Uso de Dalfampridina na Esclerose Lateral Primária

Critério de inclusão:

1. Homem ou mulher, de 18 a 99 anos;
2. Diagnóstico de doença do neurônio motor superior, compatível com PLS, mas pode incluir ALS predominante do neurônio motor superior (UMN), definida como apenas características do neurônio motor superior (UMN) em pelo menos 2 regiões do corpo no exame.
3. EMG dentro de 3 meses após a inscrição com mínima ou nenhuma evidência de doença do neurônio motor inferior,
4. Tempo desde o início dos sintomas > 18 meses
5. Sem alergia anterior à dalfampridina
6. Nenhuma corrente ou exposição a qualquer agente terapêutico direcionado a PLS ou ALS dentro de 30 dias após a inscrição.
7. Deve ter uma capacidade vital forçada (CVF) ≥ 60% do esperado
8. Consentimento informado por escrito antes da triagem está presente.
9. Sujeitos em uma dose estável de ou não tomaram Riluzol por pelo menos trinta dias
10. Caminhada prejudicada medida por um Índice de Hauser maior que 1 e menor que 7 (2 a 6, inclusive);
11. Pontuação mínima do estado mental > 22 e considerado pelo PI como capaz de fornecer consentimento informado e seguir os procedimentos do estudo.
12. Acessível geograficamente ao local.
13. As mulheres não podem engravidar (por exemplo, pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou usando métodos anticoncepcionais adequados) durante o estudo e três meses após a conclusão do estudo. Contracepção adequada inclui: abstinência, contracepção hormonal (contracepção oral, contracepção implantada, contracepção injetável ou outra contracepção hormonal, por exemplo, adesivo ou anel contraceptivo), dispositivo intrauterino (DIU) colocado por ≥ 3 meses, método de barreira em conjunto com espermicida, ou outro método adequado.

Critério de exclusão:

1. História de doença hepática clinicamente significativa, doença renal, neuropatia periférica, doença vascular periférica grave, HSP conhecida ou mutação + C9orf72 ou SPG4 ou qualquer outra condição médica considerada excludente pelo investigador;
2. Relutância em assinar o consentimento informado ou qualquer outro motivo pelo qual o investigador sinta que o sujeito não pode concluir o estudo;
3. Mulheres grávidas, amamentando ou tentando engravidar;
4. Câncer ativo nos últimos 2 anos, exceto carcinoma basocelular da pele tratado;
5. Indivíduos tomando quaisquer outras drogas experimentais dentro de 30 dias antes da inscrição;
6. O paciente tem qualquer histórico de convulsões; cirurgia cerebral, implantes cerebrais, quaisquer implantes metálicos acima do pescoço, marca-passos cardíacos, implantes cocleares, piercing ou modificação corporal acima do pescoço, histórico conhecido de complicações ou efeitos colaterais relacionados à TMS, zumbido.
7. O paciente tem insuficiência renal moderada ou grave, definida por uma depuração de creatinina calculada de ≤50 mL/minuto;
8. O paciente recebeu toxina botulínica nas extremidades inferiores dentro de 6 meses antes da consulta de triagem e/ou espera-se que receba toxina botulínica nas extremidades inferiores durante o curso do estudo;
9. O paciente tem alergia conhecida a substâncias contendo piridina ou a qualquer um dos ingredientes inativos do comprimido de dalfampridina (dióxido de silício coloidal, hidroxipropilmetilcelulose, estearato de magnésio, celulose microcristalina, polietilenoglicol e dióxido de titânio);
10. O paciente tem histórico de abuso de drogas ou álcool no último ano;
11. O paciente tem valores laboratoriais anormais clinicamente significativos.
12. Qualquer outra coisa que, na opinião do IS, colocaria o sujeito em risco aumentado ou impediria a total adesão ou conclusão do estudo pelo sujeito.