Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

OTL-200 u pacjentów z późną młodzieńczą leukodystrofią metachromatyczną (MLD)

27 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Orchard Therapeutics

Otwarte, nierandomizowane badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej infuzji OTL-200 u pacjentów z późną młodzieńczą (LJ) leukodystrofią metachromatyczną (MLD).

OTL-200 to kriokonserwowana dyspersja do infuzji zawierająca autologiczną populację wzbogaconą komórkami CD34+, która zawiera hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe (HSPC) transdukowane ex vivo przy użyciu wektora lentiwirusowego kodującego ludzki gen arylosulfatazy A (ARSA). MLD jest lizosomalnym schorzeniem spichrzeniowym (LSD) dziedziczonym autosomalnie recesywnie, charakteryzującym się ciężką i postępującą demielinizacją wpływającą na ośrodkowy i obwodowy układ nerwowy. Celem tego badania klinicznego jest ocena działania farmakodynamicznego oraz długoterminowej skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa OTL-200 u pacjentów z późną młodzieńczą MLD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wszystkie poniższe kryteria muszą być spełnione:

  • Udokumentowana diagnostyka biochemiczna i molekularna MLD, oparta na aktywności ARSA poniżej normy i identyfikacji dwóch chorobotwórczych alleli ARSA. Nowe mutacje zostaną przeanalizowane za pomocą narzędzi do przewidywania in silico i wykluczone ze znanych powszechnych polimorfizmów. W przypadku nowej mutacji (mutacji) 24-godzinna zbiórka moczu musi wykazywać podwyższone poziomy sulfatydów.
  • Genotyp 0/R lub R/R lub genotyp rozpoznany jako związany z wariantem LJ MLD.
  • a) Jeśli występują objawy: wiek wystąpienia choroby między ≥7 a <17 lat (tj. przed 17 urodzinami). LUB
  • b) Jeśli stan przedobjawowy: uczestnik musi mieć <17 lat w momencie leczenia (tj. przed ukończeniem 17. roku życia) ORAZ musi mieć rodzeństwo z rozpoznaniem wariantu MLD w późnej fazie młodzieńczej na podstawie wieku wystąpienia choroby (≥7 i <17 lat, tj. przed 17. urodzinami rodzeństwa), z rozpoznaniem biochemicznym i molekularnym.
  • Normalne funkcje poznawcze określone przez IQ≥85 na odpowiednich dla wieku skalach poznawczych.
  • a) Jeśli uczestnik ma <7 lat (tj. przed 7. urodzinami): osiągnięcie normalnych kamieni milowych w rozwoju motorycznym, normalna funkcja motoryczna duża zgodnie z wiekiem chronologicznym i prawidłowe badanie neurologiczne (jeśli dotyczy na podstawie wieku uczestnika, GMFC-MLD = 0) LUB b) Jeśli uczestnik ma ≥7 lat: normalna funkcja motoryki dużej lub łagodne upośledzenie funkcji motoryki dużej, zdefiniowane przez GMFC-MLD 0 lub 1 (tj. pacjent jest w stanie samodzielnie chodzić).

UWAGA: Poniższe objawy nie wykluczają, jeśli występują samodzielnie: 1.) Napady padaczkowe 2.) Objawy choroby ujawnione podczas oceny instrumentalnej (elektroneurografia [ENG] i rezonans magnetyczny mózgu)

  • W stosownych przypadkach uczestnik chętny i zdolny do przestrzegania wymagań dotyczących stosowania środków antykoncepcyjnych.
  • Uczestnik (lub, jeśli ma to zastosowanie, rodzic/opiekun prawny) przedstawiający podpisaną świadomą zgodę lub zgodę, stosownie do przypadku

Kryteria wyłączenia:

  • Udokumentowane zakażenie wirusem HIV (dodatni HIV RNA i/lub przeciwciała anty-p24).
  • Nowotwór złośliwy (z wyjątkiem zlokalizowanego raka skóry) lub udokumentowana historia dziedzicznego zespołu nowotworowego. Uczestnicy z wcześniej pomyślnie leczonym nowotworem złośliwym i wystarczającą obserwacją, aby wykluczyć nawrót (na podstawie opinii onkologa) mogą zostać włączeni po omówieniu i zatwierdzeniu przez Monitora Medycznego.
  • Mielodysplazja, zmiany cytogenetyczne charakterystyczne dla zespołu mielodysplastycznego (MDS) i ostrej białaczki szpikowej (AML) lub inne poważne zaburzenia hematologiczne.
  • Pacjenci obecnie włączeni do innych badań interwencyjnych
  • Wcześniej przeszedł allogeniczną terapię genową HSPC (HSPC-GT) i ma dowody na obecność resztkowych komórek pochodzenia dawcy.
  • Poprzednia terapia genowa.
  • Ma objawowy półpasiec, niereagujący na określone leczenie. UWAGA: Do badania mogą zostać włączeni uczestnicy z niedawną historią półpaśca. W takich przypadkach włączenie, dodatkowe monitorowanie i leczenie schorzenia musi zostać omówione i zatwierdzone przez Monitora Medycznego.
  • Dowody na aktywną gruźlicę (TB) na podstawie badania lekarskiego, obrazowania klatki piersiowej i testów gruźlicy. Uczestnicy z utajoną gruźlicą, udokumentowaną wywiadem lekarskim i/lub badaniem gruźlicy, mogą zostać włączeni do badania, jeśli otrzymują profilaktykę antybiotykową (np. izoniazyd). Włączenie, monitorowanie i leczenie gruźlicy u takich uczestników musi zostać omówione i zatwierdzone przez Monitora Medycznego.
  • Ostre lub przewlekłe stabilne wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) potwierdzone dodatnim wynikiem testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) podczas badania przesiewowego lub w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem kondycjonowania i/lub dodatnim wynikiem DNA HBV. UWAGA: Uczestnicy z dodatnim wynikiem przeciwciał przeciw rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B z powodu wcześniejszego wyleczenia choroby mogą zostać włączeni do badania, tylko jeśli uzyskano potwierdzający ujemny wynik testu HBsAg i ujemny wynik testu DNA na zapalenie wątroby typu B. Włączenie, monitorowanie i leczenie zapalenia wątroby u takich uczestników musi zostać omówione i zatwierdzone przez Monitora Medycznego.
  • Obecność pozytywnego wyniku testu RNA wirusa zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego. UWAGA: Pacjenci, u których wcześniej uzyskano dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C, mogą być leczeni, pod warunkiem że wykażą brak trwającej infekcji za pomocą testu kwasu nukleinowego z granicą oznaczalności ≤15 jednostek międzynarodowych/ml. Negatywne wyniki testu są wymagane w co najmniej 3 kolejnych okazjach w okresie co najmniej 4 tygodni, po zakończeniu leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C, przy czym ostatni test należy przeprowadzić nie później niż 3 dni przed pobraniem komórek. Włączenie, monitorowanie i leczenie zapalenia wątroby u takich uczestników musi zostać omówione i zatwierdzone przez Monitora Medycznego.
  • Dysfunkcja narządów końcowych, ciężka aktywna infekcja niereagująca na leczenie lub inna ciężka choroba lub stan kliniczny, który w ocenie badacza czyni uczestnika nieodpowiednim do włączenia do tego badania.
  • Oprócz potencjalnych infekcji przebadanych zgodnie z protokołem, PI powinien rozważyć przeprowadzenie badań w kierunku innych zakaźnych czynników zakaźnych wymienionych w dyrektywie Unii Europejskiej (UE) w sprawie komórek i tkanek jako odpowiednie klinicznie, a wyniki muszą zostać omówione z monitorem medycznym sadu przed pobraniem komórek macierzystych .
  • Uczestnicy z transferazą alaninową (ALT) >2x górna granica normy (GGN) lub bilirubina całkowita >1,5xGGN mogą zostać włączeni tylko po omówieniu i uzgodnieniu z monitorem medycznym firmy Orchard i rozważeniu ich w kontekście kryterium wykluczenia uczestników z inną ciężką chorobą . Izolowane zwiększenie stężenia bilirubiny całkowitej >1,5 x GGN jest dopuszczalne, jeśli bilirubina jest frakcjonowana, a bilirubina bezpośrednia <35% całości.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Terapia genowa OTL-200
OTL-200 to autologiczna populacja wzbogacona komórkami CD34+, która zawiera hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe (HSPC) transdukowane ex vivo przy użyciu wektora lentiwirusowego kodującego ludzki gen arylosulfatazy A (ARSA).
Genetyczny: OTL-200
Wszyscy pacjenci otrzymają terapię genową OTL-200 i będą obserwowani przez 8 lat po leczeniu OTL-200.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena poziomów aktywności OTL-200 arylosulfatazy A (ARSA) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 24 miesiące po leczeniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów aktywności ARSA w płynie mózgowo-rdzeniowym
24 miesiące po leczeniu
Ocena OTL-200 na stosunek metabolitów neuronalnych N-acetylo-asparaginianu (NAA) do kreatyny (Cr) w obszarach istoty białej mózgu
Ramy czasowe: 24 miesiące po leczeniu
Zmiana od wartości wyjściowej stosunku metabolitów neuronalnych N-acetylo-asparaginianu (NAA) do kreatyny (Cr) w interesujących obszarach istoty białej mózgu
24 miesiące po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów aktywności ARSA w płynie mózgowo-rdzeniowym od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Mierzona w celu oceny aktywności farmakodynamicznej OTL-200 w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN) po leczeniu
wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana od wartości początkowej stosunku metabolitów neuronalnych NAA: Cr w interesujących obszarach istoty białej mózgu
Ramy czasowe: wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmierzono w celu oceny aktywności farmakodynamicznej OTL-200 w stosunku metabolitów neuronalnych NAA do Cr w obszarach istoty białej mózgu będących przedmiotem zainteresowania po leczeniu
wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń ARSA w całkowitych komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC)
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmierzono w celu oceny aktywności farmakodynamicznej OTL-200 w całkowitych krążących PBMC po leczeniu
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów ARSA w PB CD14+
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Mierzona w celu oceny aktywności farmakodynamicznej OTL-200 w krążącym CD14+ po leczeniu
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów ARSA w PB CD15+
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Mierzona w celu oceny aktywności farmakodynamicznej OTL-200 w krążącym CD15+ po leczeniu
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Współczynniki metabolitów neuronów w porównaniu z wartościami wyjściowymi, rodzeństwem i/lub nieleczonymi historycznymi kontrolami (mogą obejmować między innymi Cho:Cr, mIns:Cr, Lac: Cr, Cho: NAA, NAA: H2O, Cho: H2O, mIns: H2O, Lac: H2O) w interesujących obszarach istoty białej
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmierzono w celu oceny aktywności farmakodynamicznej OTL-200 w proporcjach metabolitów neuronalnych w obszarach istoty białej mózgu będących przedmiotem zainteresowania po leczeniu w porównaniu z rodzeństwem i/lub nieleczonymi historycznymi kontrolami
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Wszczepienie mierzone procentem lentiwirusa dodatniego (%LV+) w progenitorach szpiku kostnego (BM)
Ramy czasowe: W D30 i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Wszczepienie stransdukowanych komórek będzie określone przez pomiar procentu hematopoetycznych komórek tworzących kolonie niosących zintegrowany wektor za pomocą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR).
W D30 i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Liczba kopii wektora (VCN) w komórkach jednojądrzastych BM
Ramy czasowe: W D30 i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Wszczepienie transdukowanych komórek zostanie określone przez pomiar VCN na genom w komórkach pochodzących z BM.
W D30 i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
VCN w PBMC krwi obwodowej
Ramy czasowe: W dniu 60 i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Wszczepienie transdukowanych komórek zostanie określone przez pomiar VCN na genom w PBMC.
W dniu 60 i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana skali ciężkości obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
MRI mózgu zostanie oceniony przy użyciu zmodyfikowanej Loes Score i ładunku demielinizacji w obrazowaniu T1w, T2w i FLAIR.
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana funkcji neuropoznawczych
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej w porównaniu z wartością wyjściową
Oceny neurokognitywne będą wykorzystywać Bayley Scale of Infant and Toddler Development (BSID), Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) lub Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) w zależności od wieku uczestnika w celu uwzględnienia wydajności, werbalnych, pełnowymiarowych pomiarów IQ, szybkości przetwarzania i wskaźników pamięci roboczej
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana w pełnym neurologicznym badaniu klinicznym (NCE)
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Przeprowadzone zostaną badania neurologiczne w celu oceny wpływu OTL-200 na wystąpienie lub progresję choroby MLD.
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana w Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFC)-MLD
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
GMFC-MLD oceni zmianę funkcji motorycznych zgodnie z siedmioma klinicznie istotnymi poziomami kontroli chodzenia, siedzenia, lokomocji, tułowia i głowy. Zakres punktacji wynosi od 0 (chodzenie bez podparcia z jakością wykonania normalną dla wieku) do 6 (utrata jakiejkolwiek zdolności lokomocyjnej oraz utrata jakiejkolwiek kontroli nad głową i tułowiem).
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Zmiana w NCV
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
NCV zostanie ocenione za pomocą elektroneurografii, która jest techniką stosowaną do testowania i określania ilościowego przewodnictwa nerwowego i propagacji impulsów wzdłuż nerwów obwodowych ruchowych i czuciowych.
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Skala zachowania adaptacyjnego Vinelanda (VABS)
Ramy czasowe: 24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
VABS oceni zdolność danej osoby do podejmowania codziennych czynności odpowiednich dla jej grupy wiekowej.
24 miesiące i wielokrotne wizyty do 8 lat po terapii genowej
Toksyczność związana ze schematem kondycjonowania i zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 8 lat po terapii genowej
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji procedury HSPC GT.
do 8 lat po terapii genowej
AE niezwiązane z warunkowaniem
Ramy czasowe: do 8 lat po terapii genowej
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji OTL-200.
do 8 lat po terapii genowej
Rekonstytucja hematologiczna
Ramy czasowe: Do dnia 60 po terapii genowej
Rekonstytucja hematologiczna zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili [ANC] ≥ 500/µl i liczba płytek krwi ≥ 20 000 płytek krwi/µl z towarzyszącymi dowodami powrotu BM
Do dnia 60 po terapii genowej
Częstość występowania reakcji związanych z infuzją
Ramy czasowe: do 8 lat po terapii genowej
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji procedury HSPC GT.
do 8 lat po terapii genowej
Odpowiedź immunologiczna (np. przeciwciała anty-ARSA)
Ramy czasowe: do 8 lat po terapii genowej
Zostaną pobrane próbki osocza do analizy przeciwciał anty-ARSA
do 8 lat po terapii genowej
Nienormalna proliferacja klonów (ACP)
Ramy czasowe: do 8 lat po terapii genowej
Złośliwość lub ACP spowodowane onkogenezą insercyjną zostaną ocenione przy użyciu różnych testów i procedur.
do 8 lat po terapii genowej
Lentiwirus zdolny do replikacji (RCL
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 1, 3, 6 i 12 miesięcy, następnie raz w roku do 8 lat po terapii genowej
Monitorowanie molekularne RCL będzie oceniane za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA) na obecność antygenu p24 ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV) w surowicy. Pozytywny wynik testu na HIV p24 podlega testom drugiego poziomu, w tym: a) PCR DNA w kierunku otoczki wirusa pęcherzykowatego zapalenia jamy ustnej G (VSV-G) (PBMC) oraz b) odwrotnej transkrypcji (RT)-PCR w kierunku kwasu rybonukleinowego HIV-pol w surowicy (RNA) (osocze).
linia wyjściowa, 1, 3, 6 i 12 miesięcy, następnie raz w roku do 8 lat po terapii genowej
Wyniki analizy witryny integracji
Ramy czasowe: 6, 12 miesięcy, następnie raz w roku do 8 lat po terapii genowej
Szczegółowa analiza integracji LV zostanie przeprowadzona na komórkach PB i BM, aby monitorować charakter i rozmieszczenie miejsc integracji
6, 12 miesięcy, następnie raz w roku do 8 lat po terapii genowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Orchard Therapeutics

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Ospedale San Raffaele

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Orchard Clinical Trials, Orchard Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 marca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OTL-200-07

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami