Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa za pośrednictwem lentiwirusów dla pacjentów pediatrycznych z niedokrwistością Fanconiego podtypu A

20 maja 2024 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Badanie kliniczne fazy II mające na celu ocenę skuteczności infuzji autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA (lek sierocy) u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtyp A

Jest to otwarte badanie kliniczne fazy II mające na celu ocenę skuteczności terapii genowej opartej na komórkach krwiotwórczych u dzieci i młodzieży z niedokrwistością Fanconiego podtypu A (FA-A).

Hematopoetyczne komórki macierzyste z mobilizowanej krwi obwodowej pacjentów z FA-A będą transdukowane ex vivo (poza organizmem) wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA. Po transdukcji skorygowane komórki macierzyste zostaną podane dożylnie pacjentowi w celu zapobieżenia niewydolności szpiku kostnego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie kliniczne fazy II u dzieci i młodzieży, mające na celu ocenę skuteczności hematopoetycznej terapii genowej składającej się z autologicznych komórek wzbogaconych w CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA u dzieci i młodzieży z FA-A.

Wzbogacone hematopoetyczne komórki macierzyste CD34+ będą transdukowane ex vivo terapeutycznym wektorem lentiwirusowym i podawane we wlewie dożylnym po transdukcji bez uprzedniego kondycjonowania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
7

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Niedokrwistość Fanconiego zdiagnozowana na podstawie testu łamliwości chromosomów hodowanych limfocytów w obecności DEB lub podobnego czynnika sieciującego DNA
  2. Pacjenci z grupy komplementarnej FA-A
  3. Minimalny wiek: 1 rok i minimalna waga 8 kg
  4. Maksymalny wiek: 17 lat
  5. Co najmniej 30 komórek CD34+/μl oznacza się w jednej aspiracji szpiku kostnego (BM) w ciągu 3 miesięcy przed pobraniem komórek CD34+ LUB (patrz kolejne kryterium)

  6. Jeżeli liczba komórek CD34+/μl w BM mieści się w przedziale 10-29, parametry krwi obwodowej (PB) powinny spełniać dwa z trzech poniższych kryteriów:

    • Hemoglobina: ≥11 g/dl
    • Neutrofile: ≥900 komórek/μl
    • Płytki krwi: ≥60 000 komórek/μl
  7. Wyraź świadomą zgodę zgodnie z obowiązującymi przepisami
  8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty wyjściowej i wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z dostępnym i kwalifikującym się medycznie dawcą rodzeństwa, identycznym z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA).
  2. Dowody na zespół mielodysplastyczny lub białaczkę lub nieprawidłowości cytogenetyczne inne niż te, które przewidują te stany w analizie aspiratu BM. Oceny tej należy dokonać na podstawie ważnych badań przeprowadzonych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem pacjenta do badania klinicznego
  3. Pacjenci z mozaicyzmem somatycznym związanym ze stabilną lub poprawioną liczbą komórek we wszystkich liniach komórek PB
  4. Indeks wydajności Lansky'ego ≤ 60%
  5. Jakakolwiek współistniejąca choroba lub stan, który w opinii Głównego Badacza powoduje, że pacjent nie kwalifikuje się do udziału w badaniu
  6. Istniejące wcześniej upośledzenie czuciowe lub motoryczne > = stopień 2 według kryteriów National Cancer Institute (NCI)
  7. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

  8. Dysfunkcja wątroby zdefiniowana przez:

    • Bilirubina > 3 x górna granica normy (GGN)
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 5 x GGN
    • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) > 5 x GGN W przypadku pacjentów ze stężeniem bilirubiny, AlAT lub AspAT powyżej GGN, przed potwierdzeniem kwalifikacji zgodnie z kryterium wykluczenia 5, w tym oceną wirusowego zapalenia wątroby, należy przeprowadzić badanie w celu określenia etiologii nieprawidłowości w wątrobie , przeciążenie żelazem, uraz spowodowany lekami lub inne przyczyny.
  9. Dysfunkcja nerek wymagająca hemodializy lub dializy otrzewnowej

  10. Dysfunkcja płuc zdefiniowana przez:

    • Potrzeba dodatkowego tlenu w ciągu ostatnich 2 tygodni (w przypadku braku ostrej infekcji)
    • Nasycenie tlenem (za pomocą pulsoksymetrii)
  11. Dowody na aktywny nowotwór złośliwy z przerzutami lub lokoregionalnie zaawansowany nowotwór, w przypadku którego przewiduje się, że przeżycie będzie krótsze niż 3 lata
  12. Tester otrzymuje androgeny (tj. danazol, oksymetholon)
  13. Osobnik otrzymuje inną eksperymentalną terapię do leczenia/zapobiegania niewydolności szpiku kostnego związanej z FA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: RP-L102
RP-L102 to komórki wzbogacone w CD34+ od osobników z niedokrwistością Fanconiego podtypu A, transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA
Biologiczny: RP-L102
Komórki wzbogacone w CD34+ od osobników z niedokrwistością Fanconiego podtypu A transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korekta fenotypowa jednostek tworzących kolonie szpiku kostnego po infuzji RP-L102
Ramy czasowe: 3 lata
W miesiącach 12-36 po infuzji przeżywalność jednostek tworzących kolonie szpiku kostnego wobec 10 nM mitomycyny C (MMC) wzrasta do ponad lub równo 10% w stosunku do wartości określonych na linii podstawowej (ocena przed leczeniem).
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korekta fenotypowa limfocytów T we krwi obwodowej po infuzji RP-L102
Ramy czasowe: 3 lata
Ocena odsetka limfocytów T krwi obwodowej z aberracjami chromosomowymi wywołanymi diepoksybutanem (DEB), które zmniejszają się od ponad lub równych 50% na początku badania (określonego jako odstęp między oceną przed leczeniem a 2 miesiącami po infuzji) do mniej niż 50% w okresie od 12 do 36 miesięcy po infuzji.
3 lata
Wszczepienie skorygowanych genowo komórek hematopoetycznych po infuzji RP-L102
Ramy czasowe: 3 lata
Poziom znakowania genu prowirusa wektora lentiwirusowego FANCA (LV) we wszystkich komórkach krwi obwodowej wynosi co najmniej 0,1 liczby kopii wektora (VCN) w komórkach krwi obwodowej w miesiącach 6-36 po infuzji.
3 lata
Zapobieganie lub ratowanie niewydolności szpiku kostnego
Ramy czasowe: 3 lata
Ocena potrzeby leczenia niewydolności szpiku kostnego.
3 lata
Bezpieczeństwo krótko- i długoterminowe
Ramy czasowe: 3 lata
Ocena liczby zdarzeń niepożądanych związanych z RP-L102
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Julián Sevilla Navarro, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RP-L102-0118
  • 2018-002502-31 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami