Uso di Dalfampridine nella sclerosi laterale primaria

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 99 anni;
2. Diagnosi di malattia del motoneurone superiore, compatibile con PLS ma può includere la SLA predominante nel motoneurone superiore (UMN), definita come solo le caratteristiche del motoneurone superiore (UMN) in almeno 2 regioni corporee all'esame.
3. EMG entro 3 mesi dall'arruolamento con minima o nessuna evidenza di malattia del motoneurone inferiore,
4. Tempo dall'insorgenza dei sintomi > 18 mesi
5. Nessuna precedente allergia alla dalfampridina
6. Nessuna corrente o esposizione ad alcun agente terapeutico mirato a PLS o ALS entro 30 giorni dall'arruolamento.
7. Deve avere una capacità vitale forzata (FVC) ≥ 60% del previsto
8. È presente il consenso informato scritto prima dello screening.
9. Soggetti con una dose stabile di o che non hanno assunto Riluzolo per almeno trenta giorni
10. Deambulazione compromessa misurata da un indice di Hauser superiore a 1 e inferiore a 7 (da 2 a 6 inclusi);
11. Mini punteggio dello stato mentale> 22 e ritenuto dal PI in grado di fornire il consenso informato e seguire le procedure di prova.
12. Geograficamente accessibile al sito.
13. Le donne non devono essere in grado di rimanere incinte (ad es. post-menopausa, chirurgicamente sterili o utilizzando adeguati metodi di controllo delle nascite) per la durata dello studio e tre mesi dopo il completamento dello studio. Una contraccezione adeguata include: astinenza, contraccezione ormonale (contraccezione orale, contraccezione impiantata, contraccezione iniettata o altra contraccezione ormonale, ad esempio cerotto o anello contraccettivo), dispositivo intrauterino (IUD) in sede per ≥ 3 mesi, metodo di barriera in combinazione con spermicida, o altro metodo adeguato.

Criteri di esclusione:

1. - Storia di malattia epatica clinicamente significativa, malattia renale, neuropatia periferica, malattia vascolare periferica grave, HSP nota o + mutazione C9orf72 o SPG4 o qualsiasi altra condizione medica ritenuta esclusiva dallo sperimentatore;
2. Riluttanza a firmare il consenso informato o altri motivi per i quali lo sperimentatore ritiene che il soggetto non possa completare lo studio;
3. Donne incinte, che allattano o che cercano di rimanere incinte;
4. Cancro attivo nei 2 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle trattato;
5. Soggetti che assumono altri farmaci sperimentali entro 30 giorni prima dell'arruolamento;
6. Il paziente ha una storia di convulsioni; chirurgia cerebrale, impianti cerebrali, qualsiasi impianto metallico sopra il collo, pacemaker cardiaci, impianti cocleari, piercing o modificazione del corpo sopra il collo, anamnesi nota di complicanze o effetti collaterali correlati alla TMS, tinnito.
7. Il paziente ha una compromissione renale moderata o grave come definita da una clearance della creatinina calcolata di ≤50 ml/minuto;
8. Al paziente è stata somministrata tossina botulinica negli arti inferiori nei 6 mesi precedenti la visita di screening e/o si prevede che riceverà tossina botulinica negli arti inferiori durante il corso dello studio;
9. Il paziente ha un'allergia nota alle sostanze contenenti piridina o a uno qualsiasi degli ingredienti inattivi della compressa di dalfampridina (biossido di silicio colloidale, idrossipropilmetilcellulosa, stearato di magnesio, cellulosa microcristallina, polietilenglicole e biossido di titanio);
10. Il paziente ha una storia di abuso di droghe o alcol nell'ultimo anno;
11. Il paziente presenta valori di laboratorio anomali clinicamente significativi.
12. Qualsiasi altra cosa che, a parere dell'IS, possa esporre il soggetto a un rischio maggiore o precludere la piena adesione o il completamento dello studio da parte del soggetto.