uzupełnią obecną wiedzę, że OXT jest skutecznym sposobem leczenia hiperfagii, jak również innych problematycznych symptomów PWS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 5 do 18 lat
  2. Diagnoza PWS potwierdzona badaniami genetycznymi oraz dokumentacją medyczną i historią pacjenta
  3. Stabilne interwencje farmakologiczne, edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne przez 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania.
  4. Mieć badanie fizykalne i wyniki laboratoryjne, które mieszczą się w normach dla PWS
  5. Mieć rodzica/opiekuna/opiekuna, który jest w stanie wyrazić zgodę na ich udział i pełną ocenę dotyczącą rozwoju dziecka i poprawy zachowania w trakcie całego badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ekspozycja na jakikolwiek czynnik badany w ciągu 30 dni przed randomizacją
  2. Wcześniejsze przewlekłe leczenie oksytocyną.
  3. Pierwotna diagnoza psychiatryczna inna niż ASD, w tym choroba afektywna dwubiegunowa, psychoza, schizofrenia, zespół stresu pourazowego lub duże zaburzenie depresyjne. Tacy pacjenci zostaną wykluczeni ze względu na potencjalnie zakłócające wyniki.
  4. Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią. IN-OXT nie był badany u kobiet w ciąży lub karmiących piersią.
  5. Stan chorobowy, który może zakłócać przebieg badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu.
  6. Zaplanuj rozpoczęcie lub zmianę niefarmakologicznych lub farmakologicznych interwencji w trakcie badania.
  7. Kobiety stosujące środki antykoncepcyjne na bazie estrogenów. Jako alternatywę dla środka antykoncepcyjnego na bazie estrogenu, osobnikom doradza się stosowanie środków antykoncepcyjnych na bazie progesteronu; czapki szyjne; gąbki szyjne; lub pianki plemnikobójczej w połączeniu z prezerwatywą. Uczestnicy będą musieli zastosować metodę podwójnej bariery, aby wziąć udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Donosowa oksytocyna
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).
Lek: Oksytocyna donosowa (IN-OXT)
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).
Inne nazwy:
  • Syntocynon
Komparator placebo: Dopasowane placebo
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).
Inny: Dopasowane placebo
Uczestników poinstruowano, aby codziennie przyjmowali 16 IU dziennie (2 wdechy do nozdrza, 4 IU w każdym przypadku).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — łączny wynik
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — łączny wynik. HQ to 11-punktowy instrument oceniany przez klinicystów, który został zaprojektowany do pomiaru zachowań związanych z jedzeniem w PWS. Pozycje mapują się na 3 podskale; Zachowanie hiperfagiczne, popęd hiperfagiczny i nasilenie hiperfagii. Podskale są sumowane w celu obliczenia wyniku całkowitego. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 11 do 55, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą hiperfagię i gorszy wynik.
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — ocena czynnika zachowania
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) - Behaviour Factor Score ocenia zachowania związane z poszukiwaniem pożywienia (np. kradzież jedzenia). Wynik współczynnika zachowania mieści się w zakresie od 5 do 25, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej zachowań hiperfagicznych i gorszy wynik.
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — wynik czynnika napędowego
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz Hyperphagia (HQ) – Drive Factor Score ocenia wytrwałość w proszeniu o jedzenie. Wskaźnik Drive Factor Score mieści się w zakresie od 4 do 20, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy popęd hiperfagiczny i gorszy wynik
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) — ocena czynnika ciężkości
Ramy czasowe: Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.
Kwestionariusz hiperfagii (HQ) - Severity Factor Score ocenia nasilenie hiperfagii. Severity Factor Score waha się od 2 do 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą dotkliwość.
Przedstawiono oceniane trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 2, 4, 6 i 8), tygodniu 0 (poziom wyjściowy), tygodniu 4 i tygodniu 8.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Rytualistyczny współczynnik zachowania
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Rytualistycznego Czynnika Zachowania ocenia zachowania rytualne. Wyniki wahają się od 0 do 18, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej rytualne zachowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Wynik czynnika identyczności
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Czynnik identyczności ocenia potrzebę identyczności w środowisku. Wyniki wahają się od 0 do 33, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą potrzebę identyczności i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Wynik Czynnika Stereotypowego Zachowania
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Stereotyped Behaviour Factor Score ocenia stereotypowe zachowania. Wyniki wahają się od 0 do 18, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej stereotypowe zachowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Wynik współczynnika kompulsywnego zachowania
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Compulsive Behavior Factor Score ocenia zachowania kompulsywne. Wyniki wahają się od 0-24, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej kompulsywne zachowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana skala powtarzalnych zachowań (RBS-R) Ocena czynnika samookaleczenia
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Self-Injurious Factor Score ocenia zachowania samookaleczające. Wyniki wahają się od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej zachowań samookaleczających i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skorygowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R) Restricted Interest Factor Score
Ramy czasowe: Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).
Skala Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R) Restricted Interest Factor Score ocenia ograniczone zainteresowania. Wyniki wahają się od 0 do 12, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej ograniczone zainteresowania i gorszy wynik.
Trendy w wielu punktach czasowych (tygodnie 0, 4 i 8).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Współpracownicy

Foundation for Prader-Willi Research

Śledczy

  • Główny śledczy: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14-10-427-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj