Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia ludzkiego prekursora limfocytów T (HTLP) po częściowo zgodnej z HLA transplantacji allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID (HTLP Necker)

18 maja 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność iniekcji ludzkiego progenitorowego limfocytu T (HTLP) w celu przyspieszenia odbudowy układu odpornościowego po częściowo zgodnym z HLA przeszczepie allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności iniekcji ludzkiego progenitorowego limfocytu T (HTLP) w celu przyspieszenia odbudowy immunologicznej po częściowo zgodnym z HLA allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Nie podano

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Marina CAVAZZANA, MD & PhD
  • Numer telefonu: +33 1 44 49 50 68
  • E-mail: m.cavazzana@aphp.fr

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75015
        • Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci pediatryczni z jakimkolwiek rodzajem SCID potwierdzonym kliniczną, immunologiczną i/lub molekularną diagnozą i kwalifikujący się do allogenicznego HSCT
  • Brak dopasowanego dawcy rodzeństwa lub dopasowanego dawcy niespokrewnionego (MUD) 10/10
  • Warunki kliniczne niezgodne z poszukiwaniem MUD
  • Pisemna świadoma zgoda rodziców/przedstawiciela prawnego (dziecka)
  • Wiek ≤ 2 lata w momencie badania przesiewowego
  • Brak wcześniejszej terapii allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych
  • Brak leczenia innym badanym lekiem w ciągu jednego miesiąca przed włączeniem
  • Pacjent objęty ubezpieczeniem społecznym

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność genoidentycznego dawcy HLA
  • Brak pisemnej zgody rodziców
  • Leczenie innym badanym lekiem w ciągu jednego miesiąca przed włączeniem
  • Pozytywny na zakażenie wirusem HIV metodą PCR genomu
  • Przeciwwskazanie do przeszczepu allogenicznego lub terapii kondycjonującej (z wyjątkiem pacjentów z SCID z niedoborem naprawy DNA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wstrzyknięcie ludzkiego prekursora limfocytów T (HTLP).
Ludzkie progenitorowe limfocyty T (HTLP) otrzymane po krótkim okresie hodowli ex vivo w obecności białka fuzyjnego DL-4, Retronectin® i kombinacji cytokin
Lek: Wstrzyknięcie ludzkiego prekursora limfocytów T (HTLP).
Wstrzyknięcie komórek progenitorowych pochodzących z hodowli HTLP w dniach 8-12 po częściowo zgodnej z HLA allogenicznej transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID (dzień 7 hodowli)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność ograniczająca dawkę (DLT)
Ramy czasowe: 3 miesiące po przeszczepie
ocenić bezpieczeństwo zabiegu
3 miesiące po przeszczepie
odtworzenie przedziału komórkowego CD3+ TCRαβ+
Ramy czasowe: Miesiąc 3
określa się na podstawie obecności ≥ 300/µl krążących limfocytów T CD3+ TCRαβ+ w celu oceny skuteczności
Miesiąc 3

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przebieg czasowy odtwarzania różnych subpopulacji komórek T
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
czas potrzebny do osiągnięcia normalnej liczby naiwnych limfocytów T CD4+ i CD8+
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
obecność niedawnych emigrantów grasicy
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Aby ocenić aktywną tymopoezę
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Liczba kręgów wycinania receptora komórek T (TREC ) we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Aby ocenić aktywną tymopoezę
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Przegrupowania TCR
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Według analizy NGS
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Rekonstytucja komórek B
Ramy czasowe: Miesiąc 6, miesiąc 12
liczba i fenotyp dla naiwnych komórek IgD+CD27-, strefy brzeżnej IgD+CD27+, komutowanej pamięci IgD-CD27+ i IgD-CD27-
Miesiąc 6, miesiąc 12
Poziomy immunoglobulin (Ig).
Ramy czasowe: Miesiąc 6, miesiąc 12
Miesiąc 6, miesiąc 12
Numery komórek NK
Ramy czasowe: Miesiąc 6, miesiąc 12
Miesiąc 6, miesiąc 12
Skumulowana częstość występowania infekcji
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
12 miesięcy po przeszczepie
Skumulowana częstość występowania ostrych i przewlekłych epizodów choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
24 miesiące po przeszczepie
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
2 lata po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
  • Główny śledczy: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 maja 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
3 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
24 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • P150949J
  • 2018-001029-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami