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Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di progenitore linfoide T umano (HTLP) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID (HTLP Necker)

18 maggio 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Uno studio di fase I/II che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di progenitore linfoide umano T (HTLP) per accelerare la ricostituzione immunitaria dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di Human T Lymphoid Progenitor (HTLP) per accelerare la ricostituzione immunitaria dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Non fornito

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Marina CAVAZZANA, MD & PhD
  • Numero di telefono: +33 1 44 49 50 68
  • Email: m.cavazzana@aphp.fr

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
        • Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti pediatrici affetti da qualsiasi tipo di SCID confermata da diagnosi clinica, immunologica e/o molecolare ed eleggibili per un trapianto allogenico
  • Assenza di un fratello donatore compatibile o di un donatore non consanguineo compatibile (MUD) 10/10
  • Condizioni cliniche incompatibili con la ricerca di un MUD
  • Consenso scritto e informato dei genitori/rappresentante legale (bambino)
  • Età ≤ 2 anni al momento dello screening
  • Nessuna precedente terapia con trapianto di cellule staminali allogeniche
  • Nessun trattamento con un altro farmaco sperimentale entro un mese prima dell'inclusione
  • Paziente iscritto alla previdenza sociale

Criteri di esclusione:

  • Presenza di un donatore genoidentico HLA
  • Assenza del consenso scritto dei genitori
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro un mese prima dell'inclusione
  • Positivo per l'infezione da HIV mediante PCR genomica
  • Controindicazione al trapianto allogenico o alla terapia di condizionamento (ad eccezione dei pazienti SCID con deficit di riparazione del DNA)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Iniezione del progenitore linfoide T umano (HTLP).
Cellule progenitrici linfoidi T umane (HTLP) ottenute dopo un breve periodo di coltura ex vivo in presenza della proteina di fusione DL-4, Retronectin® e una combinazione di citochine
Droga: Iniezione del progenitore linfoide T umano (HTLP).
Iniezione di progenitori derivati ​​dalla coltura HTLP al giorno 8-giorno 12 dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID (giorno 7 della coltura)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità limitante la dose (DLT)
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
per valutare la sicurezza della procedura
3 mesi dopo il trapianto
ricostituzione del compartimento cellulare CD3+ TCRαβ+
Lasso di tempo: Mese 3
determinato dalla presenza di ≥ 300/µL totali, cellule T CD3+ TCRαβ+ circolanti per valutare l'efficacia
Mese 3

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Andamento temporale della ricostituzione delle diverse sottopopolazioni di cellule T
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
tempo necessario per raggiungere un numero normale di linfociti T CD4+ e CD8+ naïve
Mese 3, mese 6, mese 12
presenza di recenti emigranti timici
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
Valutare la timopoiesi attiva
Mese 3, mese 6, mese 12
Numero di circoli di escissione del recettore delle cellule T (TREC) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
Valutare la timopoiesi attiva
Mese 3, mese 6, mese 12
Riarrangiamenti TCR
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
Dall'analisi NGS
Mese 3, mese 6, mese 12
Ricostituzione delle cellule B
Lasso di tempo: Mese 6, mese 12
numero e fenotipo per cellule naïve IgD+CD27-, zona marginale IgD+CD27+, cellule IgD-CD27+ a memoria commutata e IgD-CD27-
Mese 6, mese 12
Livelli di immunoglobuline (Ig).
Lasso di tempo: Mese 6, mese 12
Mese 6, mese 12
Numeri di cellule NK
Lasso di tempo: Mese 6, mese 12
Mese 6, mese 12
Incidenza cumulativa delle infezioni
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
12 mesi dopo il trapianto
Incidenza cumulativa di episodi acuti e cronici di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
24 mesi dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
  • Investigatore principale: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 maggio 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P150949J
  • 2018-001029-14 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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