Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa za pośrednictwem lentiwirusów dla pacjentów pediatrycznych z niedokrwistością Fanconiego podtypu A

20 maja 2024 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Badanie kliniczne fazy II mające na celu ocenę skuteczności infuzji autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA (lek sierocy) u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtyp A

Jest to otwarte badanie kliniczne fazy II mające na celu ocenę skuteczności terapii genowej opartej na komórkach krwiotwórczych u dzieci i młodzieży z niedokrwistością Fanconiego podtypu A (FA-A).

Hematopoetyczne komórki macierzyste z mobilizowanej krwi obwodowej pacjentów z FA-A będą transdukowane ex vivo (poza organizmem) wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA. Po transdukcji skorygowane komórki macierzyste zostaną podane dożylnie pacjentowi w celu zapobieżenia niewydolności szpiku kostnego.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie kliniczne fazy II u dzieci i młodzieży, mające na celu ocenę skuteczności hematopoetycznej terapii genowej składającej się z autologicznych komórek wzbogaconych w CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA u dzieci i młodzieży z FA-A.

Wzbogacone hematopoetyczne komórki macierzyste CD34+ będą transdukowane ex vivo terapeutycznym wektorem lentiwirusowym i podawane we wlewie dożylnym po transdukcji bez uprzedniego kondycjonowania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Niedokrwistość Fanconiego zdiagnozowana na podstawie testu łamliwości chromosomów hodowanych limfocytów w obecności DEB lub podobnego czynnika sieciującego DNA
  2. Pacjenci z grupy komplementarnej FA-A
  3. Minimalny wiek: 1 rok i minimalna waga 8 kg
  4. Maksymalny wiek: 17 lat
  5. Co najmniej 30 komórek CD34+/μl oznacza się w jednej aspiracji szpiku kostnego (BM) w ciągu 3 miesięcy przed pobraniem komórek CD34+ LUB (patrz kolejne kryterium)

  6. Jeżeli liczba komórek CD34+/μl w BM mieści się w przedziale 10-29, parametry krwi obwodowej (PB) powinny spełniać dwa z trzech poniższych kryteriów:

    • Hemoglobina: ≥11 g/dl
    • Neutrofile: ≥900 komórek/μl
    • Płytki krwi: ≥60 000 komórek/μl
  7. Wyraź świadomą zgodę zgodnie z obowiązującymi przepisami
  8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty wyjściowej i wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z dostępnym i kwalifikującym się medycznie dawcą rodzeństwa, identycznym z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA).
  2. Dowody na zespół mielodysplastyczny lub białaczkę lub nieprawidłowości cytogenetyczne inne niż te, które przewidują te stany w analizie aspiratu BM. Oceny tej należy dokonać na podstawie ważnych badań przeprowadzonych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem pacjenta do badania klinicznego
  3. Pacjenci z mozaicyzmem somatycznym związanym ze stabilną lub poprawioną liczbą komórek we wszystkich liniach komórek PB
  4. Indeks wydajności Lansky'ego ≤ 60%
  5. Jakakolwiek współistniejąca choroba lub stan, który w opinii Głównego Badacza powoduje, że pacjent nie kwalifikuje się do udziału w badaniu
  6. Istniejące wcześniej upośledzenie czuciowe lub motoryczne > = stopień 2 według kryteriów National Cancer Institute (NCI)
  7. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

  8. Dysfunkcja wątroby zdefiniowana przez:

    • Bilirubina > 3 x górna granica normy (GGN)
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 5 x GGN
    • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) > 5 x GGN W przypadku pacjentów ze stężeniem bilirubiny, AlAT lub AspAT powyżej GGN, przed potwierdzeniem kwalifikacji zgodnie z kryterium wykluczenia 5, w tym oceną wirusowego zapalenia wątroby, należy przeprowadzić badanie w celu określenia etiologii nieprawidłowości w wątrobie , przeciążenie żelazem, uraz spowodowany lekami lub inne przyczyny.
  9. Dysfunkcja nerek wymagająca hemodializy lub dializy otrzewnowej

  10. Dysfunkcja płuc zdefiniowana przez:

    • Potrzeba dodatkowego tlenu w ciągu ostatnich 2 tygodni (w przypadku braku ostrej infekcji)
    • Nasycenie tlenem (za pomocą pulsoksymetrii)
  11. Dowody na aktywny nowotwór złośliwy z przerzutami lub lokoregionalnie zaawansowany nowotwór, w przypadku którego przewiduje się, że przeżycie będzie krótsze niż 3 lata
  12. Tester otrzymuje androgeny (tj. danazol, oksymetholon)
  13. Osobnik otrzymuje inną eksperymentalną terapię do leczenia/zapobiegania niewydolności szpiku kostnego związanej z FA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RP-L102
RP-L102 to komórki wzbogacone w CD34+ od osobników z niedokrwistością Fanconiego podtypu A, transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA
Biologiczny: RP-L102
Komórki wzbogacone w CD34+ od osobników z niedokrwistością Fanconiego podtypu A transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korekta fenotypowa jednostek tworzących kolonie szpiku kostnego po infuzji RP-L102
Ramy czasowe: 3 lata
W miesiącach 12-36 po infuzji przeżywalność jednostek tworzących kolonie szpiku kostnego wobec 10 nM mitomycyny C (MMC) wzrasta do ponad lub równo 10% w stosunku do wartości określonych na linii podstawowej (ocena przed leczeniem).
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korekta fenotypowa limfocytów T we krwi obwodowej po infuzji RP-L102
Ramy czasowe: 3 lata
Ocena odsetka limfocytów T krwi obwodowej z aberracjami chromosomowymi wywołanymi diepoksybutanem (DEB), które zmniejszają się od ponad lub równych 50% na początku badania (określonego jako odstęp między oceną przed leczeniem a 2 miesiącami po infuzji) do mniej niż 50% w okresie od 12 do 36 miesięcy po infuzji.
3 lata
Wszczepienie skorygowanych genowo komórek hematopoetycznych po infuzji RP-L102
Ramy czasowe: 3 lata
Poziom znakowania genu prowirusa wektora lentiwirusowego FANCA (LV) we wszystkich komórkach krwi obwodowej wynosi co najmniej 0,1 liczby kopii wektora (VCN) w komórkach krwi obwodowej w miesiącach 6-36 po infuzji.
3 lata
Zapobieganie lub ratowanie niewydolności szpiku kostnego
Ramy czasowe: 3 lata
Ocena potrzeby leczenia niewydolności szpiku kostnego.
3 lata
Bezpieczeństwo krótko- i długoterminowe
Ramy czasowe: 3 lata
Ocena liczby zdarzeń niepożądanych związanych z RP-L102
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Julián Sevilla Navarro, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-L102-0118
  • 2018-002502-31 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Grupa uzupełniania niedokrwistości Fanconiego A

Badania kliniczne na RP-L102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj