Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste szpiku kostnego w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (UwmBmmscALS)

23 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury

Ocena protokołów hodowli mezenchymalnych komórek macierzystych w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji podawania autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego u osób ze zdiagnozowanym stwardnieniem zanikowym bocznym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest jedną z postępujących chorób neurodegeneracyjnych, dotykającą górne i dolne neurony ruchowe w korze mózgowej, pniu mózgu i rdzeniu kręgowym. Stąd objawy uszkodzenia neuronów ruchowych występują zarówno na obwodzie (np. atrofia) i centralnym (np. spastyczność). Nie ma skutecznego leczenia ALS, a większość pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy, zwykle z powodu niewydolności oddechowej. Liczne badania na modelach mysich wykazały, że mezenchymalne komórki macierzyste (MSC) skutecznie poprawiają kliniczne i patologiczne cechy ALS. Celem tego nierandomizowanego, otwartego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji autologicznego przeszczepu mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego osobom ze zdiagnozowanym stwardnieniem zanikowym bocznym. To badanie kliniczne jest przeprowadzane w celu sprawdzenia terapeutycznego (neuroprotekcyjnego i parakrynnego) efektu autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (BM-MSC). Wszyscy włączeni pacjenci będą mieli udokumentowaną historię choroby ALS przed włączeniem do badania. Pacjenci są rekrutowani do badania klinicznego nie dłużej niż 1 rok od rozpoznania choroby. Następnie pacjentów dzieli się na dwie grupy: Grupa I - pacjenci otrzymujący dooponowo jedną aplikację BM-MSCs oraz Grupa II - pacjenci otrzymujący dokanałowo trzy aplikacje (każde podanie co dwa miesiące) BM-MSCs. Następnie zostanie wykonany autologiczny przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych ze szpiku kostnego do płynu mózgowo-rdzeniowego w miejscu rdzenia kręgowego. Wreszcie, bezpieczeństwo leczenia, zdarzenia niepożądane i parametry eksploracyjne, w tym badania elektromiograficzne (EMG), natężona pojemność życiowa (FVC) i skala oceny czynnościowej (FRS) w celu ustalenia tempa progresji ALS będą rejestrowane przez cały czas trwania i podczas obserwacji po leczeniu okres.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • rozpoznanie choroby ALS przed przeszczepem komórek (diagnoza ustalona na podstawie kryteriów El Escorial dla określonego ALS)
  • dobre zrozumienie protokołu i gotowość do wyrażenia zgody
  • podpisana świadoma zgoda
  • czas trwania choroby: do 2 lat
  • FVC > 50% / zaświadczenie pulmonologa o wydolności oddechowej pacjenta

Kryteria wyłączenia:

  • rak,
  • choroby autoimmunologiczne
  • niewydolność nerek,
  • podmiot jest zależny od układu oddechowego.
  • podmiot nie chce lub nie może spełnić wymagań protokołu
  • ciąża, karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wstrzyknięcie autologicznych BM-MSC
Interwencja: Biologiczna: Terapia komórkowa autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego, które są przeszczepiane dooponowo (poprzez standardowe nakłucie lędźwiowe) pacjentom z ALS.
Inny: Biologiczne: Terapia komórkowa
Ludzki autologiczny przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego u pacjentów z ALS.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w funkcjonalnej skali oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS) między pacjentami przed i po przeszczepie komórek macierzystych.
Ramy czasowe: Od dnia rejestracji do dnia pierwszego wstrzyknięcia komórek macierzystych (6 miesięcy - pierwszy raz ALSFRS) + a następnie co 2 miesiące do 1,5 roku badania
ALSFRS to kwestionariusz z porządkową skalą ocen (ocena 0-4 dla każdego pytania, 4 to najbardziej funkcjonalna, łącznie 0-48) składający się z 12 czynności funkcjonalnych. Najbardziej funkcjonalny całkowity wynik to 48. Po raz pierwszy kwestionariusz ALSFRS wypełniano po włączeniu pacjentów, a następnie po 6 miesiącach obserwacji i wstrzykiwaniu komórek macierzystych kwestionariusz ALSFRS wypełniano co 2 miesiące do 1,5 roku okresu obserwacji.
Od dnia rejestracji do dnia pierwszego wstrzyknięcia komórek macierzystych (6 miesięcy - pierwszy raz ALSFRS) + a następnie co 2 miesiące do 1,5 roku badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Warmia and Mazury

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UWM/ALS-MSC.2015/002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami