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Cellule staminali mesenchimali autologhe del midollo osseo nel trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (UwmBmmscALS)

23 agosto 2016 aggiornato da: Wojciech Maksymowicz, University of Warmia and Mazury

Valutazione dei protocolli di coltura delle cellule staminali mesenchimali nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

L'obiettivo di questo studio è quello di indagare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo negli individui con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una delle malattie neurodegenerative progressive, che colpisce i motoneuroni superiori e inferiori nella corteccia cerebrale, nel tronco encefalico e nel midollo spinale. Quindi, i segni di danno motoneurone sono sia a livello periferico (es. atrofia) e centrale (es. livello di spasticità). Non esiste un trattamento efficace per la SLA e la maggior parte dei pazienti muore entro 5 anni dalla diagnosi, di solito a causa di insufficienza respiratoria. Numerosi studi su modelli murini hanno rivelato che le cellule staminali mesenchimali (MSC) migliorano con successo le caratteristiche cliniche e patologiche della SLA. L'obiettivo di questo studio in aperto non randomizzato è quello di indagare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto autologo di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo negli individui con diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica. Questo studio clinico è condotto per testare l'effetto terapeutico (neuroprotettivo e paracrino) delle cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo (BM-MSC). Tutti i pazienti arruolati avranno una storia documentata di malattia da SLA prima dell'arruolamento nello studio. I pazienti vengono reclutati per una sperimentazione clinica non superiore a 1 anno dalla diagnosi della malattia. Quindi, i pazienti sono divisi in due gruppi: Gruppo I - pazienti che ricevono per via intratecale un'applicazione di BM-MSC e Gruppo II - pazienti che ricevono per via intratecale tre applicazioni (ciascuna somministrazione ogni due mesi) di BM-MSC. Successivamente, verrà eseguito il trapianto autologo di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo nel liquido cerebrospinale nel sito del midollo spinale. Infine, la sicurezza del trattamento, gli eventi avversi e i parametri esplorativi, inclusi gli studi elettromiografici (EMG), la capacità vitale forzata (FVC) e la scala di valutazione funzionale (FRS) per stabilire il tasso di progressione della SLA saranno registrati per tutta la durata e nel follow-up post-trattamento periodo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi della malattia di SLA prima del trapianto di cellule (diagnosi stabilita secondo i criteri di El Escorial per SLA definita)
  • buona comprensione del protocollo e disponibilità al consenso
  • consenso informato firmato
  • durata della malattia: fino a 2 anni
  • FVC > 50% / certificato pneumologo sulla funzione respiratoria del paziente

Criteri di esclusione:

  • cancro,
  • Malattie autoimmuni
  • insufficienza renale,
  • soggetto è un dipendente respiratorio.
  • soggetto non disposto o impossibilitato a rispettare le prescrizioni del protocollo
  • gravidanza, allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Iniezione di BM-MSC autologhe
Intervento: Biologico: Terapia cellulare di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo che vengono trapiantate intratecalmente (tramite una puntura lombare standard) nei soggetti affetti da SLA.
Altro: Biologico: Terapia cellulare
Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate da midollo osseo umano autologo in pazienti affetti da SLA.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS) tra i pazienti prima e dopo il trapianto di cellule staminali.
Lasso di tempo: Dal giorno dell'arruolamento fino alla data della prima iniezione di cellule staminali (6 mesi - prima volta ALSFRS) + e successivamente ogni 2 mesi fino a 1,5 anni di sperimentazione
ALSFRS è un questionario su scala di valutazione ordinale (valutazione 0-4 per ogni domanda, 4 è la più funzionale, 0-48 in totale) di 12 attività funzionali. Il punteggio totale più funzionale è 48. La prima volta che il questionario ALSFRS è stato somministrato dopo l'arruolamento dei pazienti e successivamente, dopo 6 mesi di osservazione e iniezioni di cellule staminali, l'ALSFRS è stato somministrato ogni 2 mesi fino a 1,5 anni di periodo di follow-up.
Dal giorno dell'arruolamento fino alla data della prima iniezione di cellule staminali (6 mesi - prima volta ALSFRS) + e successivamente ogni 2 mesi fino a 1,5 anni di sperimentazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Warmia and Mazury

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Wojciech Maksymowicz, MD, Prof., Faculty of Medical Sciences, University of Warmia and Mazury in Olsztyn, Poland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2015

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 agosto 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 agosto 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UWM/ALS-MSC.2015/002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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