Zastosowanie dalfamprydyny w pierwotnym stwardnieniu bocznym

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18-99 lat;
2. Diagnoza choroby górnego neuronu ruchowego, zgodna z PLS, ale może obejmować dominujący ALS górnego neuronu ruchowego (UMN), zdefiniowana jako cechy wyłącznie górnego neuronu ruchowego (UMN) w co najmniej 2 obszarach ciała podczas badania.
3. EMG w ciągu 3 miesięcy od rejestracji z minimalnymi objawami lub brakiem objawów choroby dolnego neuronu ruchowego,
4. Czas od wystąpienia objawów > 18 miesięcy
5. Brak wcześniejszej alergii na dalfamprydynę
6. Brak aktualnego lub narażenia na jakikolwiek środek terapeutyczny ukierunkowany na PLS lub ALS w ciągu 30 dni od rejestracji.
7. Musi mieć natężoną pojemność życiową (FVC) ≥ 60% wartości oczekiwanej
8. Obecna jest pisemna świadoma zgoda przed badaniem przesiewowym.
9. Pacjenci na stabilnej dawce Riluzolu lub nieprzyjmujący go przez co najmniej trzydzieści dni
10. upośledzenie chodzenia mierzone za pomocą wskaźnika Hausera powyżej 1 i poniżej 7 (od 2 do 6 włącznie);
11. Mini Mental Status Score > 22 i uznany przez PI za zdolny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.
12. Geograficznie dostępne dla witryny.
13. Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie, w stanie jałowym chirurgicznie lub stosując odpowiednie metody kontroli urodzeń) przez czas trwania badania i trzy miesiące po jego zakończeniu. Odpowiednia antykoncepcja obejmuje: abstynencję, antykoncepcję hormonalną (antykoncepcja doustna, antykoncepcja w postaci implantów, antykoncepcja w zastrzykach lub inna antykoncepcja hormonalna, na przykład plaster lub krążek antykoncepcyjny), wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) założona przez ≥ 3 miesiące, metoda mechaniczna w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym lub inną odpowiednią metodę.

Kryteria wyłączenia:

1. Historia klinicznie istotnej choroby wątroby, choroby nerek, neuropatii obwodowej, poważnej choroby naczyń obwodowych, znanej mutacji HSP lub + C9orf72 lub SPG4 lub jakiegokolwiek innego schorzenia uznanego przez badacza za wykluczające;
2. Niechęć do podpisania świadomej zgody lub inne powody, dla których badacz uważa, że ​​uczestnik nie może ukończyć badania;
3. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub próbujące zajść w ciążę;
4. Aktywny nowotwór w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem leczonego raka podstawnokomórkowego skóry;
5. Osoby przyjmujące jakiekolwiek inne leki eksperymentalne w ciągu 30 dni przed włączeniem;
6. Pacjent ma jakąkolwiek historię napadów padaczkowych; operacja mózgu, implanty mózgowe, wszelkie metalowe implanty powyżej szyi, rozruszniki serca, implanty ślimakowe, piercing lub modyfikacja ciała powyżej szyi, znana historia powikłań lub skutków ubocznych związanych z TMS, szum w uszach.
7. U pacjenta występują umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek określone na podstawie obliczonego klirensu kreatyniny ≤50 ml/minutę;
8. pacjentowi podano toksynę botulinową w kończyny dolne w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową i/lub oczekuje się podania toksyny botulinowej w kończyny dolne w trakcie badania;
9. Pacjent ma znaną alergię na substancje zawierające pirydynę lub którykolwiek z nieaktywnych składników tabletki dalfamprydyny (koloidalny dwutlenek krzemu, hydroksypropylometyloceluloza, stearynian magnezu, celuloza mikrokrystaliczna, glikol polietylenowy i dwutlenek tytanu);
10. Pacjent ma historię nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku;
11. U pacjenta występują klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych.
12. Wszystko inne, co w opinii SI naraziłoby uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwiłoby uczestnikowi pełną zgodność z badaniem lub jego ukończenie.