Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio prospettico delle caratteristiche della malattia dei pazienti adulti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (FORWARD)

16 novembre 2023 aggiornato da: Reneo Pharma Ltd

Uno studio prospettico, multicentrico e non interventistico per indagare le caratteristiche della malattia dei pazienti adulti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (FAOD)

Lo scopo dello studio è quello di raccogliere informazioni sulle caratteristiche della malattia da pazienti adulti con diagnosi di disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

In questo studio non ci sarà alcun intervento farmacologico. Lo studio includerà una visita di base e una visita di follow-up programmata al mese 4. Durante queste visite verranno raccolti anamnesi medica, valutazioni di sicurezza, farmaci concomitanti, test da sforzo e dati del questionario sulla qualità della vita.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
61

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven University Hospitals Leuven
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Klinika pediatrie a dedicnych poruch metabolizmu
  • Danimarca
      • København, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet, Klinik for nerve- og muskelsygdomme
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Università di Brescia
      • Messina, Italia, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital 12 de Octubre
      • Santiago De Compostela, Spagna, 15706
        • Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Complejo Hospitalario Universitario de Santiago Travesía de Choupana s/n
  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbuilt University Medical Center
  • Ungheria
      • Kistarcsa, Ungheria, H-2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti saranno reclutati da centri esperti nell'identificazione e successiva gestione dei pazienti LC-FAOD.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Una diagnosi di una delle seguenti condizioni geneticamente confermate:

    1. Deficit di carnitina palmitoiltransferasi 2
    2. Deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena molto lunga
    3. Deficit di 3-idrossiacil-CoA deidrogenasi a catena lunga
    4. Carenza proteica trifunzionale
  2. Un regime di trattamento stabile per almeno 30 giorni
  3. Deambulante e in grado di eseguire il test da sforzo di studio, utilizzando ausili per la deambulazione se necessario
  4. Disponibilità e capacità di firmare e datare personalmente un documento di consenso informato indicante che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Malattia instabile o scarsamente controllata come determinata da uno o più dei seguenti fattori:

    1. Presenza di sintomi di rabdomiolisi acuta con aumenti clinicamente significativi della CK sierica
    2. Evidenza di crisi acuta dalla loro malattia di base
  2. Attualmente sta assumendo un agonista PPAR
  3. Avere anomalie motorie diverse da quelle correlate al disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi che potrebbero interferire con le procedure dello studio, come stabilito dallo sperimentatore
  4. Evidenza di significative malattie mediche o psichiatriche concomitanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono interferire con la conduzione o la sicurezza di questo studio
  5. Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il cambiamento funzionale misurato mediante test del cammino di 12 minuti in soggetti adulti con FAOD a catena lunga
Lasso di tempo: Settimana 16
Variazione rispetto al basale nel 12MWT
Settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il cambiamento nei sintomi correlati alla FAOD utilizzando un questionario sui sintomi muscolari di nuova concezione appositamente progettato per pazienti adulti con FAOD a catena lunga
Lasso di tempo: Settimana 16
Variazione rispetto al basale nell'inventario dei sintomi muscolari FAOD
Settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Reneo Pharma Ltd

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Melanie Gillingham, PhD, RD, LD, Dept of Molecular and Medical Genetics, Oregon Health and Science University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 novembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • REN001-903

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni