Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie charakterystyki choroby dorosłych pacjentów z zaburzeniami utleniania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (FORWARD)

16 listopada 2023 zaktualizowane przez: Reneo Pharma Ltd

Prospektywne, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie mające na celu zbadanie charakterystyki choroby dorosłych pacjentów z długołańcuchowymi zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych (FAOD)

Celem pracy jest zebranie informacji na temat charakterystyki choroby od dorosłych pacjentów z rozpoznaniem zaburzeń utleniania kwasów tłuszczowych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

W tym badaniu nie będzie interwencji lekowej. Badanie obejmie wizytę wyjściową i wizytę kontrolną zaplanowaną na 4. miesiąc. Podczas tych wizyt zebrana zostanie historia medyczna, oceny bezpieczeństwa, jednocześnie stosowane leki, testy wysiłkowe i dane z kwestionariusza jakości życia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
61

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven University Hospitals Leuven
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Klinika pediatrie a dedicnych poruch metabolizmu
  • Dania
      • København, Dania, 2100
        • Rigshospitalet, Klinik for nerve- og muskelsygdomme
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital 12 de Octubre
      • Santiago De Compostela, Hiszpania, 15706
        • Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Complejo Hospitalario Universitario de Santiago Travesía de Choupana s/n
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbuilt University Medical Center
  • Węgry
      • Kistarcsa, Węgry, H-2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
  • Włochy
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Università di Brescia
      • Messina, Włochy, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą rekrutowani z ośrodków doświadczonych w identyfikacji i późniejszym postępowaniu z pacjentami LC-FAOD.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza jednego z następujących genetycznie potwierdzonych:

    1. Niedobór palmitoilotransferazy karnityny 2
    2. Niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo długim łańcuchu
    3. Niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksyacylo-CoA
    4. Niedobór białka trójfunkcyjnego
  2. Stabilny schemat leczenia przez co najmniej 30 dni
  3. Ambulatoryjny i zdolny do wykonania testu wysiłkowego, w razie potrzeby używając pomocy do chodzenia
  4. Chęć i możliwość osobistego podpisania i opatrzenia datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niestabilna lub słabo kontrolowana choroba, określona na podstawie jednego lub więcej z poniższych kryteriów:

    1. Obecność objawów ostrej rabdomiolizy z klinicznie istotnym zwiększeniem aktywności CK w surowicy
    2. Dowody ostrego kryzysu spowodowanego chorobą podstawową
  2. Obecnie przyjmuje agonistę PPAR
  3. Mają nieprawidłowości ruchowe inne niż te związane z zaburzeniem utleniania kwasów tłuszczowych, które mogą zakłócać procedury badania, zgodnie z ustaleniami badacza
  4. Dowody na współistniejącą istotną chorobę medyczną lub psychiatryczną, która w opinii badacza może wpływać na prowadzenie lub bezpieczeństwo tego badania
  5. Kobiety w ciąży lub karmiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zmian w funkcjonowaniu mierzonych za pomocą testu 12-minutowego marszu u dorosłych pacjentów z długołańcuchowym FAOD
Ramy czasowe: Tydzień 16
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 12MWT
Tydzień 16

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zmian w objawach związanych z FAOD za pomocą nowo opracowanego kwestionariusza objawów mięśniowych, zaprojektowanego specjalnie dla dorosłych pacjentów z długołańcuchowym FAOD
Ramy czasowe: Tydzień 16
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w inwentarzu objawów mięśniowych FAOD
Tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Reneo Pharma Ltd

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Melanie Gillingham, PhD, RD, LD, Dept of Molecular and Medical Genetics, Oregon Health and Science University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
4 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • REN001-903

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami