Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I/II VTX-801 u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona (GATEWAY)

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Vivet Therapeutics SAS

Faza I/II, wieloośrodkowe, nierandomizowane, otwarte badanie adaptacyjne, 5-letnia obserwacja, pojedyncze zwiększanie dawki VTX-801 u dorosłych pacjentów z chorobą Wilsona

Celem tego badania klinicznego jest ocena, przez okres do 5 lat, bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności farmakologicznej pojedynczych rosnących dawek VTX-801, terapii genowej, podawanej dożylnie (IV) dorosłym pacjentom z chorobą Wilsona przed i po odstawieniu podstawowej terapii WD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Zjednoczone Królestwo, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat
  • Potwierdzona diagnoza WD
  • Leczenie WD zgodnie z międzynarodowymi zaleceniami bez aktualnych dowodów na nieodpowiednie leczenie
  • Stabilna ChW przez ≥ 1 rok, zdefiniowana jako: (i) brak istotnych zmian w badaniu neurologicznym i stanie zaburzeń nastroju oraz (ii) stabilne parametry laboratoryjne stosowane do oceny metabolizmu miedzi

Główne kryteria wykluczenia:

  • Poziom AlAT ≥ 2 GGN, którego nie można łatwo wytłumaczyć czynnikami zewnętrznymi
  • bilirubina całkowita > 1,5 x GGN przy braku potwierdzonego zespołu Gilberta; w przypadku zespołu Gilberta bilirubina bezpośrednia > GGN
  • INR > GGN
  • Jakiekolwiek objawy dekompensacji marskości wątroby, w tym krwawienia z przewodu pokarmowego w ciągu 6 miesięcy (24 tygodni) przed wizytą przesiewową/kwalifikacyjną
  • U pacjenta występują umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek określone jako eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2 lub pacjent ma zapalenie nerek lub zespół nerczycowy
  • Jakakolwiek historia lub aktualne dowody zakażenia HIV-1, HIV-2, HTLV 1 lub HTLV-2
  • Jakakolwiek historia lub aktualne dowody zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B
  • Każda historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C, chyba że poprzednie testy wirusowego RNA w dwóch próbkach, pobranych w odstępie co najmniej 6 miesięcy, są ujemne
  • Pozytywny wynik testu na gruźlicę QuantiFERON®-TB Gold
  • Jakiekolwiek współistniejące zaburzenie/stan – w tym zaburzenia wątroby – lub leczenie, które może zakłócać prowadzenie lub ocenę badania
  • Jakakolwiek historia cukrzycy
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Wskaźnik masy ciała ≥ 35 kg/m2

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VTX-801
Genetyczny: VTX-801

Badany produkt leczniczy (VTX-801) jest rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem (rAAV) z niedoborem replikacji składającym się z kapsydu tropowego wątroby AAV zawierającego jednoniciowy genom DNA zawierający skróconą wersję genu ATP7B (minigen ATP7B) .

Po rekonstytucji VTX-801 będzie podawany pacjentowi w pojedynczej dawce dożylnej (IV) w maksymalnie 3 różnych poziomach dawek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil bezpieczeństwa i tolerancji (w tym niepożądane zdarzenia związane z leczeniem (TEAE)) - Liczba uczestników
Ramy czasowe: przez wizytę po zakończeniu leczenia, średnio 1 rok
Zdarzenia niepożądane zostaną podsumowane na podstawie daty wystąpienia zdarzenia. Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zostanie przedstawiona według SOC i PT, według kohorty dawki i ogółem.
przez wizytę po zakończeniu leczenia, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wolne Cu w surowicy
Ramy czasowe: poprzez wizytę związaną z ukończeniem badania pierwotnego, średnio przez 1 rok
Wolna miedź w surowicy będzie podsumowana opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, dla wartości bezwzględnych i zmian w stosunku do wartości wyjściowej.
poprzez wizytę związaną z ukończeniem badania pierwotnego, średnio przez 1 rok
Całkowita miedź w surowicy
Ramy czasowe: do wizyty po zakończeniu fazy podstawowej, średnio przez 1 rok
Całkowite stężenie miedzi w surowicy będzie podsumowane opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, zarówno dla wartości bezwzględnych, jak i zmian w stosunku do wartości wyjściowej.
do wizyty po zakończeniu fazy podstawowej, średnio przez 1 rok
24-godzinny mocz na miedź
Ramy czasowe: do wizyty zakończenia badania podstawowego, średnio 1 rok
24-godzinny moczny Cu będzie podsumowany opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, dla wartości bezwzględnych i zmian względem wartości wyjściowej.
do wizyty zakończenia badania podstawowego, średnio 1 rok
Aktywność Ceruloplazminy w Surowicy (Oznaczenie Enzymatyczne)
Ramy czasowe: przez wizytę po zakończeniu badania podstawowego, średnio 1 rok
Stężenie ceruloplazminy w surowicy zostanie podsumowane opisowo dla wszystkich pacjentów według kohorty dawki i planowanej wizyty, dla wartości bezwzględnych i zmian w stosunku do wartości wyjściowej.
przez wizytę po zakończeniu badania podstawowego, średnio 1 rok
Status Respondera VTX-801
Ramy czasowe: W 12. i 36. tygodniu
Liczba respondentów i respondentów z niewystarczającą odpowiedzią zostanie podsumowana według kohorty dawki i planowanej wizyty, z uwzględnieniem odpowiedzi na leczenie. Status respondenta oceniano za pomocą wyników farmakokinetyki radiowej miedzi we krwi oraz innych parametrów zimnej miedzi, jeśli było to konieczne.
W 12. i 36. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vivet Therapeutics SAS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Badania kliniczne na VTX-801

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj